헌팅턴병의 보충 요법인 트리헵타노인의 효능을 평가하는 비교 2상 연구 (TRIHEP3)
2026년 6월 1일 업데이트: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
이 연구에서 조사관은 2개 센터(프랑스 및 네덜란드)에서 무작위, 이중 맹검, 통제 연구에 100명의 초기 HD 환자(5 ≤ UHDRS ≤ 40)를 포함할 계획입니다.
환자는 매일 1g/kg 체중의 트리헵타노인(n = 50) 또는 1g/kg 체중의 대조군 오일(n = 50)을 6개월 동안 투여받은 후 트리헵타노인을 사용하여 라벨을 공개합니다. 또 6개월.
트리헵타노인의 효능은 31P-MRS를 사용하여 시각 자극 동안 무기 인산염/포스포크레아틴의 비율로 평가되는 것과 같은 체적 자기 공명 영상 및 뇌 에너지 대사를 사용하여 미상 체적을 측정하여 평가할 것입니다.
임상적 개선은 UHDRS, TFC 및 PBA-S 점수와 신경심리학적 배터리 성능으로 평가됩니다. 환자의 삶의 질은 6개월 후 질적 연구 방법과 치료 전후 SF-36 설문지로 평가됩니다. 생물학적 내성 및 순응도는 일상적인 생화학적 혈액 검사, 트리헵타노인 오일 유도체의 혈장 및 소변 측정 및 환자 보고서에 의해 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
100
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- HTT 유전자에서 CAG 반복 길이 ≥39인 양성 유전자 검사
- 만 18세 이상
- 정보에 입각한 동의 서명
- 사회보장 보장
- 5~40 사이의 UHDRS 점수
- MRI 검사를 받을 수 있는 능력
- BMI 18~30
제외 기준:
- 트리헵타노인 또는 그 부형제 중 하나에 대한 과민증
- 추가 주요 합병증
- 심각한 두부 손상의 병력
- 다른 치료적 시도에 참여(제외기간 3개월)
- 가임기 여성의 경우 두 가지 형태의 효과적인 피임법이 없음(금욕하는 여성 제외)
- 임신 또는 모유 수유
- 프로토콜에 대한 정보를 이해할 수 없음
- 사법적 또는 행정적 결정에 의하여 자유를 박탈당한 자
- 법적 보호를 받거나 동의할 수 없는 성인 주체
- 테트라베나진으로 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약군
피험자는 6개월(0~6개월) 동안 홍화유 1g/kg/일을 투여받고 6개월(7~12개월) 동안 트리헵타노인 오일 1g/kg/일을 투여받게 됩니다.
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잇꽃 기름 1g/kg/일 경구 투여
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활성 비교기: 트리헵타노인 그룹
피험자는 6개월(0~6개월) 동안 1g/kg/일의 트리헵타노인 오일을 투여받고 6개월(7~12개월) 동안 1g/kg/일의 트리헵타노인 오일을 투여받게 됩니다.
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트리헵타노인 오일 1g/kg/일 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체적 자기 공명 영상
기간: 6 개월
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체적 MRI를 이용한 미상체 위축률 감소
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 후 운동 기능
기간: 6 개월
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치료 6개월 후 UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale의 진행 감소
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6 개월
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12개월 후 운동 기능
기간: 12 개월
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치료 12개월 후 UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale의 진행 감소
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12 개월
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6개월 후 환자 자율성
기간: 6 개월
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치료 6개월 후 총기능능력(TFC)의 안정성
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6 개월
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12개월 후 환자 자율성
기간: 12 개월
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치료 12개월 후 총기능능력(TFC)의 안정성
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12 개월
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6개월 후 지속적인 뇌 에너지 대사 회복
기간: 6 개월
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6개월 치료 후 31P-MRS를 이용한 지속적인 뇌 에너지 대사 회복
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6 개월
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12개월 후 뇌 에너지 대사의 지속적인 회복
기간: 12 개월
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12개월 치료 후 31P-MRS를 이용한 지속적인 뇌 에너지 대사 회복
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12 개월
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6개월 후 기호 숫자 양식 테스트
기간: 6 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 시각 운동 조정 테스트인 SDMT(Symbol Digit Modalities Test)를 포함한 신경심리학적 배터리를 사용하여 6개월 후에 평가됩니다.
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6 개월
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12개월 후 기호 숫자 양식 테스트
기간: 12 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 시각 운동 조정 테스트인 SDMT(Symbol Digit Modalities Test)를 포함한 신경심리학적 배터리를 사용하여 12개월 후에 평가됩니다.
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12 개월
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6개월 후 스트룹 테스트
기간: 6 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 집중력 및 억제 능력을 평가하는 테스트인 Stroop 테스트를 포함한 신경심리학적 배터리를 사용하여 6개월 후에 평가될 것입니다.
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6 개월
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12개월 후 스트룹 테스트
기간: 12 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 집중력과 억제 능력을 평가하는 테스트인 Stroop 테스트를 포함한 신경심리학적 배터리를 사용하여 12개월 후에 평가될 것입니다.
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12 개월
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6개월 후 트레일 메이킹 테스트
기간: 6 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 정신적 유연성을 평가하는 테스트인 트레일 메이킹 테스트를 포함한 신경 심리학 배터리를 사용하여 6개월 후에 평가됩니다.
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6 개월
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12개월 후 트레일 메이킹 테스트
기간: 12 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 정신적 유연성을 평가하는 테스트인 트레일 메이킹 테스트를 포함한 신경 심리학 배터리를 사용하여 12개월 후에 평가됩니다.
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12 개월
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6개월 후 Digit Span 테스트
기간: 6 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 주의력 및 작업 기억을 평가하는 테스트인 Digit span 테스트를 포함한 신경 심리학 배터리를 사용하여 6개월 후에 평가됩니다.
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6 개월
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12개월 후 Digit Span 테스트
기간: 12 개월
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인지 기능에 대한 트리헵타노인의 이점은 주의력 및 작업 기억을 평가하는 테스트인 Digit span 테스트를 포함한 신경 심리학 배터리를 사용하여 12개월 후에 평가됩니다.
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12 개월
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3개월 후 정신과 증상
기간: 3 개월
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정신 증상에 대한 트리헵타노인의 효과는 HD와 관련된 문제 행동 평가인 PBA-S로 3개월 후에 평가됩니다.
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3 개월
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6개월 후 정신과 증상
기간: 6 개월
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정신 증상에 대한 트리헵타노인의 효과는 HD와 관련된 문제 행동 평가인 PBA-S로 6개월 후에 평가될 것입니다.
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6 개월
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9개월 후 정신 증상
기간: 9개월
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정신 증상에 대한 트리헵타노인의 효과는 HD와 관련된 문제 행동 평가인 PBA-S로 9개월 후에 평가될 것입니다.
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9개월
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12개월 후 정신 증상
기간: 12 개월
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정신 증상에 대한 트리헵타노인의 효과는 HD와 관련된 문제 행동 평가인 PBA-S로 12개월 후에 평가됩니다.
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12 개월
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환자들의 일상
기간: 6 개월
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환자의 일상 생활에 대한 트리헵타노인의 전반적인 영향은 질적 연구 방법을 사용하여 맹검 치료 기간이 끝날 때 평가될 것입니다.
전문가가 우연히 예상할 수 있는 것보다 더 잘 치료된 환자와 치료되지 않은 환자를 분류하는지 여부를 통계적으로 테스트하기 위해 수정된 버전의 Fisher's Lady 시음 차 절차를 기반으로 하는 순열 테스트가 사용될 것입니다(Fischer 1935).
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6 개월
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6개월 후 삶의 질 설문지
기간: 6 개월
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표준화된 삶의 질 설문지인 Short Form-36 Health Survey는 6개월 후에 사용됩니다.
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6 개월
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12개월 후 삶의 질 설문지
기간: 12 개월
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표준화된 삶의 질 설문지인 Short Form-36 건강 설문조사는 12개월 후에 사용됩니다.
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12 개월
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부작용의 수
기간: 12 개월
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트리헵타노인의 안전성은 부작용 검토를 기반으로 평가됩니다.
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12 개월
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장기 내성에 대한 임상 시험
기간: 12 개월
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장기 내성은 연구 방문 시 임상 시험으로 확인될 것입니다.
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12 개월
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장기 관용을 위한 가정 간호사 방문
기간: 12 개월
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장기 내성은 가정 간호사 방문 중 환자 보고서로 확인됩니다.
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12 개월
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31- 인 자기공명 분광학
기간: 3 개월
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31P-MRS를 사용하여 시각 자극 중 Pi/PCr 비율과 휴식 및 회복 중 Pi/PCr 비율의 평균 간의 차이로 정의되는 뇌 에너지 회복 지수의 증가
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3 개월
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꼬리 위축
기간: 12 개월
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체적 MRI를 이용한 미상 위축률
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 29일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 3일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
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