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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 dicembre 2020 aggiornato da: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU Estaing
      • La Réunion, Francia, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Giappone
      • Maebashi, Giappone
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Giappone
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Giappone
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone
        • Nara Medical University Hospital
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Octapharma Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Human-cl rhFVIII
Biologico: Human cl rhFVIII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Lasso di tempo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Lasso di tempo: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Lasso di tempo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Lasso di tempo: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Lasso di tempo: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Lasso di tempo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Lasso di tempo: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

6 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GENA-21B

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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