- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02256917
Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis Human-cl rhFVIII in Patients With Severe Haemophilia A
21 décembre 2020 mis à jour par: Octapharma
Prospective, Open-label, Multi-centre Phase 3b Study to Assess the Efficacy and Safety of Personalized Prophylaxis With Human-cl rhFVIII in Previously Treated Adult Patients With Severe Haemophilia A
The rationale of this study is to further fine-tune and individualize prophylactic treatment of patients with severe Haemophilia A with the goal of keeping the trough FVIII level above 1% between doses.
Because trough FVIII levels are likely to be important predictors of the efficacy of prophylaxis, the focus of this study is on pharmacokinetic (PK) data.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
58
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G1C9
- Octapharma Research Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
- McMaster University
-
-
-
-
-
Zagreb, Croatie
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlande, 00290
- Helsinki University Hospital
-
-
-
-
-
Bron, France, 69677
- Centre régional de traitement de l'Hémophilie
-
Clermont-Ferrand, France
- CHU Estaing
-
La Réunion, France, 97400
- Centre Hospitalier Universitaire Félix Guyon
-
Nantes, France, 44093
- Centre régional de traitement de l'Hémophilie
-
Toulouse, France, 31059
- Hôpital Purpan - Centre de Traitment Regional de l'Hemophilie Pole
-
-
-
-
-
Maebashi, Japon
- Gunma University Hospital
-
Osaka, Japon
- Osaka National Hospital
-
Tokyo, Japon
- Ogikubo Hospital
-
Tokyo, Japon
- Teikyo University Hospital
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japon
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kitakyushu, Fukuoka, Japon
- Hospital of the Univ of Occupational and Environmental Health
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japon
- St. Marianna Univ School of Medicine Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japon
- Nara Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Skopje, Macédoine du Nord
- PHI Institute of Transfusion Medicine of Republic of Macedonia
-
-
-
-
-
Groningen, Pays-Bas, 9713
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovénie
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Octapharma Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20057
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Octapharma Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Octapharma Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Octapharma Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Octapharma Research Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Inclusion Criteria:
- Severe Haemophilia A (FVIII:C < 1%)
- Male patients >= 18 years of age
- Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 EDs
- Good documentation regarding dosing and bleeding frequency in the 6 months preceding study start
- Immunocompetence (CD4+ count > 200/uL)
Exclusion Criteria:
- Any coagulation disorder other than Haemophilia A
- Present of past FVIII inhibitor activity
- Severe liver or kidney disease
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Humain-cl rhFVIII
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Annualized Total Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Délai: 6 months
|
Total annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
|
6 months
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Annualized Spontaneous Bleeding Rate of Individually Tailored Prophylaxis
Délai: 6 months
|
Spontaneous annualized bleeding rate (ABR) of individually tailored prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
|
6 months
|
Annualized Total Bleeding Rate in Patients With 2x/Week (or Less) Prophylaxis
Délai: 6 months
|
Total annualized bleeding rate (ABR) in patients with 2x/week (or less) prophylaxis (GENA-21b) compared to historical bleeding rate in patients having received on-demand treatment (GENA-01) with Human-cl rhFVIII
|
6 months
|
Median Prophylactic Dosing Interval
Délai: 6 months
|
Median over median actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient.
The median time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
|
6 months
|
Mean Prophylactic Dosing Interval
Délai: 6 months
|
Mean over mean actual dosing intervals between two prophylactic treatments per patient.
The mean time (hours) between two prophylactic doses of Human-cl rhFVIII in the prophylactic treatment Phase II per patient
|
6 months
|
AUC Divided by the Dose (AUCnorm) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
AUCnorm of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
In-vivo Recovery (IVR) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
IVR of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay and will be determined from the FVIII level before the infusion and the peak level after the infusion of Human-cl rhFVIII
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Half Life (t1/2) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
T1/2 of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Mean Residence Time (MRT) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
MRT of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Clearance (CL) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
CL of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Volume of Distribution at Steady State (Vss) of Human-cl rhFVIII
Délai: Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Vss of Human-cl rhFVIII measured using the one-stage (OS) assay
|
Before injection (within 1 h before injection) and up to 72 h (± 2 h) after the end of injection
|
Usage of Human-cl rhFVIII (FVIII IU/kg BW Per Week Per Patient)
Délai: 6 months
|
Average weekly consumption of Human-cl rhFVIII reported as IU/kg BW per week per patient was determined during individualized prophylactic treatment
|
6 months
|
Number of Patients With Adverse Events (AEs)
Délai: At each study visit over the study duration (7-9 months)
|
AEs were documented at each (scheduled or unscheduled) study visit.
Severity and seriousness of all AEs were documented by the investigator according to pre-defined criteria
|
At each study visit over the study duration (7-9 months)
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Craig M Kessler, MD, Georgetown University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mai 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 octobre 2014
Première publication (Estimation)
6 octobre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 janvier 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2020
Dernière vérification
1 décembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GENA-21B
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Hémophilie A sévère
-
Acibadem UniversityComplétéDémarche | La maladie de Sever | Apophysite calcanéenneTurquie
-
University of Colorado, DenverComplété
-
Fundacion PodoactivaComplétéLa maladie de Sever | Apophysite calcanéenneEspagne
-
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoAmerican Medical Society for Sports MedicineInconnueSyndrome d'Osgood-Schlatter | Syndrome de Sinding-Larsen et Johansson | La maladie de Sever | ApophysiteÉtats-Unis
-
University of DelawareRecrutementLa maladie de Sever | Tendinopathie d'Achille | Tendinopathie d'insertion d'Achille | Apophysite ; CalcanéusÉtats-Unis
-
Medical Research CouncilComplétéHémorragie post-partum Sever Saignement après l'accouchement
-
King Saud UniversityComplété
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyPas encore de recrutement
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Retiré
-
Medical University of ViennaComplétéImmunoglobuline AL'Autriche
Essais cliniques sur Cl rhFVIII humain
-
University of Maryland, BaltimoreMedical Technology Enterprise Consortium (MTEC)Complété
-
HeNan Sincere Biotech Co., LtdComplété
-
State University of New York - Upstate Medical...Walter Reed Army Institute of Research (WRAIR); U.S. Army Medical Research...Actif, ne recrute pas
-
Arash Asher, MDVoxxLifeRecrutementNeuropathie | Neuropathie périphérique induite par la chimiothérapie | Neuropathie ; périphériqueÉtats-Unis
-
Boehringer IngelheimComplété
-
Ankara Medipol UniversityComplétéSoutien, FamilleTurquie
-
Fondazione Don Carlo Gnocchi OnlusUniversité Catholique de Louvain; Vrije Universiteit Brussel; University of... et autres collaborateursComplétéAmputation transfémoraleItalie
-
TruDiagnosticL-Nutra Inc; Peak Human LabsActif, ne recrute pas
-
Ohio State UniversityComplétéDiabète | Syndrome métabolique | Moelle épinièreÉtats-Unis