난치성 전신 중증 근무력증 환자에 대한 Eculizumab의 안전성 및 효능 연구
2019년 9월 13일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
면역억제제 치료에도 불구하고 중등도에서 중증의 근력 약화가 있는 전신 중증 근무력증(gMG) 환자를 대상으로 한 Eculizumab의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 다기관 연구
본 연구의 목적은 현재 시판되고 있는 프레드니손, 메토트렉세이트, 셀셉트, 사이클로스포린, 사이클로포스파미드 등의 다양한 면역억제제 치료에도 불구하고 전신성 중증근무력증 환자의 치료에 있어 에쿨리주맙이 안전하고 효과적인지 확인하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida & Shands Neuroscience Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Wishard Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02135
- Caritas St. Elizabeths' Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University
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New York
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New York, New York, 미국, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599-1651
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106-5098
- University Hospitals - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02905
- The Warren Alpert Medical School of Brown University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical School
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05405
- The University of Vermont College of Medicine
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908-0394
- University of Virginia
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Glasgow, 영국
- Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
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London, 영국
- Institute of Neurology
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Oxford, 영국
- Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 일반화 된 MG
- MGFA 임상 분류 클래스 II, III 또는 IVa.
- QMG 총점 ≥12
- QMG의 네(4) 개 이상의 테스트 항목에서 최소 두(2) 점
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있습니다.
- 1년의 치료 후 최소 2개의 면역억제제에 실패했습니다.
- 스크리닝 시 항-아세틸콜린 수용체 Abs 결합에 대한 양성 혈청학적 검사 및 다음 중 하나 시험, 또는 c) 치료 의사가 평가한 바와 같이 환자가 아세틸콜린에스테라제 억제제에 대한 MG 징후의 개선을 입증함.
제외 기준:
- 흉선종 또는 기타 흉선 신생물의 병력.
- 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술을 받은 이력.
- 임신 또는 수유
- 혈장교환술/혈장 교환의 현재 또는 만성 사용
- 스크리닝 전 8주 이내에 IVIG 치료.
- 스크리닝 전 2개월 이내에 에타너셉트 사용.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 리툭시맙(RITUXAN®) 사용.
- MGFA 클래스 I, IVb 및 V
- 위기 또는 임박한 위기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 2
위약
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위약 IV 매주 4회 투여 후 2주마다 7회 투여
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실험적: 1
에쿨리주맙
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4회 용량 동안 매주 에쿨리주맙 600mg IV 투여 후 7회 용량 동안 2주마다 에쿨리주맙 900mg IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정량적 중증 근무력증(QMG): 이 연구의 1차 효능 종점은 질병 중증도에 대한 QMG 총 점수에서 기준선에서 3점 감소한 환자의 백분율이었습니다.
기간: 16주
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QMG 점수 시스템은 센티넬 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 근력을 객관적으로 평가하는 것으로 간주됩니다.
MGFA 태스크포스는 QMG 점수를 MG 치료의 전향적 연구에 사용할 것을 권장했습니다.
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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QMG 총점의 기준선 대비 평균 변화
기간: 16주
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QMG 점수 시스템은 센티넬 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 근력을 객관적으로 평가하는 것으로 간주됩니다.
미국 중증 근무력증 재단 태스크 포스팀은 QMG 점수를 MG 치료의 전향적 연구에 사용할 것을 권장했습니다.
QMG 채점 시스템은 13개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 0에서 3까지 등급이 매겨지며 3이 가장 심각한 것입니다.
총 QMG 점수의 범위는 0-39입니다.
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16주
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MGFA 개입 후 상태(PIS)의 기준선에서 변경
기간: 16주
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MGFA PIS는 MG 치료가 시작된 후 언제든지 MG 환자의 임상 상태를 평가하도록 설계되었습니다.
개선, 변경되지 않음, 악화, 악화 및 MG 사망 상태 범주의 변화를 평가하고 방문 3 내지 24(1주 내지 16주)의 모든 방문에서 기록했습니다.
이러한 방문에서 최소한의 징후를 평가해야 했습니다.
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16주
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일상 생활 프로파일(MG-ADL)의 MG 활동에서 기준선으로부터의 변화
기간: 16주
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MG-ADL은 MG 환자의 관련 증상 및 일상 생활 활동(ADL)의 기능적 수행에 초점을 맞춘 8점 설문지입니다.
MG-ADL의 8개 항목은 안구(2개 항목), 구근(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 또는 사지 장애에 이차적인 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. (2 항목) MG의 효과와 관련된 장애.
이 기능적 상태 도구에서 각 응답은 0(정상)에서 3(가장 심각함)으로 등급이 매겨집니다.
총 MG-ADL 점수의 범위는 0 - 24입니다.
MG-ADL은 모든 연구 방문에서 수행되었습니다.
MG-ADL에 대한 회상 기간은 이전 연구 방문(1주 또는 2주) 이후였습니다.
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16주
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QoL 기기 SF-36의 기준선에서 변경합니다.
기간: 16주
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SF-36은 36개의 질문으로 구성된 다목적 짧은 형식의 건강 설문조사입니다.
기능적 건강 및 웰빙 점수(신체적 기능, 역할-신체적, 신체 통증, 일반 건강, 정신 건강, 역할-감정적, 사회적 기능 및 활력)의 8개 척도 프로필과 심리적 기반의 신체적 및 정신적 점수를 산출합니다. 건강 요약 조치.
특정 연령, 질병 또는 치료 그룹을 대상으로 하는 것과는 반대로 일반적인 측정입니다.
점수가 낮을수록 장애가 더 많습니다. 점수가 높을수록 장애가 적습니다.
1998년 미국 일반 인구를 기준으로 각 건강 영역 척도 및 구성 요소 요약 측정에 대한 점수가 평균 50이고 표준 편차가 10이 되도록 선형 T-점수 변환 방법을 포함하는 규범 기반 채점을 사용했습니다.
따라서 50점 이상과 미만 점수는 각각 1998년 미국 장군의 평균보다 높거나 낮습니다.
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16주
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호흡 근육의 침범 정도를 특성화하기 위한 호흡 기능 검사의 기준선에서 변경.
기간: 16주
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강제 폐활량의 기준선에서 변경
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16주
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호흡 근육의 침범 정도를 특성화하기 위한 호흡 기능 검사의 기준선에서 변경.
기간: 16주
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음흡기력의 기준선에서 변경.
NIF는 호흡근력과 인공호흡기 예비력을 측정한 것입니다.
NIF는 수압(cmH2O)의 센티미터로 표시됩니다.
정상적인 NIF 측정값은 음수 60cmH2O 또는 100% 예측값입니다.
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16주
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질병 중증도에 대해 가장 영향을 받는 두 개의 QMG 항목에서 기준선에서 치료 종료(16주)까지의 변경(개별 테스트 항목: 복시)
기간: 16주
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QMG 점수 시스템은 센티넬 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 근력을 객관적으로 평가하는 것으로 간주됩니다.
MGFA 태스크포스는 QMG 점수를 MG 치료의 전향적 연구에 사용할 것을 권장했습니다.
모든 개별 QMG 항목은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 3이 가장 심각합니다.
음수 값은 QMG 항목 점수의 개선을 의미합니다.
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16주
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질병 중증도에 대해 가장 영향을 받는 두 개의 QMG 항목에서 기준선에서 치료 종료(16주)까지의 변화(개별 테스트 항목: 눈꺼풀 처짐)
기간: 16주
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QMG 점수 시스템은 센티넬 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 근력을 객관적으로 평가하는 것으로 간주됩니다.
MGFA 태스크포스는 QMG 점수를 MG 치료의 전향적 연구에 사용할 것을 권장했습니다.
모든 개별 QMG 항목은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 3이 가장 심각합니다.
음수 값은 QMG 항목 점수의 개선을 의미합니다.
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16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 30일
처음 게시됨 (추정)
2008년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
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