Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u pacjentów z oporną na leczenie uogólnioną myasthenia gravis

13 września 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe, wieloośrodkowe badanie ekulizumabu u pacjentów z uogólnioną myasthenia gravis (gMG), którzy mają umiarkowane do ciężkiego osłabienie mięśni pomimo leczenia lekami immunosupresyjnymi

Celem tego badania jest ustalenie, czy ekulizumab jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów z uogólnioną miastenią pomimo leczenia różnymi obecnie dostępnymi lekami immunosupresyjnymi, takimi jak prednizon, metotreksat, Cellcept, cyklosporyna i cyklofosfamid.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-1651
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908-0394
        • University of Virginia
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uogólniony MG
  • Klasyfikacja kliniczna MGFA Klasa II, III lub IVa.
  • Całkowity wynik QMG ≥12
  • Minimalny wynik dwóch (2) z czterech (4) lub więcej pozycji testowych w QMG
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę.
  • Nie powiodły się co najmniej dwa leki immunosupresyjne po roku leczenia
  • Dodatni wynik testu serologicznego na wiązanie Abs z receptorem acetylocholiny podczas badania przesiewowego i jedno z poniższych: a) historia nieprawidłowego przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego potwierdzona elektromiografią pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulacją nerwów lub b) dodatni wynik testu antycholinesterazy w wywiadzie, np. chlorek edrofonium lub c) pacjent wykazał poprawę objawów MG po zastosowaniu inhibitorów acetylocholinoesterazy, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia grasicy lub innych nowotworów grasicy.
  • Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Ciąża lub laktacja
  • Obecne lub przewlekłe stosowanie plazmaferezy/wymiany osocza
  • leczenie IVIG w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie etanerceptu w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie rytuksymabu (RITUXAN®) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • MGFA klasa I, IVb i V
  • Kryzys lub zbliżający się kryzys

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: 2
Placebo
Lek: Placebo
Placebo IV raz w tygodniu przez 4 dawki, a następnie co dwa tygodnie przez 7 dawek
Eksperymentalny: 1
ekulizumab
Lek: ekulizumab
ekulizumab 600 mg IV co tydzień w 4 dawkach, a następnie ekulizumab 900 mg IV co dwa tygodnie w 7 dawkach
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ilościowa miastenia gravis (QMG): Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności w tym badaniu był odsetek pacjentów z 3-punktową redukcją w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku QMG dla ciężkości choroby.
Ramy czasowe: 16 tygodni
System punktacji QMG jest uważany za obiektywną ocenę siły mięśniowej opartą na ilościowym badaniu wartowniczych grup mięśniowych. Grupa zadaniowa MGFA zaleciła stosowanie skali QMG w prospektywnych badaniach nad terapią MG.
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku QMG
Ramy czasowe: 16 tygodni
System punktacji QMG jest uważany za obiektywną ocenę siły mięśniowej opartą na ilościowym badaniu wartowniczych grup mięśniowych. Grupa zadaniowa Myasthenia Gravis Foundation of America zaleciła wykorzystanie wyniku QMG w prospektywnych badaniach nad terapią MG. System punktacji QMG składa się z 13 pozycji. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 3, przy czym 3 oznacza najpoważniejszą. Zakres całkowitego wyniku QMG wynosi 0-39.
16 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w statusie pointerwencji MGFA (PIS)
Ramy czasowe: 16 tygodni
MGFA PIS ma na celu ocenę stanu klinicznego pacjentów z MG w dowolnym momencie po rozpoczęciu leczenia MG. Zmiany w kategoriach stanu Poprawa, Niezmieniony, Gorszy, Zaostrzenie i Zgon z powodu MG miały być oceniane i rejestrowane podczas każdej wizyty od wizyt 3 do 24 (tygodnie od 1 do 16). Podczas tych wizyt oceniano minimalne objawy.
16 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w profilu codziennej aktywności MG (MG-ADL)
Ramy czasowe: 16 tygodni
MG-ADL to 8-punktowy kwestionariusz, który koncentruje się na istotnych objawach i czynnościach czynności życia codziennego (ADL) u pacjentów z MG. 8 pozycji MG-ADL wyprowadzono z komponentów opartych na objawach oryginalnej 13-itemowej QMG w celu oceny niepełnosprawności wtórnej do narządu wzroku (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycja) oraz dużej motoryki lub kończyny (2 pozycje) upośledzenie związane ze skutkami MG. W tym instrumencie stanu funkcjonalnego każda odpowiedź jest oceniana od 0 (normalna) do 3 (najcięższa). Zakres całkowitego wyniku MG-ADL wynosi od 0 do 24. MG-ADL miał być wykonywany podczas każdej wizyty studyjnej. Okres przypominania dla MG-ADL był od poprzedniej wizyty studyjnej (1 lub 2 tygodnie).
16 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w QoL Instrument, SF-36.
Ramy czasowe: 16 tygodni
SF-36 to wielozadaniowa, krótka ankieta zdrowotna zawierająca 36 pytań. Daje 8-skalowy profil wyników zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia (funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, zdrowie psychiczne, rola emocjonalna, funkcjonowanie społeczne i witalność), a także psychometryczna ocena fizyczna i psychiczna podsumowujące środki zdrowotne. Jest to środek ogólny, w przeciwieństwie do środka ukierunkowanego na określony wiek, chorobę lub grupę leczoną. Im niższy wynik, tym większa niepełnosprawność; im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Zastosowano punktację opartą na normach, obejmującą liniową metodę transformacji T-score, tak aby wyniki dla każdej ze skal dziedziny zdrowia i sumarycznych miar składowych miały średnią 50 i odchylenie standardowe 10 w oparciu o ogólną populację USA z 1998 roku. Tak więc wyniki powyżej i poniżej 50 są odpowiednio powyżej i poniżej średniej w generale USA z 1998 roku.
16 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w testach czynnościowych układu oddechowego w celu scharakteryzowania stopnia zaangażowania mięśni oddechowych.
Ramy czasowe: 16 tygodni
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej
16 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w testach czynnościowych układu oddechowego w celu scharakteryzowania stopnia zaangażowania mięśni oddechowych.
Ramy czasowe: 16 tygodni
Zmiana od linii bazowej w ujemnej sile wdechu. NIF jest miarą siły mięśni oddechowych i rezerwy respiratora. NIF jest reprezentowany przez centymetry ciśnienia wody (cmH2O). Normalny pomiar NIF jest ujemny przy 60 cmH2O lub jako 100% przewidywana wartość.
16 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (16 tygodni) w dwóch najbardziej dotkniętych elementach QMG dla ciężkości choroby (indywidualny element testowy: podwójne widzenie)
Ramy czasowe: 16 tygodni
System punktacji QMG jest uważany za obiektywną ocenę siły mięśniowej opartą na ilościowym badaniu wartowniczych grup mięśniowych. Grupa zadaniowa MGFA zaleciła stosowanie skali QMG w prospektywnych badaniach nad terapią MG. Wszystkie poszczególne pozycje QMG są punktowane od 0 do 3, przy czym 3 oznacza najpoważniejsze. Wartości ujemne oznaczają poprawę wyniku QMG przedmiotu.
16 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (16 tygodni) w dwóch najbardziej dotkniętych elementach QMG dla ciężkości choroby (indywidualny element testowy: opadanie powiek)
Ramy czasowe: 16 tygodni
System punktacji QMG jest uważany za obiektywną ocenę siły mięśniowej opartą na ilościowym badaniu wartowniczych grup mięśniowych. Grupa zadaniowa MGFA zaleciła stosowanie skali QMG w prospektywnych badaniach nad terapią MG. Wszystkie poszczególne pozycje QMG są punktowane od 0 do 3, przy czym 3 oznacza najpoważniejsze. Wartości ujemne oznaczają poprawę wyniku QMG przedmiotu.
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C08-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj