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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

2020年12月21日 更新者：Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

58

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 4K1
        • McMaster University
  • 北马其顿
      • Skopje、北马其顿
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 日本
      • Maebashi、日本
        • Gunma University Hospital
      • Osaka、日本
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo、日本
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo、日本
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu、Fukuoka、日本
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki、Kanagawa、日本
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本
        • Nara Medical University Hospital
  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Clermont-Ferrand、法国
        • CHU Estaing
      • La Réunion、法国、97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes、法国、44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Toulouse、法国、31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • Octapharma Research Site
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、00290
        • Helsinki University Hospital
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713
        • University Medical Center Groningen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：人-cl rhFVIII
生物：人类 cl rhFVIII

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
大体时间：6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
大体时间：6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
大体时间：6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
大体时间：6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
大体时间：6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
大体时间：Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
大体时间：6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
大体时间：At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

调查人员

  • 首席研究员：Craig M Kessler, MD、Georgetown University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年5月1日

初级完成 (实际的)

2018年9月1日

研究完成 (实际的)

2018年9月1日

研究注册日期

首次提交

2014年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2014年10月1日

首次发布 (估计)

2014年10月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月21日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GENA-21B

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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药物干预

膳食补充剂

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