Srovnávací studie fáze 2 hodnotící účinnost triheptanoinu, anaplerotické terapie u Huntingtonovy choroby (TRIHEP3)
1. června 2026 aktualizováno: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Do studie plánují vyšetřovatelé zahrnout 100 pacientů s časným postižením HD (5 ≤ UHDRS ≤ 40) do randomizované, dvojitě zaslepené, kontrolované studie ve 2 centrech (Francie a Nizozemsko).
Pacienti budou dostávat buď triheptanoin v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti denně (n = 50), nebo kontrolní olej (n = 50) v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti denně po dobu 6 měsíců, po které bude následovat otevřená fáze s použitím triheptanoinu. dalších 6 měsíců.
Účinnost triheptanoinu bude hodnocena měřením objemu kaudátu pomocí volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí a energetického metabolismu mozku hodnoceného poměrem anorganického fosfátu/fosfokreatinu během zrakové stimulace pomocí 31P-MRS.
Klinické zlepšení bude hodnoceno pomocí skóre UHDRS, TFC a PBA-S a také podle výkonu v neuropsychologické baterii; kvalita života pacienta bude hodnocena kvalitativními výzkumnými metodami po 6 měsících a dotazníkem SF-36 před a po léčbě; biologická tolerance a compliance budou hodnoceny rutinními biochemickými krevními testy, měřením plazmy a moči derivátů triheptanoinového oleje a zprávou pacienta.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
100
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pozitivní genetický test s délkou repetice CAG ≥39 v genu HTT
- Minimálně 18 let
- Podpis informovaného souhlasu
- Pokryto sociálním zabezpečením
- Skóre UHDRS mezi 5 a 40
- Schopnost podstoupit vyšetření MRI
- BMI mezi 18 a 30
Kritéria vyloučení:
- Hypersenzitivita na triheptanoin nebo na některou z jeho pomocných látek
- Další hlavní komorbidity
- Těžké poranění hlavy v anamnéze
- Účast v jiné terapeutické studii (3měsíční období vyloučení)
- U žen v plodném věku absence dvou forem účinné antikoncepce (s výjimkou abstinujících)
- Těhotenství nebo kojení
- Neschopnost porozumět informacím o protokolu
- Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím
- Dospělý subjekt pod právní ochranou nebo neschopný dát souhlas
- Léčba tetrabenazinem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo skupina
Subjekty budou dostávat světlicový olej v dávce 1 g/kg/den po dobu 6 měsíců (měsíce 0 - 6) a triheptanoinový olej v dávce 1 g/kg/den po dobu 6 měsíců (měsíce 7 - 12).
|
Světlicový olej perorálně podávaný v dávce 1 g/kg/den
|
|
Aktivní komparátor: Skupina triheptanoinu
Subjekty budou dostávat triheptanoinový olej v dávce 1 g/kg/den po dobu 6 měsíců (měsíce 0 - 6) a triheptanoinový olej v dávce 1 g/kg/den po dobu 6 měsíců (měsíce 7 - 12)
|
Triheptanoinový olej perorálně podávaný v dávce 1 g/kg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
objemové zobrazování magnetickou rezonancí
Časové okno: 6 měsíců
|
Snížení rychlosti atrofie kaudátu pomocí volumetrické MRI
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
motorické funkce po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Snížení progrese UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale po 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
motorické funkce po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Snížení progrese UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale po 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
Autonomie pacienta po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Stabilita celkové funkční kapacity (TFC) po 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Autonomie pacienta po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Stabilita celkové funkční kapacity (TFC) po 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
Trvalá obnova energetického metabolismu mozku po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Trvalá obnova energetického metabolismu mozku pomocí 31P-MRS po 6 měsících léčby
|
6 měsíců
|
|
Trvalá obnova energetického metabolismu mozku po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Trvalá obnova energetického metabolismu mozku pomocí 31P-MRS po 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
Test modalit symbolů po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude vyhodnocen po 6 měsících pomocí neuropsychologické baterie zahrnující SDMT (Symbol Digit Modalities Test), test vizuomotorické koordinace
|
6 měsíců
|
|
Test modalit symbolových číslic po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude vyhodnocen po 12 měsících pomocí neuropsychologické baterie zahrnující SDMT (Symbol Digit Modalities Test), test vizuomotorické koordinace.
|
12 měsíců
|
|
Stroopův test po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude vyhodnocen po 6 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně Stroopova testu, testu hodnotícího koncentraci a schopnost inhibice
|
6 měsíců
|
|
Stroopův test po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude hodnocen po 12 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně Stroopova testu, testu hodnotícího koncentraci a schopnost inhibice.
|
12 měsíců
|
|
Test stop po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude vyhodnocen po 6 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně testu tvorby stopy, testu k hodnocení mentální flexibility.
|
6 měsíců
|
|
Test stop po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude vyhodnocen po 12 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně testu Trail making, testu k hodnocení mentální flexibility.
|
12 měsíců
|
|
Test rozpětí číslic po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude hodnocen po 6 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně testu Digit span, testu hodnotícího pozornost a pracovní paměť.
|
6 měsíců
|
|
Test rozpětí číslic po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Přínos triheptanoinu na kognitivní funkce bude hodnocen po 12 měsících pomocí neuropsychologické baterie včetně testu Digit span, testu hodnotícího pozornost a pracovní paměť.
|
12 měsíců
|
|
psychiatrické příznaky po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
|
Účinek triheptanoinu na psychiatrické symptomy bude hodnocen po 3 měsících pomocí PBA-S, hodnocení problémového chování spojeného s HD
|
3 měsíce
|
|
psychiatrické příznaky po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Účinek triheptanoinu na psychiatrické symptomy bude hodnocen po 6 měsících pomocí PBA-S, hodnocení problémového chování spojeného s HD
|
6 měsíců
|
|
psychiatrické příznaky po 9 měsících
Časové okno: 9 měsíců
|
Účinek triheptanoinu na psychiatrické symptomy bude hodnocen po 9 měsících pomocí PBA-S, hodnocení problémového chování spojeného s HD
|
9 měsíců
|
|
psychiatrické příznaky po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Účinek triheptanoinu na psychiatrické symptomy bude hodnocen po 12 měsících pomocí PBA-S, hodnocení problémového chování spojeného s HD
|
12 měsíců
|
|
každodenní život pacientů
Časové okno: 6 měsíců
|
Globální dopad triheptanoinu na každodenní život pacientů bude vyhodnocen na konci zaslepeného léčebného období pomocí kvalitativních výzkumných metod.
Ke statistickému testování, zda odborníci klasifikují léčené a neléčené pacienty lépe, než by se dalo náhodně očekávat, bude použit permutační test založený na upravené verzi postupu ochutnávání čaje Fisher's Lady (Fischer 1935).
|
6 měsíců
|
|
dotazník kvality života po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Po 6 měsících bude použit standardizovaný dotazník kvality života, Short Form-36 Health Survey
|
6 měsíců
|
|
dotazník kvality života po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Po 12 měsících bude použit standardizovaný dotazník kvality života, Short Form-36 Health Survey
|
12 měsíců
|
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
|
Bezpečnost triheptanoinu bude hodnocena na základě přehledu nežádoucích účinků
|
12 měsíců
|
|
klinické vyšetření na dlouhodobou toleranci
Časové okno: 12 měsíců
|
Dlouhodobá tolerance bude potvrzena klinickým vyšetřením při studijních návštěvách
|
12 měsíců
|
|
návštěvy domácí sestry pro dlouhodobou toleranci
Časové okno: 12 měsíců
|
Dlouhodobá tolerance bude potvrzena zprávou pacienta při návštěvách domácí sestry
|
12 měsíců
|
|
31- Fosforová magnetická rezonanční spektroskopie
Časové okno: 3 měsíce
|
Zvýšení indexu obnovy mozkové energie – jak je definováno rozdílem mezi poměrem Pi/PCr během zrakové stimulace a průměrem poměru Pi/PCr během odpočinku a zotavení – pomocí 31P-MRS
|
3 měsíce
|
|
Kaudální atrofie
Časové okno: 12 měsíců
|
Míra atrofie kaudátu při použití volumetrické MRI
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. června 2015
Primární dokončení (Aktuální)
3. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
3. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. května 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. května 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. června 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Duševní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurokognitivní poruchy
- Poruchy kognice
- Demence
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Bazální gangliové choroby
- Dyskineze
- Chorea
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Huntingtonova nemoc
- Triheptanoin
Další identifikační čísla studie
- C14-62
- 2014-005112-42 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .