SSc 肺線維症におけるボルテゾミブとミコフェノール酸の比較と併用

包含基準:

• びまん性または限定的な全身性硬化症（SSc）の確立された基準、および進行性皮膚疾患の有無にかかわらず進行リスクが高い肺の証拠を満たします。
• 定義には、米国リウマチ学会の強皮症基準を満たす被験者が含まれます。
• 疾患進行の高リスク (理論的根拠を参照) は、次のように定義されます。
• SSc の最初の非レイノー症状が 36 か月未満の場合、次のいずれかが当てはまる場合: FVC < 70% 予測または高解像度コンピューター断層撮影 (HRCT) 最大線維症スコア > 3 または FVC < 85% および変更されたロドナン皮膚スコア(mRSS) が 6 か月にわたって 5 を超えて増加 疾患の期間に関係なく
• 強皮症の主治医によって評価された、以前の治療または別の特定された原因プロセスがない場合に、過去12か月間でFVCが10％以上低下する
• -少なくとも12か月の前治療で6か月にわたってFVCが10％を超える低下
• 年齢 > 18 歳
• -インフォームドコンセントを与える能力。
• -研究期間中、現在の治療を中止する意思がある
• -女性の被験者は、閉経後または外科的に不妊化されているか、許容される避妊方法（すなわち、ホルモン避妊薬、子宮内器具、殺精子剤を含む横隔膜、殺精子剤を含むコンドーム、または禁欲）のいずれかを使用する意思がある。
• 男性被験者は、研究期間中、避妊のために許容される方法を使用することに同意します。
• 急性感染の証拠なし
• -好中球の絶対数> 1000
• 血小板 >75,000
• 16 週間の安定したミコフェノール酸モフェチル用量

除外基準:

• インフォームドコンセントを与えることができない、またはプロトコル手順を遵守できない
• FVC < 40% または一酸化炭素の拡散能力 (DLCO) < 30% 予測
• -患者は、登録前の14日以内に血小板数が50,000未満です。
• -患者は、登録前の14日以内に絶対好中球数が1000未満です。
• -患者は、登録前の14日以内に計算または測定されたクレアチニンクリアランスが20 ml /分未満です。
• -患者は、登録前14日以内に病歴によりグレード2の末梢神経障害を患っています。
• -登録前6か月以内の心筋梗塞、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIIIまたはIVの心不全、制御不能な狭心症、制御不能な重度の心室性不整脈、または心電図による急性虚血または活動伝導系の異常の証拠。 研究に参加する前に、スクリーニングでの心電図異常は、医学的に関連がないものとして研究者が文書化する必要があります。
• -患者はボルテゾミブ、ホウ素またはマンニトールに対して過敏症を持っています。
• -女性の被験者は妊娠中または授乳中です。 被験者が妊娠していないことの確認は、スクリーニング中に得られた血清-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（-hCG）妊娠検査結果が陰性であることによって確立されなければなりません。 閉経後または不妊手術を受けた女性には、妊娠検査は必要ありません。
• -患者は登録前4週間以内に他の治験薬を受け取った
• -研究者の意見では、研究への参加がリスクが高すぎる深刻な医学的併存疾患
• -精神疾患により、この臨床研究への参加が妨げられる可能性があります。