Den PTC124 (Ataluren) kliniska prövningen för Duchenne muskeldystrofi: Utforskning av erfarenheterna från föräldrar, klinikforskare och branschsponsor

Vissa aspekter av den traditionella processen för utveckling av nya potentiella terapier för sällsynta sjukdomar och den efterföljande forskningen om säkerhet och effekt håller på att förändras. Detta beror delvis på den ökade förmågan hos familjer, föräldrar, individer med sällsynta sjukdomar och opinionsbildningsorganisationer att få tillgång till och kontrollera information, att tillhandahålla monetära eller andra incitament och att kommunicera direkt med biofarmaceutiska företag och kliniska utredare. I allt högre grad skapar eller deltar organisationer som främjar påverkan (och i förlängningen de familjer de tjänar) i register över störningar som är avsedda att underlätta forskning inom industrin och familjers tillgång till kliniska prövningar; finansiera lovande bänk- och klinisk forskning; och lobba för resultat som är fördelaktiga för läkemedelsutvecklare och forskare, såsom ökad finansiering eller underlättat FDA-godkännande. Familjernas engagemang i forskningsprocessen kommer sannolikt att få konsekvenser för hur villiga individer är att delta i studier, deras förväntningar och uppfattningar om studieupplevelsen och deras beteende under studien. Deras ökade nivå av engagemang kan också påverka hur familjer uppfattar och svarar på en klinisk prövning där resultaten inte är så lovande som hoppats, lika snabbt som hoppats. Denna partnerskapsmetod har konsekvenser för biofarmaceutiska företag som sponsrar behandlingsprövningar och för kliniska utredare som leder och implementerar prövningarna. Denna kvalitativa intervjustudie syftar till att beskriva, utifrån perspektiven från föräldrar till barn som är involverade i en klinisk prövning, forskningskliniker som genomför prövningen och företaget som sponsrar prövningen, upplevelsen av denna nya, mer samarbetande forskningsprocess. I det här fallet kommer vi att undersöka Ataluren-studien för Duchennes muskeldystrofi. Resultaten från denna studie är hypotesgenererande för forskning nedströms och kan informera biofarmaceutiska företag och kliniker forskare när de planerar och implementerar kliniska prövningar för sällsynta sjukdomar och hjälper till att vägleda intressegrupper och föräldraförespråkare när de samarbetar med forskare och industrin.