遅発性ポンペ病の前向き、非介入的、観察研究
2016年10月27日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
研究 701-901 は、遅発性ポンペ病と診断された 18 歳以上の被験者を対象とした、多施設、多国籍、縦断的、非介入的観察研究であり、呼吸機能、症状、遺伝子型、生化学、持久力、および選択された被験者が報告した測定値を 24 週間測定し、その後最大 100 人の被験者を対象に 240 週間の追加観察期間を設けます。
調査の概要
状態
終了しました
研究の種類
観察的
入学 (実際)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
- Women's and Children's Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Alexandroupolis、ギリシャ
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Athens、ギリシャ
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Larissa、ギリシャ
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Thessalonika、ギリシャ
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Singapore、シンガポール、119074
- National University Hospital
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid、スペイン、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Ljubljana、スロベニア
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Belgrade、セルビア
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Porto Alegre、ブラジル
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Recife、ブラジル
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Ribeirao Preto、ブラジル
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Gdansk、ポーランド、80-462
- Copernicus, St. Adalbert Hospital
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Krakow、ポーランド、31-011
- Diamond Clinic
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Warsaw、ポーランド、02-957
- Insitute of Psychiatry and Neurology
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Constanta、ルーマニア、900951
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
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Taipei、台湾、10449
- Mackay Memorial Hospital
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Seoul、大韓民国、110-744
- Seoul National University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
未治療またはrhGAA治療を受けた遅発性ポンペ病患者
説明
包含基準:
- 研究の性質を説明した後、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲があり、提供できる
- 現在または過去のゲノム検査および/または内因性GAA活性に基づいて遅発性ポンペ病と診断されている
- 研究参加時に少なくとも18歳以上であること
- すべての学習手順に喜んで従うことができる
除外基準:
- 起きていて直立姿勢にある間、非侵襲的な換気サポートが必要です
- 研究者の意見において、研究の完了またはデータ収集を危うくする可能性のある併発疾患、病状、または酌量すべき状況
- ベースライン有効性評価を実行できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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観察的
介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ポンペ病患者の呼吸および持久力のエンドポイントの経時的変化の程度を評価する
時間枠：264週間
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264週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年12月1日
一次修了 (実際)
2016年9月1日
研究の完了 (実際)
2016年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年8月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月19日
最初の投稿 (見積もり)
2014年8月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年10月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年10月27日
最終確認日
2015年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 701-901
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。