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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Eculizumab in pazienti con miastenia gravis generalizzata refrattaria

13 settembre 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, cross-over e multicentrico su Eculizumab in pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG) che presentano debolezza muscolare da moderata a grave nonostante il trattamento con immunosoppressori

Lo scopo di questo studio è determinare se eculizumab è sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti con miastenia grave generalizzata nonostante il trattamento con vari immunosoppressori, come prednisone, metotrexato, Cellcept, ciclosporina e ciclofosfamide, che sono attualmente disponibili.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Institute of Neurological Sciences, Department of Neurology, Southern General Hospital,
      • London, Regno Unito
        • Institute of Neurology
      • Oxford, Regno Unito
        • Department of Clinical Neurology, West Wing, John Radcliffe Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University Of California - Davis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida & Shands Neuroscience Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Wishard Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • Caritas St. Elizabeths' Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-1651
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-5098
        • University Hospitals - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02905
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • The University of Vermont College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0394
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • MG generalizzato
  • Classificazione clinica MGFA Classe II, III o IVa.
  • Punteggio totale QMG ≥12
  • Punteggio minimo di due (2) in quattro (4) o più elementi di prova nel QMG
  • In grado di dare il consenso informato.
  • Hanno fallito almeno due immunosoppressori dopo un anno di trattamento
  • Un test sierologico positivo per il legame del recettore anti-acetilcolina Abs allo screening e uno dei seguenti a) anamnesi di test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato dall'elettromiografia a singola fibra o dalla stimolazione nervosa ripetitiva, o b) anamnesi di test anticolinesterasico positivo, ad esempio, edrofonio cloruro test, oppure c) il paziente ha dimostrato un miglioramento dei segni della MG con gli inibitori dell'acetilcolinesterasi come valutato dal medico curante.

Criteri di esclusione:

  • Storia di timoma o altre neoplasie del timo.
  • Storia di timectomia entro 12 mesi prima dello screening.
  • Gravidanza o allattamento
  • Uso attuale o cronico della plasmaferesi/plasma exchange
  • Trattamento IVIG entro 8 settimane prima dello screening.
  • Uso di etanercept entro 2 mesi prima dello screening.
  • Uso di rituximab (RITUXAN®) entro 6 mesi prima dello screening.
  • MGFA Classe I, IVb e V
  • Crisi o crisi imminente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: 2
Placebo
Droga: Placebo
Placebo IV settimanalmente per 4 dosi poi ogni due settimane per 7 dosi
Sperimentale: 1
eculizumab
Droga: eculizumab
eculizumab 600 mg EV settimanalmente per 4 dosi seguito da eculizumab 900 mg EV ogni due settimane per 7 dosi
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miastenia grave quantitativa (QMG): l'endpoint primario di efficacia in questo studio era la percentuale di pazienti con una riduzione di 3 punti rispetto al basale nel punteggio totale QMG per la gravità della malattia.
Lasso di tempo: 16 settimane
Il sistema di punteggio QMG è considerato una valutazione obiettiva della forza muscolare basata su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. La task force MGFA ha raccomandato di utilizzare il punteggio QMG negli studi prospettici sulla terapia per la MG.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale QMG
Lasso di tempo: 16 settimane
Il sistema di punteggio QMG è considerato una valutazione obiettiva della forza muscolare basata su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. La task force della Myasthenia Gravis Foundation of America ha raccomandato di utilizzare il punteggio QMG negli studi prospettici sulla terapia per la MG. Il sistema di punteggio QMG è composto da 13 elementi. Ogni elemento è classificato da 0 a 3, dove 3 è il più grave. L'intervallo del punteggio QMG totale è compreso tra 0 e 39.
16 settimane
Variazione rispetto al basale nello stato post-intervento MGFA (PIS)
Lasso di tempo: 16 settimane
Il PIS MGFA è progettato per valutare lo stato clinico dei pazienti con MG in qualsiasi momento dopo l'inizio del trattamento della MG. Il cambiamento nelle categorie di stato Migliorato, Invariato, Peggiorato, Esacerbazione e Morto per MG doveva essere valutato e registrato ad ogni visita dalle Visite 3 alla 24 (Settimane da 1 a 16). Manifestazioni minime dovevano essere valutate a queste visite.
16 settimane
Variazione rispetto al basale nel profilo MG-attività della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: 16 settimane
L'MG-ADL è un questionario a 8 punti che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle attività della vita quotidiana (ADL) nei pazienti affetti da MG. Gli 8 item del MG-ADL sono stati derivati ​​da componenti basate sui sintomi dell'originale QMG di 13 item per valutare la disabilità secondaria a oculare (2 item), bulbare (3 item), respiratorio (1 item) e motorio grossolano o degli arti (2 voci) svalutazioni relative agli effetti da MG. In questo strumento dello stato funzionale, ogni risposta è classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo del punteggio totale MG-ADL è compreso tra 0 e 24. La MG-ADL doveva essere eseguita ad ogni visita dello studio. Il periodo di richiamo per MG-ADL era dalla precedente visita dello studio (1 o 2 settimane).
16 settimane
Cambiamento rispetto al basale nello strumento QoL, SF-36.
Lasso di tempo: 16 settimane
L'SF-36 è un breve sondaggio sulla salute multiuso con 36 domande. Fornisce un profilo su 8 scale di punteggi di salute funzionale e benessere (funzionamento fisico, ruolo-fisico, dolore corporeo, salute generale, salute mentale, ruolo-emotivo, funzionamento sociale e vitalità) nonché dati fisici e mentali basati sulla psicometria provvedimenti di sintesi sanitaria. Si tratta di una misura generica, al contrario di una misura mirata a un'età, una malattia o un gruppo di trattamento specifici. Più basso è il punteggio maggiore è la disabilità; più alto è il punteggio minore è la disabilità. È stato utilizzato il punteggio basato sulla norma che coinvolge un metodo di trasformazione del punteggio T lineare in modo che i punteggi per ciascuna delle scale del dominio sanitario e delle misure di riepilogo dei componenti abbiano una media di 50 e una deviazione standard di 10 basata sulla popolazione generale degli Stati Uniti del 1998. Pertanto, i punteggi superiori e inferiori a 50 sono rispettivamente superiori e inferiori alla media nel generale statunitense del 1998.
16 settimane
Modifica rispetto al basale nei test di funzionalità respiratoria per caratterizzare il grado di coinvolgimento dei muscoli respiratori.
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata
16 settimane
Modifica rispetto al basale nei test di funzionalità respiratoria per caratterizzare il grado di coinvolgimento dei muscoli respiratori.
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione rispetto al basale della forza inspiratoria negativa. Il NIF è una misura della forza dei muscoli respiratori e della riserva del ventilatore. Il NIF è rappresentato da centimetri di pressione dell'acqua (cmH2O). Una misurazione NIF normale è negativa 60 cmH2O o come valore previsto al 100%.
16 settimane
Variazione dal basale alla fine del trattamento (16 settimane) nei due elementi QMG più colpiti per la gravità della malattia (elemento del test individuale: visione doppia)
Lasso di tempo: 16 settimane
Il sistema di punteggio QMG è considerato una valutazione obiettiva della forza muscolare basata su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. La task force MGFA ha raccomandato di utilizzare il punteggio QMG negli studi prospettici sulla terapia per la MG. Tutti gli item QMG individuali hanno un punteggio da 0 a 3, dove 3 è il più grave. I valori negativi implicano un miglioramento del punteggio elemento QMG.
16 settimane
Variazione dal basale alla fine del trattamento (16 settimane) nei due elementi QMG più colpiti per la gravità della malattia (elemento del test individuale: ptosi)
Lasso di tempo: 16 settimane
Il sistema di punteggio QMG è considerato una valutazione obiettiva della forza muscolare basata su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella. La task force MGFA ha raccomandato di utilizzare il punteggio QMG negli studi prospettici sulla terapia per la MG. Tutti gli item QMG individuali hanno un punteggio da 0 a 3, dove 3 è il più grave. I valori negativi implicano un miglioramento del punteggio elemento QMG.
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

1 agosto 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C08-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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