難治性全身性重症筋無力症患者におけるエクリズマブの安全性と有効性の研究
2019年9月13日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
免疫抑制剤による治療にもかかわらず中等度から重度の筋力低下がある全身性重症筋無力症（gMG）患者におけるエクリズマブのランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー多施設研究
この研究の目的は、現在利用可能なプレドニゾン、メトトレキサート、セルセプト、シクロスポリン、シクロホスファミドなどのさまざまな免疫抑制剤による治療にもかかわらず、全身性重症筋無力症患者の治療においてエクリズマブが安全かつ有効であるかどうかを判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida & Shands Neuroscience Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Wishard Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
- Caritas St. Elizabeths' Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-1651
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-5098
- University Hospitals - Case Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ、02905
- The Warren Alpert Medical School of Brown University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical School
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05405
- The University of Vermont College of Medicine
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908-0394
- University of Virginia
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Glasgow、イギリス
- Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
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London、イギリス
- Institute of Neurology
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Oxford、イギリス
- Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 一般化されたMG
- MGFA臨床分類クラスII、IIIまたはIVa。
- QMG合計スコア≧12
- QMG の 4 つ以上のテスト項目で 2 つ以上の最低スコア
- -インフォームドコンセントを与えることができます。
- 1年間の治療後、少なくとも2つの免疫抑制剤に失敗した
- -スクリーニング時の抗アセチルコリン受容体Abの結合に関する陽性の血清学的検査、および次のいずれかテスト、または c) 担当医の評価により、患者はアセチルコリンエステラーゼ阻害剤の MG 徴候の改善を示しました。
除外基準:
- -胸腺腫または胸腺の他の新生物の病歴。
- -スクリーニング前の12か月以内の胸腺摘出術の履歴。
- 妊娠または授乳
- -血漿交換/血漿交換の現在または慢性的な使用
- -スクリーニング前8週間以内のIVIG治療。
- -スクリーニング前2か月以内のエタネルセプトの使用。
- -スクリーニング前6か月以内のリツキシマブ（RITUXAN®）の使用。
- MGFA クラス I、IVb、および V
- 危機または差し迫った危機
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：2
プラセボ
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プラセボ IV を毎週 4 回、その後 2 週間ごとに 7 回
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実験的：1
エクリズマブ
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エクリズマブ 600 mg を毎週 IV で 4 回、続いてエクリズマブ 900 mg を 2 週間ごとに IV で 7 回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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定量的重症筋無力症 (QMG): この研究の主要な有効性エンドポイントは、疾患重症度の QMG 合計スコアがベースラインから 3 ポイント減少した患者の割合でした。
時間枠：16週間
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QMGスコアリングシステムは、センチネル筋群の定量的テストに基づく筋力の客観的評価であると考えられています.
MGFA タスク フォースは、QMG スコアを MG の治療に関する前向き研究に使用することを推奨しています。
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16週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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QMG 合計スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：16週間
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QMGスコアリングシステムは、センチネル筋群の定量的テストに基づく筋力の客観的評価であると考えられています.
重症筋無力症財団のアメリカ タスク フォースは、QMG スコアを MG の治療の前向き研究に使用することを推奨しています。
QMG 採点システムは 13 項目で構成されています。
各項目には 0 から 3 までのグレードが付けられており、3 が最も深刻です。
合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 です。
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16週間
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MGFA介入後ステータス（PIS）のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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MGFA PIS は、MG の治療開始後いつでも MG 患者の臨床状態を評価できるように設計されています。
MGの改善、不変、悪化、増悪、および死亡のステータスカテゴリの変化を、訪問3から24までのすべての訪問で評価および記録する必要がありました（1週から16週）。
これらの訪問では、最小限の症状が評価されることになっていました。
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16週間
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MG-日常生活活動プロファイル (MG-ADL) のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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MG-ADL は、関連する症状と MG 患者の日常生活動作 (ADL) の機能的パフォーマンスに焦点を当てた 8 項目のアンケートです。
MG-ADL の 8 項目は、元の 13 項目の QMG の症状に基づいた構成要素から派生し、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動または四肢に続く障害を評価します。 (2 項目) MG の効果に関連する減損。
この機能状態測定器では、各応答は 0 (正常) から 3 (最も深刻) に格付けされます。
合計 MG-ADL スコアの範囲は 0 ～ 24 です。
MG-ADLは、すべての研究来院時に実施されることになっていました。
MG-ADL のリコール期間は、前回の研究訪問 (1 または 2 週間) からでした。
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16週間
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QoL インストゥルメントのベースラインからの変更、SF-36。
時間枠：16週間
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SF-36 は、36 の質問からなる多目的の短い形式の健康調査です。
機能的健康とウェルビーイングのスコア (身体機能、身体的役割、身体的苦痛、一般的な健康、精神的健康、感情的役割、社会的機能、活力) の 8 スケールのプロファイルと、心理測定に基づく身体的および精神的プロファイルが得られます。健康要約措置。
これは、特定の年齢、疾患、または治療グループを対象とするものではなく、一般的な測定です。
スコアが低いほど障害が大きくなります。スコアが高いほど、障害が少なくなります。
1998 年の米国の一般人口に基づいて、各健康領域スケールとコンポーネントの要約測定のスコアが平均 50、標準偏差 10 になるように、線形 T スコア変換法を含む基準ベースのスコアリングが使用されました。
したがって、1998 年の米国の総合成績では、50 より上と下のスコアは、それぞれ平均より上と下です。
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16週間
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呼吸筋の関与の程度を特徴付けるための呼吸機能テストのベースラインからの変更。
時間枠：16週間
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強制肺活量のベースラインからの変化
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16週間
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呼吸筋の関与の程度を特徴付けるための呼吸機能テストのベースラインからの変更。
時間枠：16週間
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負の吸気力のベースラインからの変化。
NIF は、呼吸筋力と人工呼吸器の予備力の測定値です。
NIF は、水圧のセンチメートル (cmH2O) で表されます。
通常の NIF 測定値はマイナス 60 cmH2O、または 100% 予測値です。
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16週間
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ベースラインから治療終了時 (16 週間) までの、疾患の重症度で最も影響を受ける 2 つの QMG 項目 (個別の検査項目: 複視) の変化
時間枠：16週間
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QMGスコアリングシステムは、センチネル筋群の定量的テストに基づく筋力の客観的評価であると考えられています.
MGFA タスク フォースは、QMG スコアを MG の治療に関する前向き研究に使用することを推奨しています。
個々の QMG 項目はすべて 0 ～ 3 のスコアが付けられ、3 が最も深刻です。
負の値は、QMG アイテム スコアの改善を意味します。
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16週間
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ベースラインから治療終了時 (16 週間) までの変化 (疾患の重症度 (個々のテスト項目: 眼瞼下垂) で最も影響を受ける 2 つの QMG 項目)
時間枠：16週間
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QMGスコアリングシステムは、センチネル筋群の定量的テストに基づく筋力の客観的評価であると考えられています.
MGFA タスク フォースは、QMG スコアを MG の治療に関する前向き研究に使用することを推奨しています。
個々の QMG 項目はすべて 0 ～ 3 のスコアが付けられ、3 が最も深刻です。
負の値は、QMG アイテム スコアの改善を意味します。
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16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年10月1日
一次修了 (実際)
2011年3月1日
研究の完了 (実際)
2011年7月1日
試験登録日
最初に提出
2008年7月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年7月30日
最初の投稿 (見積もり)
2008年8月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月13日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。