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Uno studio prospettico, non interventistico e osservazionale sulla malattia di Pompe a esordio tardivo

27 ottobre 2016 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Lo studio 701-901, uno studio osservazionale multicentrico, multinazionale, longitudinale e non interventistico su soggetti di almeno 18 anni con diagnosi di malattia di Pompe ad esordio tardivo, raccoglie dati prospettici per comprendere la progressione clinica in termini di funzione respiratoria, sintomatologia, genotipo, biochimica, resistenza e misure riportate dal soggetto selezionato per 24 settimane seguite da un periodo di osservazione aggiuntivo di 240 settimane per un massimo di 100 soggetti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Pazienti Pompe ad esordio tardivo non trattati o trattati con rhGAA

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Australia
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    - Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australia, 5006
    - Women's and Children's Hospital
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australia, 3168
    - Monash Medical Centre
Brasile
- - Porto Alegre, Brasile
  - Recife, Brasile
  - Ribeirao Preto, Brasile
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
Corea, Repubblica di
- - Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
    - Seoul National University Hospital
Grecia
- - Alexandroupolis, Grecia
  - Athens, Grecia
  - Larissa, Grecia
  - Thessalonika, Grecia
Irlanda
- - Dublin, Irlanda
    - St. Vincent'S University Hospital
Polonia
- - Gdansk, Polonia, 80-462
    - Copernicus, St. Adalbert Hospital
  - Krakow, Polonia, 31-011
    - Diamond Clinic
  - Warsaw, Polonia, 02-957
    - Insitute of Psychiatry and Neurology
Romania
- - Constanta, Romania, 900951
    - Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
Serbia
- - Belgrade, Serbia
Singapore
- - Singapore, Singapore, 119074
    - National University Hospital
Slovenia
- - Ljubljana, Slovenia
Spagna
- - Barcelona, Spagna, 08041
    - Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  - Madrid, Spagna, 28007
    - Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  - Valencia, Spagna, 46026
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Taiwan
- - Taipei, Taiwan, 10449
    - Mackay Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo non trattati o trattati con rhGAA

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
Diagnosi di malattia di Pompe ad esordio tardivo sulla base di test genomici in corso o precedenti e/o attività GAA endogena
Almeno 18 anni di età all'ingresso nello studio
Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio

Criteri di esclusione:

Richiede supporto ventilatorio non invasivo da sveglio e in posizione eretta
Malattia concomitante, condizione medica o circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere il completamento dello studio o la raccolta dei dati
Impossibile eseguire valutazioni di efficacia di base

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Osservativo Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Valutare il grado di cambiamento degli endpoint respiratori e di resistenza nel tempo nei pazienti con malattia di Pompe Lasso di tempo: 264 settimane	264 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

20 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

701-901

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .