Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve, niet-interventionele, observationele studie van de late aanvang van de ziekte van Pompe

27 oktober 2016 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Studie 701-901, een multicenter, multinationaal, longitudinaal, niet-interventionele observationele studie bij proefpersonen van ten minste 18 jaar oud, gediagnosticeerd met de late ziekte van Pompe, verzamelt prospectief gegevens om de klinische progressie te begrijpen in termen van ademhalingsfunctie, symptomologie, genotype, biochemie, uithoudingsvermogen en geselecteerde, door de proefpersoon gerapporteerde maatregelen gedurende 24 weken, gevolgd door een aanvullende observatieperiode van 240 weken voor maximaal 100 proefpersonen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Pompe-patiënten met late aanvang onbehandeld of behandeld met rhGAA

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australië, 2145
    - Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australië, 5006
    - Women's and Children's Hospital
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australië, 3168
    - Monash Medical Centre
Brazilië
- - Porto Alegre, Brazilië
  - Recife, Brazilië
  - Ribeirao Preto, Brazilië
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
Griekenland
- - Alexandroupolis, Griekenland
  - Athens, Griekenland
  - Larissa, Griekenland
  - Thessalonika, Griekenland
Ierland
- - Dublin, Ierland
    - St. Vincent's University Hospital
Korea, republiek van
- - Seoul, Korea, republiek van, 110-744
    - Seoul National University Hospital
Polen
- - Gdansk, Polen, 80-462
    - Copernicus, St. Adalbert Hospital
  - Krakow, Polen, 31-011
    - Diamond Clinic
  - Warsaw, Polen, 02-957
    - Insitute of Psychiatry and Neurology
Roemenië
- - Constanta, Roemenië, 900951
    - Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
Servië
- - Belgrade, Servië
Singapore
- - Singapore, Singapore, 119074
    - National University Hospital
Slovenië
- - Ljubljana, Slovenië
Spanje
- - Barcelona, Spanje, 08041
    - Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  - Madrid, Spanje, 28007
    - Hospital General Universitario Gregorio Maranon
  - Valencia, Spanje, 46026
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Taiwan
- - Taipei, Taiwan, 10449
    - Mackay Memorial Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang, onbehandeld of behandeld met rhGAA

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan enige studiegerelateerde procedure
Gediagnosticeerd met laat optredende ziekte van Pompe op basis van huidige of eerdere genomische tests en/of endogene GAA-activiteit
Ten minste 18 jaar oud bij aanvang van de studie
Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:

Vereist niet-invasieve beademingsondersteuning terwijl hij wakker is en rechtop staat
Gelijktijdige ziekte, medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de afronding van het onderzoek of de gegevensverzameling in gevaar kan brengen
Kan geen baseline werkzaamheidsbeoordelingen uitvoeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Observationeel Geen tussenkomsten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Om de mate van verandering in ademhalings- en uithoudingseindpunten in de loop van de tijd te evalueren bij patiënten met de ziekte van Pompe Tijdsspanne: 264 weken	264 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

Studie directeur: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

20 augustus 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

31 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

701-901

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .