ハンチントン病の補充療法であるトリヘプタノインの有効性を評価する第 2 相比較試験 (TRIHEP3)
この研究では、研究者は、2つのセンター（フランスとオランダ）での無作為化二重盲検対照研究に、100人の初期に影響を受けたHD患者（5 ≤ UHDRS ≤ 40）を含めることを計画しています。
患者は、1 日あたり 1g/kg 体重のトリヘプタノイン (n = 50)、または 1 日あたり 1g/kg 体重のコントロール オイル (n = 50) のいずれかを 6 か月間受け、続いてトリヘプタノインを使用した非盲検段階が続きます。さらに6か月。
トリヘプタノインの有効性は、31P-MRSを使用した視覚刺激中の無機リン酸/クレアチンリン酸の比率によって評価される、体積磁気共鳴画像法および脳エネルギー代謝を使用した尾状体容積の測定によって評価されます。
臨床的改善は、UHDRS、TFC、および PBA-S スコア、ならびに神経心理学的バッテリーのパフォーマンスによって評価されます。患者の生活の質は、6か月後に定性的研究方法で評価され、治療の前後にSF-36アンケートで評価されます。生物学的耐性とコンプライアンスは、定期的な生化学的血液検査、トリヘプタノイン油誘導体の血漿と尿の測定、および患者の報告によって評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
100
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -HTT遺伝子のCAGリピート長が39以上の遺伝子検査陽性
- 18歳以上
- インフォームドコンセントの署名
- 社会保障の対象
- UHDRS スコアが 5 ～ 40 の場合
- MRIスキャンを受ける能力
- BMIが18～30
除外基準:
- トリヘプタノインまたはその賦形剤の 1 つに対する過敏症
- その他の主要な合併症
- 重度の頭部外傷の病歴
- -別の治療試験への参加（3か月の除外期間）
- 出産適齢期の女性の場合、効果的な避妊法が2つ存在しない（禁欲している女性を除く）
- 妊娠中または授乳中
- プロトコルに関する情報を理解できない
- 司法上または行政上の決定により自由を奪われた者
- 法的保護下にある、または同意できない成人の対象
- テトラベナジンによる治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
被験者には、ベニバナ油を1g/kg/日で6か月間（生後0～6か月）、トリヘプタノイン油を1g/kg/日で6か月間（生後7～12か月）投与します。
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1g/kg/日でベニバナ油を経口投与
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アクティブコンパレータ：トリヘプタノイン基
被験者には、1g/kg/日のトリヘプタノインオイルが6か月間（0ヶ月目から6ヶ月目）、1g/kg/日のトリヘプタノインオイルが6ヶ月間（7ヶ月目〜12ヶ月目）投与されます。
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1g/kg/日で経口投与されるトリヘプタノインオイル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体積磁気共鳴イメージング
時間枠：6ヵ月
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ボリューメトリック MRI を使用した尾状萎縮率の減少
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6ヶ月後の運動機能
時間枠：6ヵ月
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6か月の治療後のUHDRS United Huntington's Disease Rating Scaleの進行の減少
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6ヵ月
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12ヶ月後の運動機能
時間枠：12ヶ月
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12か月の治療後のUHDRS United Huntington's Disease Rating Scaleの進行の減少
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12ヶ月
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6ヶ月後の患者の自律性
時間枠：6ヵ月
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治療6か月後の総機能容量（TFC）の安定性
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6ヵ月
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12か月後の患者の自律性
時間枠：12ヶ月
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12か月の治療後の総機能容量（TFC）の安定性
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12ヶ月
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6ヶ月後の脳エネルギー代謝の持続的な回復
時間枠：6ヵ月
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31P-MRS を使用した 6 か月間の治療後の脳エネルギー代謝の持続的な回復
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6ヵ月
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12ヶ月後の脳エネルギー代謝の持続的な回復
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月の治療後、31P-MRSを使用した脳エネルギー代謝の持続的回復
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12ヶ月
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Symbol Digit Modalities Test 6ヶ月後
時間枠：6ヵ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、視覚運動協調のテストである SDMT (Symbol Digit Modalities Test) を含む神経心理学的バッテリーを使用して 6 か月後に評価されます。
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6ヵ月
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Symbol Digit Modalities Test 12ヶ月後
時間枠：12ヶ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、視覚運動協調のテストである SDMT (Symbol Digit Modalities Test) を含む神経心理学的バッテリーを使用して 12 か月後に評価されます。
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12ヶ月
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6ヶ月後のストループテスト
時間枠：6ヵ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、ストループテスト、濃度と抑制能力を評価するテストを含む神経心理学的バッテリーを使用して、6か月後に評価されます。
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6ヵ月
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12ヶ月後のストループテスト
時間枠：12ヶ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、ストループテスト、濃度と抑制能力を評価するテストを含む神経心理学的バッテリーを使用して、12か月後に評価されます。
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12ヶ月
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6ヶ月後のトレイルメイキングテスト
時間枠：6ヵ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、精神的柔軟性を評価するテストであるトレイルメイキングテストを含む神経心理学的バッテリーを使用して6か月後に評価されます
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6ヵ月
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12ヶ月後のトレイルメイキングテスト
時間枠：12ヶ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、精神の柔軟性を評価するテストであるトレイル メイキング テストを含む神経心理学的バッテリーを使用して、12 か月後に評価されます。
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12ヶ月
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半年後の桁スパンテスト
時間枠：6ヵ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、注意力と作業記憶を評価するテストである数字スパン テストを含む神経心理学的バッテリーを使用して 6 か月後に評価されます。
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6ヵ月
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12ヶ月後の桁スパンテスト
時間枠：12ヶ月
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認知機能に対するトリヘプタノインの利点は、注意力と作業記憶を評価するテストである Digit span test を含む神経心理学的バッテリーを使用して 12 か月後に評価されます。
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12ヶ月
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3ヶ月後の精神症状
時間枠：3ヶ月
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精神症状に対するトリヘプタノインの効果は、HDに関連する問題行動の評価であるPBA-Sで3か月後に評価されます。
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3ヶ月
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6ヶ月後の精神症状
時間枠：6ヵ月
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精神症状に対するトリヘプタノインの効果は、HDに関連する問題行動の評価であるPBA-Sで6か月後に評価されます。
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6ヵ月
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9ヶ月後の精神症状
時間枠：9ヶ月
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精神症状に対するトリヘプタノインの効果は、HDに関連する問題行動の評価であるPBA-Sで9か月後に評価されます。
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9ヶ月
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12ヶ月後の精神症状
時間枠：12ヶ月
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精神症状に対するトリヘプタノインの効果は、HDに関連する問題行動の評価であるPBA-Sで12か月後に評価されます。
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12ヶ月
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患者さんの日常生活
時間枠：6ヵ月
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患者の日常生活に対するトリヘプタノインの世界的な影響は、定性的研究方法を使用して、盲検治療期間の終わりに評価されます。
専門家が治療を受けた患者と治療を受けていない患者を偶然に予想されるよりもうまく分類するかどうかを統計的にテストするために、Fischer's Lady テイスティング ティー手順の修正版に基づく順列テストが使用されます (Fischer 1935)。
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6ヵ月
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6か月後のQOLアンケート
時間枠：6ヵ月
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標準化された QOL アンケート、Short Form-36 Health Survey は、6 か月後に使用されます。
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6ヵ月
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12か月後のQOLアンケート
時間枠：12ヶ月
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標準化された QOL アンケート、Short Form-36 Health Survey は、12 か月後に使用されます。
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12ヶ月
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有害事象の数
時間枠：12ヶ月
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トリヘプタノインの安全性は、有害事象のレビューに基づいて評価されます
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12ヶ月
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長期耐性の臨床試験
時間枠：12ヶ月
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長期耐性は、研究訪問時の臨床検査によって確認されます
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12ヶ月
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長期耐性のための訪問看護師
時間枠：12ヶ月
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長期耐性は、在宅看護師の訪問中に患者の報告によって確認されます
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12ヶ月
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31- リン磁気共鳴分光法
時間枠：3ヶ月
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31P-MRS を使用した脳エネルギー回復指数の増加（視覚刺激中の Pi/PCr 比と休息時および回復中の Pi/PCr 比の平均との差で定義）
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3ヶ月
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尾側萎縮症
時間枠：12ヶ月
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体積測定 MRI を使用した尾状萎縮率
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月29日
一次修了 (実際)
2019年12月3日
研究の完了 (実際)
2019年12月3日
試験登録日
最初に提出
2015年5月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月20日
最初の投稿 (推定)
2015年5月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月1日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C14-62
- 2014-005112-42 (EudraCT番号)
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