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Estudo de Segurança e Eficácia do Eculizumabe em Pacientes com Miastenia Gravis Generalizada Refratária

13 de setembro de 2019 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado e multicêntrico de eculizumabe em pacientes com miastenia gravis generalizada (gMG) que apresentam fraqueza muscular moderada a grave, apesar do tratamento com imunossupressores

O objetivo deste estudo é determinar se o eculizumabe é seguro e eficaz no tratamento de pacientes com miastenia gravis generalizada, apesar do tratamento com vários imunossupressores, como prednisona, metotrexato, Cellcept, ciclosporina e ciclofosfamida, atualmente disponíveis.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-1651
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0394
        • University of Virginia
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Reino Unido
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Reino Unido
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • MG generalizada
  • Classificação clínica MGFA Classe II, III ou IVa.
  • Pontuação total QMG ≥12
  • Pontuação mínima de dois (2) em quatro (4) ou mais itens de teste no QMG
  • Capaz de dar consentimento informado.
  • Falharam pelo menos dois imunossupressores após um ano de tratamento
  • Um teste sorológico positivo para Abs do receptor anti-acetilcolina na triagem e um dos seguintes a) história de teste de transmissão neuromuscular anormal demonstrado por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva, ou b) história de teste anticolinesterásico positivo, por exemplo, cloreto de edrofônio teste, ou c) o paciente demonstrou melhora nos sinais de MG com inibidores da acetilcolinesterase, conforme avaliado pelo médico assistente.

Critério de exclusão:

  • História de timoma ou outras neoplasias do timo.
  • Histórico de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem.
  • Gravidez ou lactação
  • Uso atual ou crônico de plasmaférese/troca de plasma
  • Tratamento com IVIG dentro de 8 semanas antes da triagem.
  • Uso de etanercepte 2 meses antes da triagem.
  • Uso de rituximabe (RITUXAN®) nos 6 meses anteriores à triagem.
  • MGFA Classe I, IVb e V
  • Crise ou crise iminente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: 2
Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo IV semanalmente por 4 doses e depois a cada duas semanas por 7 doses
Experimental: 1
eculizumabe
Medicamento: eculizumabe
eculizumabe 600 mg IV semanalmente por 4 doses seguido de eculizumabe 900 mg IV a cada duas semanas por 7 doses
Outros nomes:
  • Soliris

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Miastenia Gravis Quantitativa (QMG): O parâmetro primário de eficácia neste estudo foi a porcentagem de pacientes com uma redução de 3 pontos desde a linha de base na pontuação total QMG para a gravidade da doença.
Prazo: 16 semanas
O sistema de pontuação QMG é considerado uma avaliação objetiva da força muscular com base em testes quantitativos de grupos musculares sentinelas. A força-tarefa do MGFA recomendou que o escore QMG seja usado em estudos prospectivos de terapia para MG.
16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média desde a linha de base na pontuação total do QMG
Prazo: 16 semanas
O sistema de pontuação QMG é considerado uma avaliação objetiva da força muscular com base em testes quantitativos de grupos musculares sentinelas. A força-tarefa da Myasthenia Gravis Foundation of America recomendou que o escore QMG seja usado em estudos prospectivos de terapia para MG. O sistema de pontuação QMG consiste em 13 itens. Cada item é graduado de 0 a 3, sendo 3 o mais grave. O intervalo de pontuação QMG total é 0-39.
16 semanas
Mudança da linha de base no status pós-intervenção MGFA (PIS)
Prazo: 16 semanas
O MGFA PIS é projetado para avaliar o estado clínico de pacientes com MG a qualquer momento após o início do tratamento de MG. A mudança nas categorias de status de Melhorado, Inalterado, Pior, Exacerbação e Morte de MG deveria ser avaliada e registrada em todas as visitas das Visitas 3 a 24 (Semanas 1 a 16). Manifestações mínimas deveriam ser avaliadas nessas visitas.
16 semanas
Alteração da linha de base no perfil MG-Atividade da vida diária (MG-ADL)
Prazo: 16 semanas
O MG-ADL é um questionário de 8 pontos que se concentra nos sintomas relevantes e no desempenho funcional das atividades da vida diária (AVD) em pacientes com MG. Os 8 itens do MG-ADL foram derivados de componentes baseados em sintomas do QMG original de 13 itens para avaliar a incapacidade secundária a ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratória (1 item) e motor grosso ou dos membros (2 itens) imparidade relacionada com efeitos de MG. Neste instrumento de estado funcional, cada resposta é graduada de 0 (normal) a 3 (mais grave). A faixa de pontuação total de MG-ADL é de 0 a 24. MG-ADL deveria ser realizado em todas as visitas do estudo. O período de recordação para MG-ADL foi desde a visita de estudo anterior (1 ou 2 semanas).
16 semanas
Alteração da linha de base no Instrumento de QoL, SF-36.
Prazo: 16 semanas
O SF-36 é uma pesquisa de saúde de formato curto e multiuso com 36 perguntas. Produz um perfil de 8 escalas de saúde funcional e pontuações de bem-estar (função física, função física, dor corporal, saúde geral, saúde mental, função emocional, função social e vitalidade), bem como avaliação física e mental com base psicométrica medidas sumárias de saúde. É uma medida genérica, em oposição a uma que visa uma idade, doença ou grupo de tratamento específico. Quanto menor a pontuação, maior a incapacidade; quanto maior a pontuação, menor a incapacidade. A pontuação baseada em normas envolvendo um método de transformação linear T-score foi usada para que as pontuações para cada uma das escalas de domínio da saúde e medidas resumidas de componentes tenham uma média de 50 e um desvio padrão de 10 com base na população geral dos EUA em 1998. Assim, pontuações acima e abaixo de 50 estão acima e abaixo da média, respectivamente, no geral dos EUA de 1998.
16 semanas
Mudança da linha de base nos testes de função respiratória para caracterizar o grau de envolvimento dos músculos respiratórios.
Prazo: 16 semanas
Alteração da linha de base na capacidade vital forçada
16 semanas
Mudança da linha de base nos testes de função respiratória para caracterizar o grau de envolvimento dos músculos respiratórios.
Prazo: 16 semanas
Alteração da linha de base na força inspiratória negativa. O NIF é uma medida da força muscular respiratória e da reserva ventilatória. O NIF é representado por centímetros de pressão da água (cmH2O). Uma medição normal de NIF é negativa em 60 cmH2O, ou como 100% do valor previsto.
16 semanas
Mudança da linha de base até o final do tratamento (16 semanas) nos dois itens QMG mais afetados para a gravidade da doença (item de teste individual: visão dupla)
Prazo: 16 semanas
O sistema de pontuação QMG é considerado uma avaliação objetiva da força muscular com base em testes quantitativos de grupos musculares sentinelas. A força-tarefa do MGFA recomendou que o escore QMG seja usado em estudos prospectivos de terapia para MG. Todos os itens individuais do QMG são pontuados de 0 a 3, sendo 3 o mais grave. Valores negativos implicam em uma melhora no QMG Item Score.
16 semanas
Mudança da linha de base até o final do tratamento (16 semanas) nos dois itens QMG mais afetados para a gravidade da doença (item de teste individual: ptose)
Prazo: 16 semanas
O sistema de pontuação QMG é considerado uma avaliação objetiva da força muscular com base em testes quantitativos de grupos musculares sentinelas. A força-tarefa do MGFA recomendou que o escore QMG seja usado em estudos prospectivos de terapia para MG. Todos os itens individuais do QMG são pontuados de 0 a 3, sendo 3 o mais grave. Valores negativos implicam em uma melhora no QMG Item Score.
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

1 de agosto de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C08-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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