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Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 de dezembro de 2020 atualizado por: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Octapharma Research Site
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, França
        • CHU Estaing
      • La Réunion, França, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, França, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, França, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • Japão
      • Maebashi, Japão
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Japão
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japão
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japão
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japão
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japão
        • Nara Medical University Hospital
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Humano-cl rhFVIII
Biológico: Humano cl rhFVIII

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Prazo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Prazo: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Prazo: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Prazo: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Prazo: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Prazo: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Prazo: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Prazo: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Investigador principal: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de outubro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

6 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GENA-21B

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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