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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

2020年12月21日 更新者：Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Octapharma Research Site
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713
        • University Medical Center Groningen
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 4K1
        • McMaster University
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア
        • University Hospital Centre Zagreb
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア
        • University Medical Centre Ljubljana
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00290
        • Helsinki University Hospital
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • CHU Estaing
      • La Réunion、フランス、97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes、フランス、44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • 北マケドニア
      • Skopje、北マケドニア
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • 日本
      • Maebashi、日本
        • Gunma University Hospital
      • Osaka、日本
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo、日本
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo、日本
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu、Fukuoka、日本
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki、Kanagawa、日本
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本
        • Nara Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヒトcl rhFVIII
生物学的：ヒトcl rhFVIII

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
時間枠：6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
時間枠：6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
時間枠：6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
時間枠：6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
時間枠：6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
時間枠：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
時間枠：6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
時間枠：At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Octapharma

捜査官

  • 主任研究者：Craig M Kessler, MD、Georgetown University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年5月1日

一次修了 (実際)

2018年9月1日

研究の完了 (実際)

2018年9月1日

試験登録日

最初に提出

2014年9月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月1日

最初の投稿 (見積もり)

2014年10月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月21日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GENA-21B

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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