Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzona próba dostępu rekombinowanej glukocerebrozydazy (prGCD) eksprymowanej w roślinach u pacjentów z chorobą Gauchera

5 września 2018 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarta próba rozszerzonego dostępu rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy (prGCD) eksprymowanej w komórkach roślinnych u pacjentów z chorobą Gauchera wymagających enzymatycznej terapii zastępczej

Jest to otwarta, rozszerzona próba prGCD u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wymagają enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) i którzy byli leczeni imiglucerazą, ale u których dawka została zmniejszona lub odstawiono ją z powodu niedoboru produktu.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Choroba Gauchera

Interwencja / Leczenie

Lek: Wyrażana w komórkach roślinnych rekombinowana glukocerebrozydaza (prGCD)

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera, najczęściej występujące zaburzenie spichrzeniowe lizosomów, jest spowodowana mutacjami w ludzkim genie glukocerebrozydazy (GCD), które zostały zmapowane na chromosomie 1 q21-q31, co prowadzi do zmniejszonej aktywności lizosomalnego enzymu glukocerebrozydazy, a tym samym do gromadzenia substratu glukocerebrozyd (GlcCer) w komórkach układu monocyt-makrofag. Nagromadzenie to prowadzi do trzewnych objawów hepatosplenomegalii, niedokrwistości i trombocytopenii, a także do cech szkieletu, a rzadziej także do zajęcia płuc.

prGCD jest ekspresjonowanym w komórkach roślinnych rekombinowanym enzymem glukocerebrozydazy do leczenia choroby Gauchera. Ekspresja białek w hodowli komórek roślinnych jest wysoce wydajna, nie wymaga modyfikacji białka po ekspresji i nie jest podatna na zanieczyszczenie czynnikami takimi jak wirusy, które są patologiczne dla ludzi.

Bezpieczeństwo prGCD będzie obserwowane w tym protokole leczenia pacjentów z nieneuropatyczną chorobą Gauchera, którzy wymagają enzymatycznej terapii zastępczej. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) prGCD co dwa tygodnie. Dawka prGCD będzie równa poprzedniej dawce imiglucerazy u każdego pacjenta przed zmniejszeniem lub odstawieniem z powodu niedoboru. Infuzje będą podawane w wybranym ośrodku medycznym.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Izrael
- - Jerusalem, Izrael, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center
Stany Zjednoczone
- California
  - La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, Stany Zjednoczone, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Mężczyźni i kobiety, 18 lat lub starsi
Rozpoznanie choroby Gauchera leczonej historycznie imiglucerazą
Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan
Historia alergii na marchew
Wcześniejsza reakcja na wlew, podejrzewana o alergię na Cerezyme® lub Ceredase® lub otrzymywanie premedykacji w celu zapobieżenia reakcjom na wlew
Alergia na antybiotyki beta-laktamowe
Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby zakłócić przestrzeganie przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe

7 grudnia 2022

Ukończenie studiów

7 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 sierpnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

PB-06-004

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .