Retrospective Evaluation of Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients Treated With Deferasirox Therapy
6 de junho de 2013 atualizado por: Silverio Perrotta, University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Effectiveness of Deferasirox Therapy on Comprehensive Management of Iron Overload in Adult and Pediatric Transfusion-dependent Patients: a Long Term Retrospective Study
Iron overload is a leading cause of morbidity and mortality in transfusion-dependent patients.
Deferasirox is the most promising iron chelator agent in several clinical scenarios.
The investigators propose a retrospective study (chart review) to evaluate comprehensive iron overload management in transfusion-dependent patients treated with deferasirox for up to 5-10 years in a real clinical practice setting.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
80
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Adult and pediatric transfusion- dependent patients (male and female) with different underlying cronic anemias who received iron chelation therapy with deferasirox during the observational study period and underwent at least 2 cardiac MRI scans at the Pozzuoli site.
All consecutive patients visited at the participating sites starting from March 2003 to October 2012 will be entered in this observational study (chart review) provided all the inclusion an no exclusion criteria are met.
Descrição
Inclusion Criteria:
- Transfusion- dependent patients (> 2 years);
- Ongoing deferasirox therapy during the study period;
- ≥ 2 Magnetic Resonance scans (one at baseline and at least one post baseline - as per clinical need) during study period (this criteria is not mandatory for patients undergoing only the endocrine subanalysis and participating only to the cardiac analysis);
- Available medical history including relevant clinical and laboratory data (e.g serum ferritin, liver function tests, renal function tests, endocrine parameters ) at baseline before starting deferasirox treatment
Exclusion Criteria:
- Non transfusion- dependent patients;
- Other chelation therapy than deferasirox;
- Absence of complete medical history as above specified
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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cardiac T2* in patients treated with deferasirox
Prazo: at least 1 year
|
change from baseline to end of study in cardiac T2*, as measured by Magnetic Resonance, in patients with iron overload (cardiac T2* <20 ms at baseline)
|
at least 1 year
|
|
cardiac T2* in patients treated with deferasirox
Prazo: at least 1 year
|
maintenance from baseline to end of study of cardiac T2* in not iron overloaded patients (cardiac T2* >20 ms at baseline)
|
at least 1 year
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
cardiac function in patient undergoing deferasirox treatment
Prazo: at least 1 year
|
change in left and right ejection fraction, telediastolic and telesystolic volumes, stroke volumes, cardiac output, myocardial mass, measured by Cardiac Magnetic Resonance, from baseline to end of study
|
at least 1 year
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change in liver iron concentration
Prazo: at least 1 year
|
at least 1 year
|
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maintenance of normal endocrine function in patients without endocrine dysfunction and improvement in disease severity in patients affected by endocrine dysfunction from baseline to end of study
Prazo: at least 3 years
|
Thyroid function (TSH, free triiodothyronine and free thyroxine serum free T4 levels), pancreatic cell function (basal glycemia, glycated hemoglobin level), bone mineral density (z-score) will be evaluated by the closest assessment to baseline (first deferasirox exposure) and to the end of study
|
at least 3 years
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Silverio Perrotta, MD, University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2003
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de junho de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
11 de junho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
11 de junho de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de junho de 2013
Última verificação
1 de junho de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DIPEDNA-2013-1
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