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Prova di accesso ampliata della glucocerebrosidasi ricombinante espressa dalla pianta (prGCD) in pazienti con malattia di Gaucher

5 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di accesso esteso in aperto della glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali (prGCD) in pazienti con malattia di Gaucher che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva

Si tratta di uno studio in aperto ad accesso allargato del prGCD in pazienti con malattia di Gaucher che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e che sono stati trattati con imiglucerasi ma per i quali la dose è stata ridotta o interrotta a causa della carenza del prodotto.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Malattia di Gaucher

Intervento / Trattamento

Droga: Glucocerebrosidasi ricombinante espressa da cellule vegetali (prGCD)

Descrizione dettagliata

La malattia di Gaucher, la malattia da accumulo lisosomiale più diffusa, è causata da mutazioni nel gene umano della glucocerebrosidasi (GCD), che sono state mappate sul cromosoma 1 q21-q31, portando a una ridotta attività dell'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi e quindi all'accumulo di substrato glucocerebroside (GlcCer) nelle cellule del sistema monociti-macrofagi. Questo accumulo porta alle manifestazioni viscerali di epatosplenomegalia, anemia e trombocitopenia, nonché alle caratteristiche scheletriche e meno frequentemente anche al coinvolgimento polmonare.

prGCD è un enzima glucocerebrosidasi ricombinante espresso da cellule vegetali per il trattamento della malattia di Gaucher. L'espressione delle proteine nella coltura delle cellule vegetali è altamente efficiente, non richiede la modifica post-espressione della proteina e non è suscettibile alla contaminazione da parte di agenti come i virus che sono patologici per l'uomo.

La sicurezza del prGCD sarà osservata in questo protocollo di trattamento dei pazienti con malattia di Gaucher non neuronopatica che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva. I pazienti idonei riceveranno infusioni endovenose (IV) di prGCD ogni due settimane. La dose di prGCD sarà uguale alla precedente dose di imiglucerasi di ciascun paziente prima della riduzione o interruzione dovuta a carenza. Le infusioni saranno somministrate presso il centro medico prescelto.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Israele
- - Jerusalem, Israele, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center
Stati Uniti
- California
  - La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, Stati Uniti, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Stati Uniti, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, Stati Uniti, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

Maschi e femmine, dai 18 anni in su
Diagnosi della malattia di Gaucher storicamente trattata con imiglucerasi
In grado di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione
Storia di allergia alle carote
Precedente reazione all'infusione sospettata di essere di natura allergica a Cerezyme® o Ceredase® o che ha ricevuto una premedicazione per prevenire reazioni all'infusione
Allergia agli antibiotici beta-lattamici
Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

7 dicembre 2022

Completamento primario

7 dicembre 2022

Completamento dello studio

7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2009

Primo Inserito (Stima)

19 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

PB-06-004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

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