Submucosal Bevacizumab til behandling af tilbagevendende epistaxis hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

Behandlingen, uanset deltagelse i den foreslåede forskning, går ud på at bringe patienterne til operationsstuen, hvor næsen under generel anæstesi suges ren for blodprop, skorpe og sekret. Slimhinden injiceres derefter med et lokalbedøvelsesmiddel med adrenalin for at mindske ubehag og for at mindske blødning. Næseslimhinden behandles med en KTP-laser på vores standardmåde. En 100mg Avastin leveret i 4cc fortyndes derefter med 4cc normal saltvand til et samlet volumen på 8cc. Fortyndingen foretages ikke for nogen kendt forskel i behandlingen, men det tager normalt minimum 8cc at injicere næseslimhinden korrekt. 1% Bevacizumab injiceres derefter submucosalt i hele næsehulen og skåner slimhinden i brusken og septum. Næsehulen sprøjtes derefter med 2cc af en fibrinforsegling (EVICEL), dette reducerer postoperativ blødning og letter helingen fra laserterapien. Det har intet at gøre med Bevacizumab-injektionen. Patienten bliver derefter vækket og returneret til opvågningsstuen og udskrevet hjem. Begyndende om cirka en uge instrueres patienten i at begynde deres hypertoniske pulserende næseskylninger. De vil følge op i klinikken efter 1 måned. Dataindsamlingsskemaet er vedhæftet. Før behandlingen afslutter patienten HHT epistaxis sværhedsgradsscore, blod udtages for hæmatokrit, hæmoglobin og serum feritin niveauer. Kvinder i den fødedygtige alder har alle en uringraviditetstest, der kræves både ved anæstesi og til Bevacizumab-undersøgelsen. Patienterne følges månedligt i de første 6 måneder. Efter 3 og 6 måneder gentages blodprøverne. For dem, der bor i San Diego, kan de udføres på UCSD. For dem, der bor uden for San Diego-området, kan de gentages af deres primære læge. I de efterfølgende 18 måneder følges patienterne månedligt enten elektronisk eller telefonisk. ESS-score beregnes. Laboratorieundersøgelser gentages ikke. Patienterne følges op, indtil de begynder at bløde igen, og deres ESS-score stiger enten over 2 eller med 1 point over deres 1 måneds post-op-evaluering. Erfaring til dato med 20 eller 30 patienter er, at blødningen ophører inden for 1 til 2 uger. Derfor bør 1 måneds score være deres optimale resultat. Uønskede hændelser vil blive registreret og behørigt rapporteret til IRB.

En ny epistaxis severity score (ESS) er blevet udviklet og testet af HHT Foundation. Vi har brugt dette i de sidste mange måneder og fandt det et glimrende mål for HHT næseblod. En kopi er vedhæftet.

Minimumsprøvestørrelsen er 10 patienter. Undersøgelsens varighed er planlagt til 24 måneder, og hvis flere patienter rekrutteres, vil de blive inkluderet. Hvis færre patienter rekrutteres, kan undersøgelsen blive forlænget. Data vil blive rapporteret med midler og standardafvigelser. Patienterne vil individuelt og kollektivt blive sammenlignet med deres data før behandling, specifikt hæmatokrit, hæmoglobin, serum ferritin og næseblodssværhedsgrad.