Um estudo comparativo de fase 2 avaliando a eficácia da triheptanoína, uma terapia anaplerótica na doença de Huntington (TRIHEP3)
1 de junho de 2026 atualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
No estudo, os investigadores planejam incluir 100 pacientes com HD afetados precocemente (5 ≤ UHDRS ≤ 40) em um estudo randomizado, duplo-cego e controlado em 2 centros (França e Holanda).
Os pacientes receberão triheptanoína a 1g/kg de peso corporal por dia (n = 50) ou um óleo de controle (n = 50) a 1g/kg de peso corporal por dia durante 6 meses, seguido por uma fase aberta usando triheptanoína para mais 6 meses.
A eficácia da triheptanoína será avaliada por medidas do volume caudado por ressonância magnética volumétrica e metabolismo energético cerebral avaliado pela razão fosfato inorgânico/fosfocreatina, durante estimulação visual, usando 31P-MRS.
A melhora clínica será avaliada pelos escores UHDRS, TFC e PBA-S, bem como pelo desempenho na bateria neuropsicológica; a qualidade de vida do paciente será avaliada com métodos de pesquisa qualitativa após 6 meses e com o questionário SF-36 antes e após o tratamento; tolerância biológica e adesão serão avaliadas por exames de sangue bioquímicos de rotina, medições de plasma e urina de derivados de óleo de triheptanoína e relatório do paciente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Teste genético positivo com comprimento de repetição CAG ≥39 no gene HTT
- Pelo menos 18 anos de idade
- Assinatura de consentimento informado
- Coberto pela segurança social
- Pontuação UHDRS entre 5 e 40
- Capacidade de passar por ressonância magnética
- IMC entre 18 e 30
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade à triheptanoína ou a um de seus excipientes
- Principais comorbidades adicionais
- Histórico de traumatismo craniano grave
- Participação em outro ensaio terapêutico (período de exclusão de 3 meses)
- Para mulheres em idade reprodutiva, a ausência de duas formas de contracepção eficazes (com exceção das abstinentes)
- Gravidez ou amamentação
- Incapacidade de entender as informações sobre o protocolo
- Pessoas privadas de liberdade por decisão judicial ou administrativa
- Sujeito adulto sob proteção legal ou incapaz de consentir
- Tratamento com tetrabenazina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Grupo placebo
Os participantes receberão óleo de cártamo 1g/kg/dia por 6 meses (meses 0 a 6) e óleo de triheptanoína a 1g/kg/dia por 6 meses (meses 7 a 12)
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Óleo de cártamo administrado por via oral a 1g/kg/dia
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Comparador Ativo: Grupo triheptanoína
Os participantes receberão óleo de triheptanoína a 1g/kg/dia por 6 meses (meses 0 a 6) e óleo de triheptanoína a 1g/kg/dia por 6 meses (meses 7 a 12)
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Óleo de trieptanoína administrado por via oral a 1g/kg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ressonância magnética volumétrica
Prazo: 6 meses
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Uma diminuição na taxa de atrofia caudada, usando ressonância magnética volumétrica
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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função motora após 6 meses
Prazo: 6 meses
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Diminuição na progressão da UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale após 6 meses de tratamento
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6 meses
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função motora após 12 meses
Prazo: 12 meses
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Diminuição na progressão da UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale após 12 meses de tratamento
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12 meses
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Autonomia do paciente após 6 meses
Prazo: 6 meses
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Estabilidade da Capacidade Funcional Total (TFC) após 6 meses de tratamento
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6 meses
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Autonomia do paciente após 12 meses
Prazo: 12 meses
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Estabilidade da Capacidade Funcional Total (TFC) após 12 meses de tratamento
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12 meses
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Restauração sustentada do metabolismo energético cerebral após 6 meses
Prazo: 6 meses
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Restauração sustentada do metabolismo energético cerebral usando 31P-MRS após 6 meses de tratamento
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6 meses
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Restauração sustentada do metabolismo energético cerebral após 12 meses
Prazo: 12 meses
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Restauração sustentada do metabolismo energético cerebral usando 31P-MRS após 12 meses de tratamento
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12 meses
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Teste de Modalidades de Dígitos de Símbolos após 6 meses
Prazo: 6 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 6 meses usando uma bateria neuropsicológica incluindo o SDMT (Symbol Digit Modalities Test), um teste de coordenação visuomotora
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6 meses
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Teste de Modalidades de Dígitos de Símbolos após 12 meses
Prazo: 12 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 12 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o SDMT (Symbol Digit Modalities Test), um teste de coordenação visuomotora
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12 meses
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Teste Stroop após 6 meses
Prazo: 6 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 6 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o Stroop test, um teste que avalia concentração e capacidade de inibição
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6 meses
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Teste Stroop após 12 meses
Prazo: 12 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 12 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o Stroop test, um teste que avalia concentração e capacidade de inibição
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12 meses
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Teste de trilha após 6 meses
Prazo: 6 meses
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O benefício da triheptanoína na função cognitiva será avaliado após 6 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o Trail making test, um teste para avaliar a flexibilidade mental
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6 meses
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Teste de trilha após 12 meses
Prazo: 12 meses
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O benefício da triheptanoína na função cognitiva será avaliado após 12 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o Trail making test, um teste para avaliar a flexibilidade mental
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12 meses
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Teste de extensão de dígitos após 6 meses
Prazo: 6 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 6 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o teste Digit span, um teste que avalia a atenção e a memória de trabalho
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6 meses
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Teste de extensão de dígitos após 12 meses
Prazo: 12 meses
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O benefício da trieptanoína na função cognitiva será avaliado após 12 meses por meio de uma bateria neuropsicológica incluindo o Digit span test, um teste que avalia atenção e memória de trabalho
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12 meses
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sintomas psiquiátricos após 3 meses
Prazo: 3 meses
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O efeito da triheptanoína nos sintomas psiquiátricos será avaliado após 3 meses com o PBA-S, uma avaliação de comportamentos problemáticos associados à DH
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3 meses
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sintomas psiquiátricos após 6 meses
Prazo: 6 meses
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O efeito da triheptanoína nos sintomas psiquiátricos será avaliado após 6 meses com o PBA-S, uma avaliação dos comportamentos problemáticos associados à DH
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6 meses
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sintomas psiquiátricos após 9 meses
Prazo: 9 meses
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O efeito da triheptanoína nos sintomas psiquiátricos será avaliado após 9 meses com o PBA-S, uma avaliação dos comportamentos problemáticos associados à DH
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9 meses
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sintomas psiquiátricos após 12 meses
Prazo: 12 meses
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O efeito da trieptanoína nos sintomas psiquiátricos será avaliado após 12 meses com o PBA-S, uma avaliação de comportamentos problemáticos associados à DH
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12 meses
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dia a dia dos pacientes
Prazo: 6 meses
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O impacto global da triheptanoína na vida diária dos pacientes será avaliado no final do período de tratamento cego usando métodos de pesquisa qualitativa.
Para testar estatisticamente se os especialistas classificam os pacientes tratados e não tratados melhor do que seria esperado ao acaso, será usado um teste de permutação baseado em uma versão modificada do procedimento de degustação de chá Fisher's Lady (Fischer 1935).
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6 meses
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questionário de qualidade de vida após 6 meses
Prazo: 6 meses
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Um questionário padronizado de qualidade de vida, o Short Form-36 Health Survey, será usado após 6 meses
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6 meses
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questionário de qualidade de vida após 12 meses
Prazo: 12 meses
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Um questionário padronizado de qualidade de vida, o Short Form-36 Health Survey, será usado após 12 meses
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12 meses
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Número de eventos adversos
Prazo: 12 meses
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A segurança da triheptanoína será avaliada com base na revisão de eventos adversos
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12 meses
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exame clínico para tolerância a longo prazo
Prazo: 12 meses
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A tolerância a longo prazo será confirmada por exame clínico nas visitas do estudo
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12 meses
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visitas domiciliares de enfermeiras para tolerância a longo prazo
Prazo: 12 meses
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A tolerância a longo prazo será confirmada pelo relato do paciente durante as visitas domiciliares da enfermeira
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12 meses
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31- Espectroscopia de Ressonância Magnética de Fósforo
Prazo: 3 meses
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Um aumento no índice de restauração de energia cerebral - conforme definido pela diferença entre a relação Pi/PCr durante a estimulação visual e a média da relação Pi/PCr durante o repouso e a recuperação - usando 31P-MRS
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3 meses
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Atrofia Caudal
Prazo: 12 meses
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Taxa de atrofia caudada, usando ressonância magnética volumétrica
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de junho de 2015
Conclusão Primária (Real)
3 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
3 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimado)
25 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de junho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Distúrbios Cognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Discinesias
- Coréia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doença de Huntington
- Triheptanoin
Outros números de identificação do estudo
- C14-62
- 2014-005112-42 (Número EudraCT)
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