Retrospective Evaluation of Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients Treated With Deferasirox Therapy
2013年6月6日 更新者：Silverio Perrotta、University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Effectiveness of Deferasirox Therapy on Comprehensive Management of Iron Overload in Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients: a Long Term Retrospective Study
Iron overload is a leading cause of morbidity and mortality in transfusion-dependent patients.
Deferasirox is the most promising iron chelator agent in several clinical scenarios.
The investigators propose a retrospective study (chart review) to evaluate comprehensive iron overload management in transfusion-dependent patients treated with deferasirox for up to 5-10 years in a real clinical practice setting.
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
80
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
Adult and pediatric transfusion- dependent patients (male and female) with different underlying cronic anemias who received iron chelation therapy with deferasirox during the observational study period and underwent at least 2 cardiac MRI scans at the Pozzuoli site.
All consecutive patients visited at the participating sites starting from March 2003 to October 2012 will be entered in this observational study (chart review) provided all the inclusion an no exclusion criteria are met.
説明
Inclusion Criteria:
- Transfusion- dependent patients (> 2 years);
- Ongoing deferasirox therapy during the study period;
- ≥ 2 Magnetic Resonance scans (one at baseline and at least one post baseline - as per clinical need) during study period (this criteria is not mandatory for patients undergoing only the endocrine subanalysis and participating only to the cardiac analysis);
- Available medical history including relevant clinical and laboratory data (e.g serum ferritin, liver function tests, renal function tests, endocrine parameters ) at baseline before starting deferasirox treatment
Exclusion Criteria:
- Non transfusion- dependent patients;
- Other chelation therapy than deferasirox;
- Absence of complete medical history as above specified
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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cardiac T2* in patients treated with deferasirox
時間枠：at least 1 year
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change from baseline to end of study in cardiac T2*, as measured by Magnetic Resonance, in patients with iron overload (cardiac T2* <20 ms at baseline)
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at least 1 year
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cardiac T2* in patients treated with deferasirox
時間枠：at least 1 year
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maintenance from baseline to end of study of cardiac T2* in not iron overloaded patients (cardiac T2* >20 ms at baseline)
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at least 1 year
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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cardiac function in patient undergoing deferasirox treatment
時間枠：at least 1 year
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change in left and right ejection fraction, telediastolic and telesystolic volumes, stroke volumes, cardiac output, myocardial mass, measured by Cardiac Magnetic Resonance, from baseline to end of study
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at least 1 year
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change in liver iron concentration
時間枠：at least 1 year
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at least 1 year
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maintenance of normal endocrine function in patients without endocrine dysfunction and improvement in disease severity in patients affected by endocrine dysfunction from baseline to end of study
時間枠：at least 3 years
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Thyroid function (TSH, free triiodothyronine and free thyroxine serum free T4 levels), pancreatic cell function (basal glycemia, glycated hemoglobin level), bone mineral density (z-score) will be evaluated by the closest assessment to baseline (first deferasirox exposure) and to the end of study
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at least 3 years
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Silverio Perrotta, MD、University of Campania "Luigi Vanvitelli"
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年3月1日
一次修了 (実際)
2012年10月1日
研究の完了 (実際)
2012年10月1日
試験登録日
最初に提出
2013年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年6月6日
最初の投稿 (見積もり)
2013年6月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年6月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年6月6日
最終確認日
2013年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。