Um estudo prospectivo, não intervencional e observacional da doença de Pompe de início tardio
27 de outubro de 2016 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
O estudo 701-901, um estudo observacional multicêntrico, multinacional, longitudinal e não intervencional em indivíduos com pelo menos 18 anos de idade, diagnosticados com doença de Pompe de início tardio, coleta prospectivamente dados para entender a progressão clínica em termos de função respiratória, sintomatologia, genótipo, bioquímica, resistência e medidas relatadas por indivíduos selecionados por 24 semanas, seguidas por um período de observação adicional de 240 semanas para até 100 indivíduos.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
30
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
- Women's and Children's Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Medical Centre
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Porto Alegre, Brasil
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Recife, Brasil
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Ribeirao Preto, Brasil
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Singapore, Cingapura, 119074
- National University Hospital
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Ljubljana, Eslovênia
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Barcelona, Espanha, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Alexandroupolis, Grécia
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Athens, Grécia
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Larissa, Grécia
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Thessalonika, Grécia
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent's University Hospital
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Gdansk, Polônia, 80-462
- Copernicus, St. Adalbert Hospital
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Krakow, Polônia, 31-011
- Diamond Clinic
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Warsaw, Polônia, 02-957
- Insitute of Psychiatry and Neurology
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Seoul, Republica da Coréia, 110-744
- Seoul National University Hospital
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Constanta, Romênia, 900951
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
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Belgrade, Sérvia
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Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com doença de Pompe de início tardio não tratados ou tratados com rhGAA
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo
- Diagnosticado com doença de Pompe de início tardio com base em testes genômicos atuais ou anteriores e/ou atividade endógena de GAA
- Pelo menos 18 anos de idade na entrada no estudo
- Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Requer suporte ventilatório não invasivo durante a vigília e na posição vertical
- Doença concomitante, condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a conclusão do estudo ou a coleta de dados
- Incapaz de realizar avaliações de eficácia de linha de base
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Observacional
Sem intervenções
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliar o grau de mudança nos parâmetros respiratórios e de resistência ao longo do tempo em pacientes com doença de Pompe
Prazo: 264 semanas
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264 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
20 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de outubro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de outubro de 2016
Última verificação
1 de setembro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- 701-901
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