PTC124 (Ataluren) Clinical Trial for Duchenne muskeldystrofi: Utforskning av opplevelsene til foreldre, klinikerforskere og industrisponsoren

Noen aspekter ved den tradisjonelle prosessen for utvikling av nye potensielle terapier for sjeldne lidelser og den påfølgende forskningen på sikkerhet og effekt er i endring. Dette skyldes delvis den økte evnen til familier, foreldre, individer med sjeldne lidelser og advokatorganisasjoner til å få tilgang til og kontrollere informasjon, til å gi monetære eller andre insentiver, og til å kommunisere direkte med biofarmasøytiske selskaper og kliniske etterforskere. I økende grad oppretter eller deltar advokatorganisasjoner (og i forlengelsen familiene de betjener) i lidelsesregistre som har til hensikt å lette forskning fra industri og familiers tilgang til kliniske studier; finansiere lovende benk og klinisk forskning; og lobbye for resultater som er fordelaktige for legemiddelutviklere og forskere, for eksempel økt finansiering eller tilrettelagt FDA-godkjenning. Involvering av familier i forskningsprosessen vil sannsynligvis ha implikasjoner for hvor villige individer er til å delta i studier, deres forventninger og oppfatninger av studieopplevelsen, og deres oppførsel under studien. Deres økte grad av involvering kan også påvirke hvordan familier oppfatter og reagerer på en klinisk studie der resultatene ikke er så lovende som håpet, så raskt som håpet. Denne partnerskapstilnærmingen har implikasjoner for biofarmasøytiske selskaper som sponser behandlingsforsøk og for kliniske etterforskere som leder og implementerer studiene. Denne kvalitative intervjustudien tar sikte på å beskrive, fra perspektivene til foreldre til barn som er involvert i en klinisk studie, forskningsklinikere som implementerer studien, og selskapet som sponser studien, opplevelsen av denne nye, mer samarbeidende forskningsprosessen. I dette tilfellet vil vi undersøke Ataluren-studien for Duchenne muskeldystrofi. Resultatene fra denne studien er hypotesegenererende for nedstrømsforskning og kan informere biofarmasøytiske selskaper og klinikere når de planlegger og implementerer kliniske studier for sjeldne lidelser og hjelper til med å veilede advokatgrupper og foreldreadvokater når de samarbeider med forskere og industri.