Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekulitsumabin turvallisuus- ja tehotutkimus potilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis

perjantai 13. syyskuuta 2019 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen, monikeskustutkimus ekulitsumabista potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG), joilla on keskivaikea tai vaikea lihasheikkous immunosuppressanteista hoidosta huolimatta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko ekulitsumabi turvallinen ja tehokas potilaiden, joilla on yleistynyt myasthenia gravis, hoidossa huolimatta hoidosta erilaisilla immunosuppressiivisilla lääkkeillä, kuten prednisoni, metotreksaatti, Cellcept, syklosporiini ja syklofosfamidi, jotka ovat tällä hetkellä saatavilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-1651
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908-0394
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yleistetty MG
  • MGFA:n kliininen luokitus Luokka II, III tai IVa.
  • QMG kokonaispistemäärä ≥12
  • Vähimmäispistemäärä kaksi (2) neljässä (4) tai useammassa testikohteessa QMG:ssä
  • Pystyy antamaan tietoinen suostumus.
  • Vähintään kaksi immunosuppressanttia on epäonnistunut vuoden hoidon jälkeen
  • Positiivinen serologinen testi anti-asetyylikoliinireseptorin Abs:n sitoutumiselle seulonnassa ja jokin seuraavista: a) aiemmasta poikkeavasta neuromuskulaarisesta transmissiotestistä, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla, tai b) positiivinen antikoliiniesteraasitesti, esim. edrofoniumkloridi testi tai c) potilaan MG-oireet ovat parantuneet asetyylikoliiniesteraasin estäjillä hoitavan lääkärin arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi tymooma tai muut kateenkorvan kasvaimet.
  • Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Raskaus tai imetys
  • Plasmafereesin/plasmanvaihdon nykyinen tai krooninen käyttö
  • IVIG-hoito 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Etanerseptin käyttö 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Rituksimabin (RITUXAN®) käyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • MGFA-luokka I, IVb ja V
  • Kriisi tai lähestyvä kriisi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: 2
Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo IV viikoittain 4 annosta ja sitten kahden viikon välein 7 annosta
Kokeellinen: 1
ekulitsumabi
Lääke: ekulitsumabi
ekulitsumabi 600 mg IV viikoittain 4 annosta, jonka jälkeen ekulitsumabi 900 mg IV joka toinen viikko 7 annosta
Muut nimet:
  • Soliris

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG): Ensisijainen tehokkuuden päätepiste tässä tutkimuksessa oli niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla taudin vakavuuden QMG:n kokonaispistemäärä laski 3 pisteellä lähtötasosta.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
QMG-pisteytysjärjestelmän katsotaan olevan objektiivinen lihasvoiman arviointi, joka perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen. MGFA-työryhmä on suositellut, että QMG-pisteitä käytetään MG-hoidon prospektiivisissä tutkimuksissa.
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta QMG-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
QMG-pisteytysjärjestelmän katsotaan olevan objektiivinen lihasvoiman arviointi, joka perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen. Myasthenia Gravis Foundation of America -työryhmä on suositellut, että QMG-pisteitä käytetään MG:n hoidon tulevissa tutkimuksissa. QMG-pisteytysjärjestelmä koostuu 13 pisteestä. Jokainen kohta on arvosteltu 0–3, ja 3 on vakavin. QMG-pisteiden kokonaispistemäärä on 0-39.
16 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta MGFA:n jälkeisessä tilassa (PIS)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
MGFA PIS on suunniteltu arvioimaan MG-potilaiden kliinistä tilaa milloin tahansa MG-hoidon aloittamisen jälkeen. Muutokset parantuneiden, muuttumattomien, pahempien, paheneneiden ja kuolleiden MG:n tilaluokissa oli arvioitava ja kirjattava jokaisella käynnillä käyntien 3–24 välillä (viikot 1–16). Näillä käynneillä arvioitiin minimaaliset ilmenemismuodot.
16 viikkoa
Muutos perustasosta päivittäisen elämän MG-Activity Profile (MG-ADL) -profiilissa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
MG-ADL on 8-pisteinen kyselylomake, joka keskittyy oleellisiin oireisiin ja päivittäisen elämän (ADL) toiminnallisiin toimintoihin MG-potilailla. MG-ADL:n 8 kohdetta johdettiin alkuperäisen 13-osan QMG:n oirepohjaisista komponenteista, jotta voidaan arvioida silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja moottorin tai raajan sekundaarista vammaa. (2 erää) MG:n vaikutuksiin liittyvä arvonalennus. Tässä toiminnallisen tilan instrumentissa jokainen vaste luokitellaan 0 (normaali) - 3 (vakavin). MG-ADL:n kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–24. MG-ADL piti tehdä jokaisella tutkimuskäynnillä. MG-ADL:n palautusjakso oli edellisestä tutkimuskäynnistä (1 tai 2 viikkoa).
16 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta QoL-instrumentissa, SF-36.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
SF-36 on monikäyttöinen, lyhytmuotoinen terveyskysely, jossa on 36 kysymystä. Se tuottaa 8-asteikon profiilin toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin pisteistä (fyysinen toiminta, roolifyysinen, ruumiinkipu, yleinen terveys, mielenterveys, rooli-emotionaalinen, sosiaalinen toiminta ja elinvoimaisuus) sekä psykometrisesti perustuvia fyysisiä ja henkisiä pisteitä. terveydenhuollon yhteenvetotoimenpiteet. Se on yleinen toimenpide, toisin kuin toimenpide, joka kohdistuu tiettyyn ikään, sairauteen tai hoitoryhmään. Mitä pienempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vamma. Normipohjaista pisteytystä, johon sisältyi lineaarinen T-pisteiden muunnosmenetelmä, käytettiin siten, että kunkin terveysalueen asteikon ja komponenttien yhteenvetomittareiden pisteiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10 perustuen Yhdysvaltain vuoden 1998 yleiseen väestöön. Siten yli ja alle 50 pisteet ovat keskiarvon ylä- ja alapuolella vastaavasti Yhdysvaltain vuoden 1998 yleisessä arvossa.
16 viikkoa
Muutos lähtötasosta hengitystoimintotesteissä hengityslihasten osallistumisasteen kuvaamiseksi.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Muutos perustilasta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa
16 viikkoa
Muutos lähtötasosta hengitystoimintotesteissä hengityslihasten osallistumisasteen kuvaamiseksi.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Muutos perustasosta negatiivisessa sisäänhengitysvoimassa. NIF on hengityslihasten voiman ja hengityslaitteen varauksen mitta. NIF esitetään senttimetreinä vedenpaineella (cmH2O). Normaali NIF-mittaus on negatiivinen 60 cmH2O tai 100 % ennustettu arvo.
16 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (16 viikkoa) kahdessa taudin vaikeusasteen eniten vaivaamassa QMG-kohdassa (yksittäinen testikohde: kaksoisnäkö)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
QMG-pisteytysjärjestelmän katsotaan olevan objektiivinen lihasvoiman arviointi, joka perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen. MGFA-työryhmä on suositellut, että QMG-pisteitä käytetään MG-hoidon prospektiivisissä tutkimuksissa. Kaikki yksittäiset QMG-kohteet pisteytetään 0–3, ja 3 on vakavin. Negatiiviset arvot tarkoittavat QMG-tuotepisteiden paranemista.
16 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (16 viikkoa) kahdessa taudin vaikeusasteen eniten vaivaamassa QMG-kohdassa (yksittäinen testikohde: ptoosi)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
QMG-pisteytysjärjestelmän katsotaan olevan objektiivinen lihasvoiman arviointi, joka perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen. MGFA-työryhmä on suositellut, että QMG-pisteitä käytetään MG-hoidon prospektiivisissä tutkimuksissa. Kaikki yksittäiset QMG-kohteet pisteytetään 0–3, ja 3 on vakavin. Negatiiviset arvot tarkoittavat QMG-tuotepisteiden paranemista.
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C08-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa