Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasveissa ilmennetyn rekombinantin glukoserebrosidaasin (prGCD) laajennettu pääsykoe Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 5. syyskuuta 2018 päivittänyt: Pfizer

Kasvisoluilla ilmennetyn rekombinantin ihmisen glukoserebrosidaasin (prGCD) avoimen merkinnän laajennettu pääsykoe Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa

Tämä on avoin laajennettu prGCD-tutkimus Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa (ERT) ja joita on hoidettu imigluseraasilla, mutta joiden annosta on pienennetty tai hoito on lopetettu valmisteen puutteen vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Gaucherin tauti

Interventio / Hoito

Lääke: Kasvisolujen ilmentämä rekombinantti glukoserebrosidaasi (prGCD)

Yksityiskohtainen kuvaus

Gaucherin tauti, yleisin lysosomin varastointihäiriö, johtuu mutaatioista ihmisen glukoserebrosidaasigeenissä (GCD), joka on kartoitettu kromosomiin 1 q21-q31, mikä johtaa lysosomaalisen glukoserebrosidaasientsyymin aktiivisuuden vähenemiseen ja siten substraatin kertymiseen. glukoserebrosidi (GlcCer) monosyytti-makrofagijärjestelmän soluissa. Tämä kasaantuminen johtaa viskeraalisiin ilmenemismuotoihin, hepatosplenomegaliaan, anemiaan ja trombosytopeniaan sekä luuston ominaisuuksiin ja harvemmin myös keuhkoihin.

prGCD on kasvisoluissa ilmentävä rekombinantti glukoserebrosidaasientsyymi Gaucherin taudin hoitoon. Proteiinien ilmentyminen kasvisoluviljelmässä on erittäin tehokasta, ei vaadi proteiinin ekspression jälkeistä modifiointia, eikä se ole altis kontaminaatiolle tekijöille, kuten ihmisille patologisille viruksille.

PrGCD-turvallisuutta noudatetaan tässä hoitosuunnitelmassa potilaille, joilla on ei-neuronopaattinen Gaucher'n tauti ja jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa. Tukikelpoiset potilaat saavat suonensisäisiä (IV) prGCD-infuusioita kahden viikon välein. PrGCD-annos on sama kuin kunkin potilaan aiempi imigluseraasiannos ennen pienentämistä tai hoidon lopettamista puutteen vuoksi. Infuusiot annetaan valitussa terveyskeskuksessa.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Israel
- - Jerusalem, Israel, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center
Yhdysvallat
- California
  - La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, Yhdysvallat, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, Yhdysvallat, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Miehet ja naiset, 18 vuotta tai vanhemmat
Gaucherin taudin diagnoosi, jota on historiallisesti hoidettu imigluseraasilla
Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Tällä hetkellä käytän toista kokeellista lääkettä mihin tahansa sairauteen
Porkkanoiden allergiahistoria
Aiempi infuusioreaktio, jonka epäillään olevan luonteeltaan allerginen Cerezyme®- tai Ceredase®-valmisteelle tai saanut esilääkitystä infuusioreaktioiden estämiseksi
Allergia beetalaktaamiantibiooteille
Sellaisen lääketieteellisen, emotionaalisen, käyttäytymisen tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. elokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. elokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

PB-06-004

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .