Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
        • University hospital centre Zagreb
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • Chu Estaing
      • La Réunion, Francja, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, Francja, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • Japonia
      • Maebashi, Japonia
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japonia
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japonia
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia
        • Nara Medical University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Octapharma Research Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia
        • University Medical Centre Ljubljana

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ludzki cl rhFVIII
Biologiczny: Ludzki cl rhFVIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Ramy czasowe: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Ramy czasowe: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Ramy czasowe: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Ramy czasowe: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Ramy czasowe: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Ramy czasowe: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Ramy czasowe: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Ramy czasowe: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GENA-21B

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Ludzki cl rhFVIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj