Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A

21 декабря 2020 г. обновлено: Octapharma

Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A

The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses. Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

58

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G1C9
        • Octapharma Research Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 4K1
        • McMaster University
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713
        • University Medical Center Groningen
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония
        • PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
  • Словения
      • Ljubljana, Словения
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Octapharma Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38163
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Octapharma Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Octapharma Research Site
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00290
        • Helsinki University Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • CHU Estaing
      • La Réunion, Франция, 97400
        • Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
      • Nantes, Франция, 44093
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Япония
      • Maebashi, Япония
        • Gunma University Hospital
      • Osaka, Япония
        • Osaka National Hospital
      • Tokyo, Япония
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Япония
        • Teikyo University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Япония
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Япония
        • Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Япония
        • St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония
        • Nara Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Inclusion Criteria:

  • Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
  • Male patients >= 18 years of age
  • Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
  • Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
  • Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)

Exclusion Criteria:

  • Any coagulation disorder other than Haemophilia A
  • Present of past FVIII inhibitor activity
  • Severe liver or kidney disease

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: RhFVIII человека-cl
Биологический: Cl rhFVIII человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Временное ограничение: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Временное ограничение: 6 months
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Временное ограничение: 6 months
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
6 months
Median Prophylactic Dosing Interval
Временное ограничение: 6 months
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
Mean Prophylactic Dosing Interval
Временное ограничение: 6 months
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient. The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
6 months
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Временное ограничение: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Временное ограничение: 6 months
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
6 months
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Временное ограничение: At each study visit over the study duration (7-9 months)
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit. Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
At each study visit over the study duration (7-9 months)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Следователи

  • Главный следователь: Craig M Kessler, MD, Georgetown University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GENA-21B

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться