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ゴーシェ病患者における植物発現組換えグルコセレブロシダーゼ（prGCD）の拡大アクセス試験

2018年9月5日 更新者：Pfizer

酵素補充療法を必要とするゴーシェ病患者における植物細胞発現組換えヒトグルコセレブロシダーゼ（prGCD）の非盲検拡張アクセス試験

これは、酵素補充療法（ERT）を必要とし、イミグルセラーゼで治療されたが、製品不足のために用量が減量または中止されたゴーシェ病患者における prGCD の非盲検拡張アクセス試験です。

調査の概要

状態

利用できない

条件

介入・治療

詳細な説明

最も一般的なリソソーム蓄積症であるゴーシェ病は、ヒト グルコセレブロシダーゼ遺伝子 (GCD) の突然変異によって引き起こされ、染色体 1 q21-q31 にマッピングされ、リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼの活性が低下し、それによって基質が蓄積します。単球 - マクロファージ系の細胞におけるグルコセレブロシド（GlcCer）。 この蓄積は、肝脾腫、貧血および血小板減少症の内臓症状、ならびに骨格の特徴を引き起こし、頻度は低いが肺への関与ももたらす。

prGCD は、ゴーシェ病の治療のための植物細胞発現組換えグルコセレブロシダーゼ酵素です。 植物細胞培養におけるタンパク質の発現は非常に効率的で、タンパク質の発現後の修飾を必要とせず、ヒトにとって病的なウイルスなどの病原体による汚染の影響を受けません。

prGCD の安全性は、酵素補充療法を必要とする非神経障害性ゴーシェ病患者のこの治療プロトコルで観察されます。 適格な患者は、2週間ごとにprGCDの静脈内（IV）注入を受けます。 prGCDの投与量は、不足による減量または中止前の各患者の以前のイミグルセラーゼ投与量と同じになります。 輸液は、選択した医療センターで投与されます。

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • La Jolla Village Family Medical Group
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Skokie、Illinois、アメリカ、60076
        • Orchard Healthcare Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246
        • Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Springfield、Virginia、アメリカ、22152
        • Center for Clinical Trials
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington, Department of Pediatrics
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91031
        • Sha'are Zedek Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男女
  • 歴史的にイミグルセラーゼで治療されたゴーシェ病の診断
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供できる

除外基準:

  • 現在、任意の状態で別の治験薬を服用中
  • 人参アレルギー歴あり
  • -Cerezyme®またはCeredase®に対して本質的にアレルギーが疑われる以前の注入反応、または注入反応を防ぐために前投薬を受けている
  • ベータラクタム抗生物質に対するアレルギー
  • -治験責任医師の判断で、研究の要件に対する患者の遵守を妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2022年12月7日

一次修了

2022年12月7日

研究の完了

2022年12月7日

試験登録日

最初に提出

2009年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年8月18日

最初の投稿 (見積もり)

2009年8月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年9月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年9月5日

最終確認日

2018年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PB-06-004

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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