Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u pacientů s refrakterní generalizovanou myasthenia gravis

13. září 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená, multicentrická studie ekulizumabu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří mají středně těžkou až těžkou svalovou slabost navzdory léčbě imunosupresivy

Účelem této studie je zjistit, zda je eculizumab bezpečný a účinný v léčbě pacientů s generalizovanou myasthenia gravis navzdory léčbě různými imunosupresivy, jako je prednison, methotrexát, Cellcept, cyklosporin a cyklofosfamid, které jsou v současnosti dostupné.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Spojené království
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Spojené království
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-1651
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908-0394
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 78 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Generalizovaná MG
  • Klinická klasifikace MGFA Třída II, III nebo IVa.
  • Celkové skóre QMG ≥12
  • Minimální skóre dva (2) ve čtyřech (4) nebo více testovacích položkách v QMG
  • Umět dát informovaný souhlas.
  • Selhaly alespoň dvě imunosupresiva po jednom roce léčby
  • Pozitivní sérologický test na vazbu protilátek proti acetylcholinovému receptoru při screeningu a jeden z následujících a) abnormální neuromuskulární přenosový test v anamnéze prokázaný jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací nebo b) pozitivní anticholinesterázový test v anamnéze, např. edrofonium chlorid nebo c) pacient prokázal zlepšení příznaků MG na inhibitorech acetylcholinesterázy podle hodnocení ošetřujícího lékaře.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza thymomu nebo jiných novotvarů brzlíku.
  • Anamnéza thymektomie během 12 měsíců před screeningem.
  • Těhotenství nebo kojení
  • Současné nebo chronické používání plazmaferézy/výměny plazmy
  • Léčba IVIG do 8 týdnů před screeningem.
  • Užívejte etanercept během 2 měsíců před screeningem.
  • Použití rituximabu (RITUXAN®) během 6 měsíců před screeningem.
  • MGFA třídy I, IVb a V
  • Krize nebo blížící se krize

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: 2
Placebo
Lék: Placebo
Placebo IV týdně ve 4 dávkách, poté každé dva týdny v 7 dávkách
Experimentální: 1
eculizumab
Lék: eculizumab
eculizumab 600 mg IV týdně ve 4 dávkách následovaný eculizumabem 900 mg IV každé dva týdny v 7 dávkách
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG): Primárním koncovým bodem účinnosti v této studii bylo procento pacientů s 3bodovým snížením od výchozí hodnoty v celkovém skóre QMG pro závažnost onemocnění.
Časové okno: 16 týdnů
Bodovací systém QMG je považován za objektivní hodnocení svalové síly na základě kvantitativního testování sentinelových svalových skupin. Pracovní skupina MGFA doporučila, aby bylo v prospektivních studiích léčby MG použito skóre QMG.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie v celkovém skóre QMG
Časové okno: 16 týdnů
Bodovací systém QMG je považován za objektivní hodnocení svalové síly na základě kvantitativního testování sentinelových svalových skupin. Pracovní skupina Myasthenia Gravis Foundation of America doporučila, aby bylo skóre QMG používáno v prospektivních studiích léčby MG. Bodovací systém QMG se skládá ze 13 položek. Každá položka je hodnocena 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Rozsah celkového skóre QMG je 0-39.
16 týdnů
Změna od výchozího stavu ve stavu po zásahu MGFA (PIS)
Časové okno: 16 týdnů
MGFA PIS je navržen tak, aby zhodnotil klinický stav pacientů s MG kdykoli po zahájení léčby MG. Při každé návštěvě od 3. do 24. návštěvy (1. až 16. týden) měla být hodnocena a zaznamenána změna v kategoriích stavu Zlepšení, Nezměnění, Horší, Exacerbace a Zemřelí MG. Při těchto návštěvách měly být hodnoceny minimální projevy.
16 týdnů
Změna od výchozího stavu v profilu MG-Activity of Daily Living (MG-ADL)
Časové okno: 16 týdnů
MG-ADL je 8bodový dotazník, který se zaměřuje na relevantní symptomy a funkční výkon činností denního života (ADL) u pacientů s MG. 8 položek MG-ADL bylo odvozeno z komponent založených na symptomech původního 13položkového QMG pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny. (2 položky) snížení hodnoty související s účinky MG. V tomto nástroji funkčního stavu je každá odpověď hodnocena stupněm 0 (normální) až 3 (nejzávažnější). Rozsah celkového skóre MG-ADL je 0 - 24. MG-ADL měla být provedena při každé studijní návštěvě. Období odvolání pro MG-ADL trvalo od předchozí studijní návštěvy (1 nebo 2 týdny).
16 týdnů
Změna od základní linie v nástroji QoL, SF-36.
Časové okno: 16 týdnů
SF-36 je víceúčelový krátký zdravotní průzkum s 36 otázkami. Poskytuje 8stupňový profil skóre funkčního zdraví a pohody (fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, duševní zdraví, role-emocionální, sociální fungování a vitalita) a také psychometricky založené fyzické a duševní souhrnná zdravotní opatření. Je to generické opatření, na rozdíl od opatření, které se zaměřuje na konkrétní věk, nemoc nebo léčebnou skupinu. Čím nižší skóre, tím více postižení; čím vyšší skóre, tím menší postižení. Bylo použito skórování založené na normách zahrnující lineární transformační metodu T-skóre, takže skóre pro každou ze škál zdravotních domén a souhrnné míry složek měly průměr 50 a směrodatnou odchylku 10 na základě obecné populace USA z roku 1998. Skóre nad a pod 50 jsou tedy nad průměrem a pod průměrem v roce 1998 v USA.
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v testech respiračních funkcí k charakterizaci stupně zapojení dýchacích svalů.
Časové okno: 16 týdnů
Změna od základní linie ve vynucené vitální kapacitě
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v testech respiračních funkcí k charakterizaci stupně zapojení dýchacích svalů.
Časové okno: 16 týdnů
Změna od základní linie v negativní inspirační síle. NIF je měření síly dýchacích svalů a rezervy ventilátoru. NIF je reprezentován centimetry tlaku vody (cmH2O). Normální měření NIF je negativní 60 cmH2O nebo jako 100% předpokládaná hodnota.
16 týdnů
Změna od výchozího stavu do konce léčby (16 týdnů) u dvou nejvíce postižených položek QMG pro závažnost onemocnění (jednotlivá testovací položka: dvojité vidění)
Časové okno: 16 týdnů
Bodovací systém QMG je považován za objektivní hodnocení svalové síly na základě kvantitativního testování sentinelových svalových skupin. Pracovní skupina MGFA doporučila, aby bylo v prospektivních studiích léčby MG použito skóre QMG. Všechny jednotlivé položky QMG jsou hodnoceny 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Záporné hodnoty znamenají zlepšení skóre položky QMG.
16 týdnů
Změna od výchozího stavu do konce léčby (16 týdnů) u dvou nejvíce postižených položek QMG na závažnost onemocnění (jednotlivá testovaná položka: ptóza)
Časové okno: 16 týdnů
Bodovací systém QMG je považován za objektivní hodnocení svalové síly na základě kvantitativního testování sentinelových svalových skupin. Pracovní skupina MGFA doporučila, aby bylo v prospektivních studiích léčby MG použito skóre QMG. Všechny jednotlivé položky QMG jsou hodnoceny 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Záporné hodnoty znamenají zlepšení skóre položky QMG.
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2008

První zveřejněno (Odhad)

1. srpna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C08-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit