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고셔병 환자에서 식물 발현 재조합 글루코세레브로시다제(prGCD)의 확장 접근 시험

2018년 9월 5일 업데이트: Pfizer

효소 대체 요법이 필요한 고셔병 환자에서 식물 세포 발현 재조합 인간 글루코세레브로시다제(prGCD)의 공개 라벨 확장 액세스 시험

이것은 효소 대체 요법(ERT)이 필요하고 이미글루세라아제로 치료를 받았으나 제품 부족으로 인해 용량을 줄이거나 중단한 고셔병 환자를 대상으로 한 prGCD의 오픈 라벨 확장 접근 시험입니다.

연구 개요

상태

더 이상 사용할 수 없음

정황

고셔병

개입 / 치료

의약품: 식물 세포 발현 재조합 글루코세레브로시다제(prGCD)

상세 설명

가장 흔한 리소좀 축적 장애인 고셔병은 염색체 1 q21-q31에 매핑된 인간 글루코세레브로시다아제 유전자(GCD)의 돌연변이로 인해 발생하며, 이는 리소좀 효소 글루코세레브로시다아제의 활성 감소로 이어져 기질의 축적을 초래합니다. 단핵구-대식세포 시스템의 세포에 있는 글루코세레브로사이드(GlcCer). 이러한 축적은 간비종대, 빈혈 및 혈소판감소증의 내장 증상뿐만 아니라 골격 특징 및 덜 빈번하게는 폐 침범으로 이어집니다.

prGCD는 고셔병 치료를 위한 식물 세포 발현 재조합 글루코세레브로시다아제 효소입니다. 식물 세포 배양에서 단백질의 발현은 매우 효율적이고, 단백질의 발현 후 변형을 필요로 하지 않으며, 인간에게 병리적인 바이러스와 같은 제제에 의한 오염에 민감하지 않습니다.

prGCD 안전성은 효소 대체 요법이 필요한 비신경병증 고셔병 환자의 이 치료 프로토콜에서 관찰될 것입니다. 적격 환자는 2주마다 prGCD를 정맥 주사(IV) 주입받습니다. prGCD의 용량은 감소 또는 부족으로 인한 중단 전 각 환자의 이전 이미글루세라제 용량과 동일합니다. 주입은 선택된 의료 센터에서 시행됩니다.

연구 유형

확장된 액세스

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- California
  - La Jolla, California, 미국, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, 미국, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, 미국, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, 미국, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, 미국, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, 미국, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, 미국, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, 미국, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, 미국, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, 미국, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, 미국, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics
이스라엘
- - Jerusalem, 이스라엘, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

만 18세 이상 남녀
역사적으로 이미글루세라제로 치료한 고셔병의 진단
서면 동의서를 제공할 수 있음

제외 기준:

현재 모든 조건에 대해 다른 실험 약물을 복용 중입니다.
당근 알레르기의 역사
Cerezyme® 또는 Ceredase®에 본질적으로 알레르기가 있는 것으로 의심되거나 주입 반응을 예방하기 위해 사전 투약을 받은 이전 주입 반응
베타 락탐 항생제에 대한 알레르기
연구자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2022년 12월 7일

기본 완료

2022년 12월 7일

연구 완료

2022년 12월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 8월 18일

처음 게시됨 (추정)

2009년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 9월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 9월 5일

마지막으로 확인됨

2018년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

PB-06-004

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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