遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）患者における再発性鼻出血の管理のための粘膜下ベバシズマブ

提案された研究への参加に関係なく、治療は患者を手術室に連れて行くことであり、そこで全身麻酔下で鼻から血栓、痂皮、分泌物をきれいに吸引します。 次に、アドレナリンを含む局所麻酔薬を粘膜に注射して、不快感を軽減し、出血を抑えます。 鼻粘膜は、当院の標準的な方法でKTPレーザーで治療されます。 4cc で送達された 100mg のアバスチンは、4cc の通常の生理食塩水で 8cc の総量に希釈されます。 希釈は治療の既知の違いのために行われるのではなく、鼻粘膜に適切に注入するには通常最低8cc必要です. 次に、1% ベバシズマブを鼻腔全体に粘膜下注入し、軟骨と中隔の粘膜を保護します。 その後、鼻腔に 2cc のフィブリン シーラント (EVICEL) を噴霧します。これにより、術後の出血が減少し、レーザー治療による治癒が促進されます。 ベバシズマブ注射とは関係ありません。 その後、患者は目覚め、回復室に戻り、退院します。 約 1 週間後から、患者は高張拍動性鼻洗浄を開始するように指示されます。 彼らは1ヶ月後にクリニックでフォローアップします。 データ収集フォームが添付されています。 治療の前に、患者は HHT 鼻出血重症度スコアを完了し、ヘマトクリット、ヘモグロビン、および血清フェリチン レベルのために採血されます。 妊娠可能年齢の女性は全員、麻酔とベバシズマブ研究の両方で尿妊娠検査を受ける必要があります。 患者は、最初の 6 か月間、毎月追跡されます。 3か月と6か月で、血液検査が繰り返されます。 サンディエゴに住んでいる人は、UCSD で実施できます。 サンディエゴ地域外に住んでいる人は、主治医が再診することができます。 その後の 18 か月間、患者は毎月、電子的または電話で追跡されます。 ESS スコアが計算されます。 臨床検査は繰り返されません。 再出血が始まるまで患者を追跡調査し、ESS スコアが 2 を超えるか、手術後 1 か月の評価より 1 ポイント増加します。 これまでの 20 人または 30 人の患者の経験では、出血は 1 週間から 2 週間以内に止まります。 したがって、1 か月のスコアが最適な結果になるはずです。 有害事象は記録され、IRB に適切に報告されます。

新しい鼻出血重症度スコア (ESS) が開発され、HHT 財団によってテストされました。 過去数か月間これを使用しており、HHT 鼻出血の優れた尺度であることがわかりました。 コピーを添付します。

最小サンプルサイズは 10 人の患者です。 研究期間は 24 か月が予定されており、より多くの患者が募集された場合は、それらが含まれます。 より少ない患者が募集された場合、研究は延長される可能性があります。 データは平均値と標準偏差で報告されます。 患者は、治療前のデータ、特にヘマトクリット、ヘモグロビン、血清フェリチン、および鼻出血重症度スコアと個別および集合的に比較されます。