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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 de diciembre de 2020 actualizado por: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Octapharma Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU Estaing
      • La Réunion, Francia, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Japón
      • Maebashi, Japón
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Japón
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japón
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japón
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japón
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón
        • Nara Medical University Hospital
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713
        • University Medical Center Groningen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Humano-cl rhFVIII
Biológico: Cl humano rhFVIII

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Periodo de tiempo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Periodo de tiempo: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Periodo de tiempo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Periodo de tiempo: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Periodo de tiempo: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Periodo de tiempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Periodo de tiempo: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Periodo de tiempo: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Investigador principal: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GENA-21B

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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