Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne, nieinterwencyjne, obserwacyjne badanie choroby Pompego o późnym początku

27 października 2016 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie 701-901, wieloośrodkowe, międzynarodowe, podłużne, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne z udziałem pacjentów w wieku co najmniej 18 lat, u których zdiagnozowano późną postać choroby Pompego, gromadzi prospektywnie dane w celu zrozumienia postępu klinicznego pod względem funkcji układu oddechowego, symptomów, genotypu, biochemia, wytrzymałość i wybrane pomiary zgłaszane przez pacjentów przez 24 tygodnie, po których następuje 240-tygodniowy dodatkowy okres obserwacji dla maksymalnie 100 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Pacjenci z późnym początkiem choroby Pompego nieleczeni lub leczeni rhGAA

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    - Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australia, 5006
    - Women's and Children's Hospital
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australia, 3168
    - Monash Medical Centre
Brazylia
- - Porto Alegre, Brazylia
  - Recife, Brazylia
  - Ribeirao Preto, Brazylia
Grecja
- - Alexandroupolis, Grecja
  - Athens, Grecja
  - Larissa, Grecja
  - Thessalonika, Grecja
Hiszpania
- - Barcelona, Hiszpania, 08041
    - Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  - Madrid, Hiszpania, 28007
    - Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  - Valencia, Hiszpania, 46026
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Irlandia
- - Dublin, Irlandia
    - St. Vincent'S University Hospital
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
Polska
- - Gdansk, Polska, 80-462
    - Copernicus, St. Adalbert Hospital
  - Krakow, Polska, 31-011
    - Diamond Clinic
  - Warsaw, Polska, 02-957
    - Insitute of Psychiatry and Neurology
Republika Korei
- - Seoul, Republika Korei, 110-744
    - Seoul National University Hospital
Rumunia
- - Constanta, Rumunia, 900951
    - Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
Serbia
- - Belgrade, Serbia
Singapur
- - Singapore, Singapur, 119074
    - National University Hospital
Słowenia
- - Ljubljana, Słowenia
Tajwan
- - Taipei, Tajwan, 10449
    - Mackay Memorial Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z późnym początkiem choroby Pompego nieleczeni lub leczeni rhGAA

Opis

Kryteria przyjęcia:

Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem
Zdiagnozowano chorobę Pompego o późnym początku na podstawie aktualnych lub wcześniejszych badań genomicznych i/lub endogennej aktywności GAA
Co najmniej 18 lat w momencie rozpoczęcia studiów
Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

Wymaga nieinwazyjnego wspomagania wentylacji podczas czuwania i w pozycji pionowej
Współistniejąca choroba, stan medyczny lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą zagrozić ukończeniu badania lub gromadzeniu danych
Nie można przeprowadzić podstawowej oceny skuteczności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Obserwacyjny Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Ocena stopnia zmiany punktów końcowych układu oddechowego i wytrzymałościowego w czasie u pacjentów z chorobą Pompego Ramy czasowe: 264 tygodnie	264 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 października 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

701-901

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .