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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

2020년 12월 21일 업데이트: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

58

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Octapharma Research Site
  • 북 마케도니아
      • Skopje, 북 마케도니아
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 일본
      • Maebashi, 일본
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, 일본
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, 일본
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, 일본
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, 일본
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, 일본
        • Nara Medical University Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 4K1
        • McMaster University
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, 프랑스
        • CHU Estaing
      • La Réunion, 프랑스, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • 핀란드
      • Helsinki, 핀란드, 00290
        • Helsinki University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인간-cl rhFVIII
생물학적: 인간 cl rhFVIII

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
기간: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
기간: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
기간: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
기간: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
기간: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
기간: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
기간: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
기간: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

수사관

  • 수석 연구원: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 10월 1일

처음 게시됨 (추정)

2014년 10월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 21일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GENA-21B

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