デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する PTC124 (Ataluren) 臨床試験: 両親、臨床医研究者、および業界スポンサーの経験の探求

希少疾患に対する新たな治療法候補の開発とその後の安全性と有効性に関する研究の従来のプロセスのいくつかの側面が変わりつつあります。 これは、家族、親、希少疾患を持つ個人、権利擁護団体が情報にアクセスして管理し、金銭やその他のインセンティブを提供し、バイオ医薬品会社や臨床研究者と直接コミュニケーションをとる能力が向上したことによるものでもある。 権利擁護団体（ひいてはその団体が支援する家族）は、業界による研究や家族の臨床試験へのアクセスを促進することを目的とした疾患登録を作成したり、参加したりすることが増えています。有望なベンチおよび臨床研究に資金を提供する。そして、資金の増加やFDAの承認の促進など、医薬品開発者や研究者にとって有益な成果を求めてロビー活動を行います。 研究プロセスへの家族の関与は、個人が研究に参加する意欲、研究経験に対する期待や認識、研究中の行動に影響を与える可能性があります。 家族の関与レベルの増加は、結果が期待ほど期待できず、期待ほど早くなかった臨床試験を家族がどのように認識し、対応するかにも影響を与える可能性があります。 このパートナーシップのアプローチは、治療試験を後援するバイオ医薬品会社と、試験を主導し実施する臨床研究者に影響を及ぼします。 この定性的インタビュー調査は、臨床試験に参加する子供の親、試験を実施する臨床研究者、試験をスポンサーする企業の観点から、この新しい、より共同的な研究プロセスの経験を説明することを目的としています。 この場合、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するAtaluren試験を検討します。 この研究の結果は、下流の研究のための仮説を生み出すものであり、バイオ医薬品企業や臨床医の研究者が希少疾患の臨床試験を計画および実施する際に情報を提供し、研究者や業界と提携する際の権利擁護団体や親擁護者を導くのに役立ちます。