Duchennen lihasdystrofian PTC124 (Ataluren) kliininen tutkimus: vanhempien, kliinikon tutkijoiden ja alan sponsorin kokemusten tutkiminen

Jotkut perinteisen prosessin näkökohdat uusien mahdollisten terapeuttisten lääkkeiden kehittämiseksi harvinaisiin sairauksiin ja sitä seuraava turvallisuus- ja tehotutkimus ovat muuttumassa. Tämä johtuu osittain perheiden, vanhempien, harvinaisista sairauksista kärsivien henkilöiden ja edunvalvontajärjestöjen lisääntyneestä kyvystä saada ja hallita tietoa, tarjota rahallisia tai muita kannustimia ja olla suoraan yhteydessä biolääkeyhtiöihin ja kliinisiin tutkijoihin. Yhä useammin edunvalvontajärjestöt (ja laajemmin heidän palvelevat perheet) luovat tai osallistuvat häiriörekistereihin, joiden tarkoituksena on helpottaa teollisuuden tutkimusta ja perheiden pääsyä kliinisiin tutkimuksiin. rahoittaa lupaavaa penkki- ja kliinistä tutkimusta; ja lobbaa lääkekehittäjille ja tutkijoille hyödyllisiä tuloksia, kuten lisättyä rahoitusta tai helpotettua FDA:n hyväksyntää. Perheiden osallistuminen tutkimusprosessiin vaikuttaa todennäköisesti siihen, kuinka halukkaita henkilöt ovat osallistumaan tutkimuksiin, heidän odotuksiinsa ja käsityksiinsä opiskelukokemuksesta sekä käyttäytymiseen tutkimuksen aikana. Heidän lisääntynyt osallistumisensa voi myös vaikuttaa siihen, miten perheet näkevät ja reagoivat kliiniseen tutkimukseen, jossa tulokset eivät ole niin lupaavia kuin toivottiin, niin nopeasti kuin toivottiin. Tällä kumppanuuslähestymistavalla on vaikutuksia biolääkeyhtiöihin, jotka sponsoroivat hoitotutkimuksia, ja kliinisiin tutkijoihin, jotka johtavat ja toteuttavat tutkimuksia. Tämän kvalitatiivisen haastattelututkimuksen tarkoituksena on kuvata kliiniseen tutkimukseen osallistuvien lasten vanhempien, koetta toteuttavien tutkimuskliinikoiden ja tutkimusta sponsoroivan yrityksen näkökulmasta kokemuksia tästä uudesta, yhteistyöhön perustuvasta tutkimusprosessista. Tässä tapauksessa tarkastelemme Duchennen lihasdystrofian Ataluren-tutkimusta. Tämän tutkimuksen tulokset luovat hypoteeseja myöhempään tutkimukseen ja voivat antaa tietoa biolääkeyhtiöille ja kliinikoille, kun he suunnittelevat ja toteuttavat harvinaisten sairauksien kliinisiä tutkimuksia ja auttavat ohjaamaan edunvalvojaryhmiä ja vanhempien puolestapuhujia, kun ne tekevät yhteistyötä tutkijoiden ja teollisuuden kanssa.