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Eine prospektive, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie zum spät einsetzenden Morbus Pompe

27. Oktober 2016 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Studie 701-901, eine multizentrische, multinationale, longitudinale, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie an Probanden im Alter von mindestens 18 Jahren, bei denen Morbus Pompe im Spätstadium diagnostiziert wurde, sammelt prospektiv Daten, um den klinischen Verlauf in Bezug auf Atemfunktion, Symptomologie, Genotyp zu verstehen. Biochemie, Ausdauer und ausgewählte, von den Probanden berichtete Messungen über 24 Wochen, gefolgt von einem 240-wöchigen zusätzlichen Beobachtungszeitraum für bis zu 100 Probanden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Pompe-Patienten mit spätem Krankheitsverlauf, unbehandelt oder mit rhGAA behandelt

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Australien
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    - Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australien, 5006
    - Women's and Children's Hospital
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australien, 3168
    - Monash Medical Centre
Brasilien
- - Porto Alegre, Brasilien
  - Recife, Brasilien
  - Ribeirao Preto, Brasilien
Griechenland
- - Alexandroupolis, Griechenland
  - Athens, Griechenland
  - Larissa, Griechenland
  - Thessalonika, Griechenland
Irland
- - Dublin, Irland
    - St. Vincent'S University Hospital
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
Korea, Republik von
- - Seoul, Korea, Republik von, 110-744
    - Seoul National University Hospital
Polen
- - Gdansk, Polen, 80-462
    - Copernicus, St. Adalbert Hospital
  - Krakow, Polen, 31-011
    - Diamond Clinic
  - Warsaw, Polen, 02-957
    - Insitute of Psychiatry and Neurology
Rumänien
- - Constanta, Rumänien, 900951
    - Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
Serbien
- - Belgrade, Serbien
Singapur
- - Singapore, Singapur, 119074
    - National University Hospital
Slowenien
- - Ljubljana, Slowenien
Spanien
- - Barcelona, Spanien, 08041
    - Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  - Madrid, Spanien, 28007
    - Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  - Valencia, Spanien, 46026
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Taiwan
- - Taipei, Taiwan, 10449
    - Mackay Memorial Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit spätem Morbus Pompe, unbehandelt oder mit rhGAA behandelt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und vor jedem studienbezogenen Verfahren
Diagnose: spät einsetzender Morbus Pompe, basierend auf aktuellen oder früheren Genomtests und/oder endogener GAA-Aktivität
Mindestens 18 Jahre alt bei Studieneintritt
Bereit und in der Lage, alle Studienabläufe einzuhalten

Ausschlusskriterien:

Erfordert nicht-invasive Beatmungsunterstützung im Wachzustand und in aufrechter Position
Gleichzeitige Erkrankung, medizinischer Zustand oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Abschluss der Studie oder die Datenerfassung beeinträchtigen könnte
Es können keine grundlegenden Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Beobachtungs Keine Eingriffe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Zeitfenster
Bewertung des Ausmaßes der Veränderung der Atem- und Ausdauerendpunkte im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe Zeitfenster: 264 Wochen	264 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Studienleiter: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

701-901

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