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Un estudio observacional prospectivo, no intervencionista, de la enfermedad de Pompe de aparición tardía

27 de octubre de 2016 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
El estudio 701-901, un estudio observacional multicéntrico, multinacional, longitudinal, no intervencionista en sujetos, de al menos 18 años de edad, diagnosticados con enfermedad de Pompe de aparición tardía recopila prospectivamente datos para comprender la progresión clínica en términos de función respiratoria, sintomatología, genotipo, bioquímica, resistencia y medidas informadas por sujetos seleccionados durante 24 semanas seguidas de un período de observación adicional de 240 semanas para hasta 100 sujetos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

30

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
      • Recife, Brasil
      • Ribeirao Preto, Brasil
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Grecia
      • Alexandroupolis, Grecia
      • Athens, Grecia
      • Larissa, Grecia
      • Thessalonika, Grecia
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-462
        • Copernicus, St. Adalbert Hospital
      • Krakow, Polonia, 31-011
        • Diamond Clinic
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Insitute of Psychiatry and Neurology
  • Rumania
      • Constanta, Rumania, 900951
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10449
        • Mackay Memorial Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía no tratados o tratados con rhGAA

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • Diagnosticado con enfermedad de Pompe de inicio tardío basado en pruebas genómicas actuales o previas y/o actividad GAA endógena
  • Tener al menos 18 años de edad al ingresar al estudio
  • Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Requiere soporte ventilatorio no invasivo mientras está despierto y en posición vertical
  • Enfermedad, condición médica o circunstancia atenuante concurrente que, en opinión del investigador, podría comprometer la finalización del estudio o la recopilación de datos.
  • No se pueden realizar evaluaciones de eficacia de referencia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
De observación
Sin intervenciones

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar el grado de cambio en los criterios de valoración respiratorios y de resistencia a lo largo del tiempo en pacientes con enfermedad de Pompe
Periodo de tiempo: 264 semanas
264 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de agosto de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de octubre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2016

Última verificación

1 de septiembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 701-901

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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