Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 december 2020 uppdaterad av: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • CHU Estaing
      • La Réunion, Frankrike, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre régional de traitement de l'Hémophilie
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Octapharma Research Site
  • Japan
      • Maebashi, Japan
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japan
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan
        • Nara Medical University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • University Medical Centre Ljubljana

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Human-cl rhFVIII
Biologisk: Human cl rhFVIII

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Tidsram: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Tidsram: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Tidsram: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Tidsram: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Tidsram: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Tidsram: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Tidsram: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Tidsram: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Utredare

  • Huvudutredare: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

6 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GENA-21B

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili A

Kliniska prövningar på Human cl rhFVIII

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera