Prospektiivinen, ei-interventiivinen, havainnollinen tutkimus myöhään alkavasta Pompen taudista
torstai 27. lokakuuta 2016 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tutkimus 701-901, monikeskus, monikansallinen, pitkittäinen, ei-interventiotutkimus tutkimushenkilöillä, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita, joilla on diagnosoitu myöhään alkanut Pompen tauti. biokemia, kestävyys ja valitut koehenkilöiden raportoimat mittaukset 24 viikon ajan, minkä jälkeen seurasi 240 viikon lisätarkkailujakso jopa 100 koehenkilölle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital, Dept. of Genetic Medicine
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5006
- Women's and Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
-
Recife, Brasilia
-
Ribeirao Preto, Brasilia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Espanja, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- St. Vincent'S University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Alexandroupolis, Kreikka
-
Athens, Kreikka
-
Larissa, Kreikka
-
Thessalonika, Kreikka
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-462
- Copernicus, St. Adalbert Hospital
-
Krakow, Puola, 31-011
- Diamond Clinic
-
Warsaw, Puola, 02-957
- Insitute of Psychiatry and Neurology
-
-
-
-
-
Constanta, Romania, 900951
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei"
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Myöhään alkaneet Pompen taudin potilaat, joita ei ole hoidettu tai joita on hoidettu rhGAA:lla
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää menettelyä
- Myöhään alkava Pompen tauti diagnosoitu nykyisen tai aikaisemman genomitestauksen ja/tai endogeenisen GAA-aktiivisuuden perusteella
- Vähintään 18-vuotias opiskelupaikalla
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Vaatii ei-invasiivista hengitystukea hereillä ja pystyasennossa
- Samanaikainen sairaus, lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa tutkimuksen loppuunsaattamisen tai tiedonkeruun
- Ei voida suorittaa perustason tehokkuuden arviointeja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Havainnollistava
Ei interventioita
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida Pompen tautia sairastavien potilaiden hengitysteiden ja kestävyyden päätepisteiden muutoksen astetta ajan kuluessa
Aikaikkuna: 264 viikkoa
|
264 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 20. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 31. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- 701-901
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .