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Ensayo de acceso ampliado de glucocerebrosidasa recombinante expresada en plantas (prGCD) en pacientes con enfermedad de Gaucher

5 de septiembre de 2018 actualizado por: Pfizer

Un ensayo abierto de acceso ampliado de glucocerebrosidasa humana recombinante expresada en células vegetales (prGCD) en pacientes con enfermedad de Gaucher que requieren terapia de reemplazo enzimático

Este es un ensayo abierto de acceso ampliado de prGCD en pacientes con enfermedad de Gaucher que requieren terapia de reemplazo enzimático (ERT) y que han sido tratados con imiglucerasa pero para quienes la dosis se redujo o suspendió debido a la escasez del producto.

Descripción general del estudio

Estado

Ya no está disponible

Condiciones

Enfermedad de Gaucher

Intervención / Tratamiento

Droga: Glucocerebrosidasa recombinante expresada en células vegetales (prGCD)

Descripción detallada

La enfermedad de Gaucher, el trastorno de almacenamiento lisosomal más prevalente, es causada por mutaciones en el gen de la glucocerebrosidasa humana (GCD), que se han mapeado en el cromosoma 1 q21-q31, lo que conduce a una actividad reducida de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa y, por lo tanto, a la acumulación de sustrato. glucocerebrósido (GlcCer) en las células del sistema monocito-macrófago. Esta acumulación conduce a las manifestaciones viscerales de hepatoesplenomegalia, anemia y trombocitopenia, así como a las características esqueléticas y, con menor frecuencia, también a la afectación pulmonar.

prGCD es una enzima glucocerebrosidasa recombinante expresada en células vegetales para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher. La expresión de proteínas en cultivo de células vegetales es muy eficaz, no requiere una modificación posterior a la expresión de la proteína y no es susceptible de contaminación por agentes tales como virus que son patológicos para los seres humanos.

La seguridad de prGCD se observará en este protocolo de tratamiento de pacientes con enfermedad de Gaucher no neuronopática que requieren terapia de reemplazo enzimático. Los pacientes elegibles recibirán infusiones intravenosas (IV) de prGCD cada dos semanas. La dosis de prGCD será igual a la dosis previa de imiglucerasa de cada paciente antes de la reducción o suspensión por escasez. Las infusiones se administrarán en el centro médico seleccionado.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Estados Unidos
- California
  - La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, Estados Unidos, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Estados Unidos, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, Estados Unidos, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics
Israel
- - Jerusalem, Israel, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Descripción

Criterios de inclusión:

Hombres y mujeres, mayores de 18 años
Diagnóstico de la enfermedad de Gaucher tratada históricamente con imiglucerasa
Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

Actualmente tomando otro fármaco experimental para cualquier condición.
Historia de alergia a las zanahorias.
Reacción previa a la infusión sospechosa de ser de naturaleza alérgica a Cerezyme® o Ceredase® o recibir premedicación para prevenir reacciones a la infusión
Alergia a los antibióticos betalactámicos
Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

7 de diciembre de 2022

Finalización primaria

7 de diciembre de 2022

Finalización del estudio

7 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de agosto de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2018

Última verificación

1 de septiembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

PB-06-004

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

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