Vertaileva vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan triheptanoiinin, anapleroottisen hoidon tehoa Huntingtonin taudissa (TRIHEP3)
maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Tutkimuksessa tutkijat aikovat sisällyttää 100 varhain sairastavaa HD-potilasta (5 ≤ UHDRS ≤ 40) satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, kontrolloituun tutkimukseen kahdessa keskuksessa (Ranska ja Alankomaat).
Potilaat saavat joko triheptanoiinia 1 g painokiloa kohti päivässä (n = 50) tai kontrolliöljyä (n = 50) 1 g painokiloa kohti päivässä 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen seuraa avoin vaihe, jossa käytetään triheptanoiinia vielä 6 kuukautta.
Triheptanoiinin tehoa arvioidaan mittaamalla hännän tilavuus käyttämällä volumetrista magneettikuvausta ja aivoenergian aineenvaihduntaa epäorgaanisen fosfaatin/fosfokreatiinin suhteen arvioituna visuaalisen stimulaation aikana käyttäen 31P-MRS:ää.
Kliinistä paranemista arvioidaan UHDRS-, TFC- ja PBA-S-pisteiden sekä neuropsykologisen akun suorituskyvyn perusteella; potilaan elämänlaatua arvioidaan kvalitatiivisilla tutkimusmenetelmillä 6 kuukauden kuluttua ja SF-36-kyselylomakkeella ennen ja jälkeen hoidon; biologista sietokykyä ja hoitomyöntyvyyttä arvioidaan rutiininomaisilla biokemiallisilla verikokeilla, triheptanoiiniöljyjohdannaisten plasma- ja virtsamittauksilla ja potilaskertomuksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2300RC
- Department of Neurology
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Département de Génétique
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Positiivinen geneettinen testi, CAG-toiston pituus ≥39 HTT-geenissä
- Vähintään 18-vuotias
- Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitus
- Sosiaaliturvan piirissä
- UHDRS-pisteet 5–40
- Mahdollisuus suorittaa MRI-skannaus
- BMI 18 ja 30 välillä
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys triheptanoiinille tai jollekin sen apuaineista
- Muita vakavia liitännäissairauksia
- Aiempi vakava päävamma
- Osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimukseen (3 kuukauden poissulkemisjakso)
- Hedelmällisessä iässä oleville naisille kahden tehokkaan ehkäisyn muodon puuttuminen (poikkeuksena ne, jotka ovat raittiita)
- Raskaus tai imetys
- Kyvyttömyys ymmärtää protokollaa koskevia tietoja
- Henkilöt, joilta on riistetty vapaus oikeuden tai hallinnon päätöksellä
- Aikuinen kohde, joka on lain suojassa tai ei voi antaa suostumusta
- Hoito tetrabenatsiinilla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Koehenkilöt saavat safloriöljyä 1 g/kg/vrk 6 kuukauden ajan (kk 0-6) ja triheptanoiiniöljyä 1 g/kg/vrk 6 kuukauden ajan (kk 7-12)
|
Safloriöljy suun kautta 1 g/kg/vrk
|
|
Active Comparator: Triheptanoiiniryhmä
Koehenkilöt saavat triheptanoiiniöljyä 1 g/kg/vrk 6 kuukauden ajan (kuukausina 0-6) ja triheptanoiiniöljyä 1 g/kg/vrk 6 kuukauden ajan (kk 7-12)
|
Triheptanoiiniöljy suun kautta 1 g/kg/vrk
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Volumetrinen magneettikuvaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hännän surkastumisen nopeuden lasku tilavuusmagneettikuvauksen avulla
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
motorinen toiminta 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
UHDRS United Huntingtonin taudin arviointiasteikon etenemisen väheneminen 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukautta
|
|
motorinen toiminta 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
UHDRS United Huntingtonin taudin arviointiasteikon etenemisen väheneminen 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
Potilaan autonomia 6 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) vakaus 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukautta
|
|
Potilaan autonomia 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) vakaus 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
Aivojen energia-aineenvaihdunnan jatkuva palautuminen 6 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Aivojen energia-aineenvaihdunnan jatkuva palautuminen 31P-MRS:n avulla 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukautta
|
|
Aivojen energia-aineenvaihdunnan jatkuva palautuminen 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Aivojen energia-aineenvaihdunnan jatkuva palautuminen 31P-MRS:n avulla 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
Symbolinumeroiden modaliteettitesti 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiiviseen toimintaan arvioidaan 6 kuukauden kuluttua neuropsykologisella paristolla, joka sisältää SDMT:n (Symbol Digit Modalities Test), joka on visuomotorisen koordinaation testi.
|
6 kuukautta
|
|
Symbolinumeroiden modaliteettitesti 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 12 kuukauden kuluttua neuropsykologisella paristolla, joka sisältää SDMT:n (Symbol Digit Modalities Test), joka on visuomotorisen koordinaation testi.
|
12 kuukautta
|
|
Stroop testi 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan kuuden kuukauden kuluttua käyttämällä neuropsykologista paristoa, joka sisältää Stroop-testin, pitoisuutta ja estokykyä arvioivan testin.
|
6 kuukautta
|
|
Stroop testi 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 12 kuukauden kuluttua käyttämällä neuropsykologista paristoa, johon kuuluu Stroop-testi, testi, joka arvioi keskittymistä ja estokykyä.
|
12 kuukautta
|
|
Poluntekotesti 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 6 kuukauden kuluttua neuropsykologisella paristolla, joka sisältää Trail makeing -testin, testi, jolla arvioidaan henkistä joustavuutta
|
6 kuukautta
|
|
Poluntekotesti 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 12 kuukauden kuluttua käyttämällä neuropsykologista paristoa, mukaan lukien Trail makeing -testi, testi henkisen joustavuuden arvioimiseksi.
|
12 kuukautta
|
|
Numerovälitesti 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 6 kuukauden kuluttua neuropsykologisella paristolla, joka sisältää Digit span -testin, huomiokykyä ja työmuistia arvioivan testin.
|
6 kuukautta
|
|
Numerovälitesti 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin hyöty kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan 12 kuukauden kuluttua neuropsykologisella paristolla, joka sisältää Digit span -testin, huomiokykyä ja työmuistia arvioivan testin.
|
12 kuukautta
|
|
psykiatriset oireet 3 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Triheptanoiinin vaikutus psykiatrisiin oireisiin arvioidaan 3 kuukauden kuluttua PBA-S:llä, joka on arvio HD-tautiin liittyvistä ongelmakäyttäytymisestä.
|
3 kuukautta
|
|
psykiatriset oireet 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin vaikutusta psykiatrisiin oireisiin arvioidaan 6 kuukauden kuluttua PBA-S:llä, joka on arvio HD:hen liittyvistä ongelmakäyttäytymisestä.
|
6 kuukautta
|
|
psykiatriset oireet 9 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Triheptanoiinin vaikutusta psykiatrisiin oireisiin arvioidaan 9 kuukauden kuluttua PBA-S:llä, joka on arvio HD:hen liittyvistä ongelmakäyttäytymisestä.
|
9 kuukautta
|
|
psykiatriset oireet 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin vaikutus psykiatrisiin oireisiin arvioidaan 12 kuukauden kuluttua PBA-S:llä, joka on arvio HD-tautiin liittyvistä ongelmakäyttäytymisestä.
|
12 kuukautta
|
|
potilaiden jokapäiväistä elämää
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Triheptanoiinin globaalia vaikutusta potilaiden jokapäiväiseen elämään arvioidaan sokkohoitojakson lopussa kvalitatiivisilla tutkimusmenetelmillä.
Tilastollisesti testatakseen, luokittelevatko asiantuntijat hoidetut ja hoitamattomat potilaat paremmin kuin sattumalta voisi odottaa, käytetään permutaatiotestiä, joka perustuu Fisher's Lady tasting tea -menettelyn muunneltuun versioon (Fischer 1935).
|
6 kuukautta
|
|
elämänlaatukysely 6 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Standardoitua elämänlaatukyselyä, Short Form-36 Health Surveyä, käytetään 6 kuukauden kuluttua.
|
6 kuukautta
|
|
elämänlaatukysely 12 kuukauden jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Standardoitua elämänlaatukyselyä, Short Form-36 Health Surveyä, käytetään 12 kuukauden kuluttua.
|
12 kuukautta
|
|
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Triheptanoiinin turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien tarkastelun perusteella
|
12 kuukautta
|
|
kliininen pitkäaikainen sietotutkimus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pitkäaikainen sietokyky varmistetaan kliinisellä tutkimuksella opintokäynneillä
|
12 kuukautta
|
|
kotihoitajakäynnit pitkäaikaisen toleranssin vuoksi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pitkäaikainen sietokyky vahvistetaan potilasraportilla kotisairaanhoitajan käyntien aikana
|
12 kuukautta
|
|
31- Fosforimagneettiresonanssispektroskopia
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Aivojen energian palautumisindeksin nousu - mikä määritellään Pi/PCr-suhteen erona visuaalisen stimulaation aikana ja Pi/PCr-suhteen keskiarvon välillä levon ja palautumisen aikana - käytettäessä 31P-MRS:ää
|
3 kuukautta
|
|
Kaudaalinen atrofia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Hännän atrofian nopeus, käyttäen volumetristä MRI:tä
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 25. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Huntingtonin tauti
- triheptanoin
Muut tutkimustunnusnumerot
- C14-62
- 2014-005112-42 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .