A Multi-Center Group to Study Acute Liver Failure in Children
2016年1月11日 更新者：University of Pittsburgh
The PALF study group began with 20 sites and now continues with 12 sites (11 in the United States and 1 in Canada) in the new funding period.
The primary objective of the Pediatric Acute Liver Failure (PALF) study is to collect, maintain, analyze, and report clinical, epidemiological, and outcome data in children with ALF, including information derived from biospecimens.
調査の概要
詳細な説明
The PALF study group will collect clinical, epidemiological and outcome data on children with ALF.
This information will be used to develop methods to predict whether a child will recover from the illness without the need for a liver transplant or other life-saving procedure.
We believe the methods to predict survival will vary with different patient age groups, but that diagnosis, multi-system organ failure, degree of encephalopathy and level of coagulopathy will be important regardless of patient age.
Biological samples, such as blood and liver tissue, will provide opportunities to identify subgroups of patients who have unique treatment requirements and outcomes.
In addition, we hope to identify unrecognized mechanisms of liver injury resulting in ALF in children.
Eligible study participants will be invited to participate in neurocognitive testing.
Since patients that develop acute liver failure experience varying levels of hepatic encephalopathy and cerebral edema, we suspect that there may be residual sub-clinical neurological injury that compromises long-term neurocognitive function.
Detailed neurocognitive testing has never been performed in a cohort of children that survive acute liver failure and this study seeks to close that information gap by defining the spectrum of neurocognitive outcomes in this population.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
158
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Harvard University, Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia-Presbyterian
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- University of Washington
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham children's Hospital
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London、イギリス、SE59RS
- King's College Hospital (London, UK)
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
Children between birth and age 18 years who present with acute liver failure.
説明
Inclusion Criteria:
- Written informed consent/assent
- Birth through 17 years of age
- Biochemical evidence of acute liver injury
Coagulopathy not corrected by vitamin K (or other intervention intended to correct coagulopathy)
- The presence of encephalopathy (ENC) is required if the INR is at least 1.5 and less than 2.0
- If INR is at least 2.0, the presence of ENC is not required
Exclusion Criteria:
- Known chronic underlying liver disease
- Multi-organ system failure following heart surgery or ECMO
- Solid organ or bone marrow transplantation
- Acute trauma
- Previously enrolled in the PALF Cohort Study
- Other severe illness, condition, or other reason in the opinion of the investigator that would make the patient unsuitable for the study
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Robert H Squires, MD、Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC, University of Pittsburgh
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Narkewicz MR, Dell Olio D, Karpen SJ, Murray KF, Schwarz K, Yazigi N, Zhang S, Belle SH, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Pattern of diagnostic evaluation for the causes of pediatric acute liver failure: an opportunity for quality improvement. J Pediatr. 2009 Dec;155(6):801-806.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2009.06.005. Epub 2009 Jul 29.
- Rudnick DA, Dietzen DJ, Turmelle YP, Shepherd R, Zhang S, Belle SH, Squires R; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Serum alpha-NH-butyric acid may predict spontaneous survival in pediatric acute liver failure. Pediatr Transplant. 2009 Mar;13(2):223-30. doi: 10.1111/j.1399-3046.2008.00998.x. Epub 2008 Jul 17.
- James LP, Alonso EM, Hynan LS, Hinson JA, Davern TJ, Lee WM, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Detection of acetaminophen protein adducts in children with acute liver failure of indeterminate cause. Pediatrics. 2006 Sep;118(3):e676-81. doi: 10.1542/peds.2006-0069.
- Squires RH Jr, Shneider BL, Bucuvalas J, Alonso E, Sokol RJ, Narkewicz MR, Dhawan A, Rosenthal P, Rodriguez-Baez N, Murray KF, Horslen S, Martin MG, Lopez MJ, Soriano H, McGuire BM, Jonas MM, Yazigi N, Shepherd RW, Schwarz K, Lobritto S, Thomas DW, Lavine JE, Karpen S, Ng V, Kelly D, Simonds N, Hynan LS. Acute liver failure in children: the first 348 patients in the pediatric acute liver failure study group. J Pediatr. 2006 May;148(5):652-658. doi: 10.1016/j.jpeds.2005.12.051.
- Alonso EM. Acute liver failure in children: the role of defects in fatty acid oxidation. Hepatology. 2005 Apr;41(4):696-9. doi: 10.1002/hep.20680. No abstract available.
- Shneider BL, Rinaldo P, Emre S, Bucuvalas J, Squires R, Narkewicz M, Gondolesi G, Magid M, Morotti R, Hynan LS. Abnormal concentrations of esterified carnitine in bile: a feature of pediatric acute liver failure with poor prognosis. Hepatology. 2005 Apr;41(4):717-21. doi: 10.1002/hep.20631.
- Sundaram SS, Alonso EM, Narkewicz MR, Zhang S, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Characterization and outcomes of young infants with acute liver failure. J Pediatr. 2011 Nov;159(5):813-818.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.04.016. Epub 2011 May 31.
- Sundaram V, Shneider BL, Dhawan A, Ng VL, Im K, Belle S, Squires RH. King's College Hospital Criteria for non-acetaminophen induced acute liver failure in an international cohort of children. J Pediatr. 2013 Feb;162(2):319-23.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.07.002. Epub 2012 Aug 18.
- Leonis MA, Alonso EM, Im K, Belle SH, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Chronic acetaminophen exposure in pediatric acute liver failure. Pediatrics. 2013 Mar;131(3):e740-6. doi: 10.1542/peds.2011-3035. Epub 2013 Feb 25.
- Bucuvalas J, Filipovich L, Yazigi N, Narkewicz MR, Ng V, Belle SH, Zhang S, Squires RH. Immunophenotype predicts outcome in pediatric acute liver failure. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Mar;56(3):311-5. doi: 10.1097/MPG.0b013e31827a78b2.
- Lu BR, Zhang S, Narkewicz MR, Belle SH, Squires RH, Sokol RJ; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Evaluation of the liver injury unit scoring system to predict survival in a multinational study of pediatric acute liver failure. J Pediatr. 2013 May;162(5):1010-6.e1-4. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.11.021. Epub 2012 Dec 20.
- Feldman AG, Sokol RJ, Hardison RM, Alonso EM, Squires RH, Narkewicz MR; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Lactate and Lactate: Pyruvate Ratio in the Diagnosis and Outcomes of Pediatric Acute Liver Failure. J Pediatr. 2017 Mar;182:217-222.e3. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.12.031. Epub 2017 Jan 12.
- Narkewicz MR, Horslen S, Belle SH, Rudnick DA, Ng VL, Rosenthal P, Romero R, Loomes KM, Zhang S, Hardison RM, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Prevalence and Significance of Autoantibodies in Children With Acute Liver Failure. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2017 Feb;64(2):210-217. doi: 10.1097/MPG.0000000000001363.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年1月1日
一次修了 (実際)
2015年12月1日
研究の完了 (実際)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2009年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年9月29日
最初の投稿 (見積もり)
2009年9月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年1月11日
最終確認日
2016年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。