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Estudio de seguridad y eficacia de eculizumab en pacientes con miastenia grave generalizada refractaria

13 de septiembre de 2019 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado, multicéntrico de eculizumab en pacientes con miastenia grave generalizada (gMG) que tienen debilidad muscular de moderada a grave a pesar del tratamiento con inmunosupresores

El propósito de este estudio es determinar si eculizumab es seguro y efectivo en el tratamiento de pacientes con miastenia grave generalizada a pesar del tratamiento con varios inmunosupresores, como prednisona, metotrexato, Cellcept, ciclosporina y ciclofosfamida, que están actualmente disponibles.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-1651
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0394
        • University of Virginia
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Reino Unido
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Reino Unido
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • MG generalizada
  • Clasificación clínica de MGFA Clase II, III o IVa.
  • Puntuación total QMG ≥12
  • Puntaje mínimo de dos (2) en cuatro (4) o más elementos de prueba en el QMG
  • Capaz de dar consentimiento informado.
  • Han fallado al menos dos inmunosupresores después de un año de tratamiento
  • Una prueba serológica positiva para la unión de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina en la selección y uno de los siguientes a) antecedentes de prueba de transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva, o b) antecedentes de prueba de anticolinesterasa positiva, por ejemplo, cloruro de edrofonio prueba, o c) el paciente ha demostrado una mejoría en los signos de MG con los inhibidores de la acetilcolinesterasa según lo evaluado por el médico tratante.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de timoma u otras neoplasias del timo.
  • Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección.
  • Embarazo o lactancia
  • Uso actual o crónico de plasmaféresis/recambio de plasma
  • Tratamiento IVIG dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.
  • Uso de etanercept en los 2 meses anteriores a la selección.
  • Uso de rituximab (RITUXAN®) dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
  • MGFA Clase I, IVb y V
  • Crisis o crisis inminente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: 2
Placebo
Droga: Placebo
Placebo IV semanalmente por 4 dosis luego cada dos semanas por 7 dosis
Experimental: 1
eculizumab
Droga: eculizumab
eculizumab 600 mg IV semanal por 4 dosis seguido de eculizumab 900 mg IV cada dos semanas por 7 dosis
Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Miastenia gravis cuantitativa (QMG): la variable principal de eficacia en este estudio fue el porcentaje de pacientes con una reducción de 3 puntos desde el inicio en la puntuación total de QMG para la gravedad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 16 semanas
El sistema de puntuación QMG se considera una evaluación objetiva de la fuerza muscular basada en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela. El grupo de trabajo de MGFA ha recomendado que la puntuación QMG se utilice en estudios prospectivos de terapia para MG.
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio en la puntuación total de QMG
Periodo de tiempo: 16 semanas
El sistema de puntuación QMG se considera una evaluación objetiva de la fuerza muscular basada en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela. El grupo de trabajo de la Myasthenia Gravis Foundation of America ha recomendado que la puntuación QMG se utilice en estudios prospectivos de terapia para la MG. El sistema de puntuación QMG consta de 13 elementos. Cada elemento se califica de 0 a 3, siendo 3 el más grave. El rango de puntuación total de QMG es 0-39.
16 semanas
Cambio desde el inicio en el estado posterior a la intervención (PIS) de MGFA
Periodo de tiempo: 16 semanas
El MGFA PIS está diseñado para evaluar el estado clínico de los pacientes con MG en cualquier momento después de iniciar el tratamiento de la MG. El cambio en las categorías de estado de Mejoría, Sin cambios, Peor, Exacerbación y Muerte de MG se evaluaría y registraría en cada visita desde la Visita 3 a la 24 (Semanas 1 a 16). Las manifestaciones mínimas debían evaluarse en estas visitas.
16 semanas
Cambio desde el inicio en el MG-Actividad del perfil de la vida diaria (MG-ADL)
Periodo de tiempo: 16 semanas
El MG-ADL es un cuestionario de 8 puntos que se enfoca en los síntomas relevantes y el desempeño funcional de las actividades de la vida diaria (ADL) en pacientes con MG. Los 8 ítems del MG-ADL se derivaron de los componentes basados ​​en síntomas del QMG original de 13 ítems para evaluar la discapacidad secundaria a la discapacidad ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades. (2 elementos) deterioro relacionado con efectos de MG. En este instrumento de estado funcional, cada respuesta se califica de 0 (normal) a 3 (más grave). El rango de la puntuación total de MG-ADL es de 0 a 24. MG-ADL debía realizarse en cada visita del estudio. El período de recuerdo para MG-ADL fue desde la visita de estudio anterior (1 o 2 semanas).
16 semanas
Cambio desde el inicio en el instrumento QoL, SF-36.
Periodo de tiempo: 16 semanas
El SF-36 es una encuesta de salud breve y multipropósito con 36 preguntas. Produce un perfil de 8 escalas de puntajes de salud y bienestar funcional (funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, salud mental, rol emocional, funcionamiento social y vitalidad), así como también evaluaciones físicas y mentales con base psicométrica. medidas resumen de salud. Es una medida genérica, a diferencia de una que se dirige a una edad, enfermedad o grupo de tratamiento específico. A menor puntuación mayor discapacidad; a mayor puntuación menor discapacidad. Se utilizó una puntuación basada en normas que involucra un método de transformación de puntuación T lineal para que las puntuaciones de cada una de las escalas de dominio de salud y las medidas de resumen de componentes tengan una media de 50 y una desviación estándar de 10 con base en la población general de EE. UU. de 1998. Por lo tanto, las puntuaciones por encima y por debajo de 50 están por encima y por debajo de la media, respectivamente, en la general estadounidense de 1998.
16 semanas
Cambio desde el inicio en las pruebas de función respiratoria para caracterizar el grado de compromiso de los músculos respiratorios.
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio desde la línea de base en la capacidad vital forzada
16 semanas
Cambio desde el inicio en las pruebas de función respiratoria para caracterizar el grado de compromiso de los músculos respiratorios.
Periodo de tiempo: 16 semanas
Cambio desde el inicio en la fuerza inspiratoria negativa. NIF es una medida de la fuerza de los músculos respiratorios y la reserva del ventilador. NIF está representado por centímetros de presión de agua (cmH2O). Una medición de NIF normal es negativa 60 cmH2O, o como valor predicho del 100 %.
16 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (16 semanas) en los dos elementos QMG más afectados por la gravedad de la enfermedad (elemento de prueba individual: visión doble)
Periodo de tiempo: 16 semanas
El sistema de puntuación QMG se considera una evaluación objetiva de la fuerza muscular basada en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela. El grupo de trabajo de MGFA ha recomendado que la puntuación QMG se utilice en estudios prospectivos de terapia para MG. Todos los ítems individuales de QMG se califican de 0 a 3, siendo 3 el más grave. Los valores negativos implican una mejora en QMG Item Score.
16 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (16 semanas) en los dos elementos QMG más afectados por la gravedad de la enfermedad (elemento de prueba individual: ptosis)
Periodo de tiempo: 16 semanas
El sistema de puntuación QMG se considera una evaluación objetiva de la fuerza muscular basada en pruebas cuantitativas de grupos de músculos centinela. El grupo de trabajo de MGFA ha recomendado que la puntuación QMG se utilice en estudios prospectivos de terapia para MG. Todos los ítems individuales de QMG se califican de 0 a 3, siendo 3 el más grave. Los valores negativos implican una mejora en QMG Item Score.
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de agosto de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C08-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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