Et sammenlignende fase 2-studie, der vurderer effektiviteten af Triheptanoin, en anaplerotisk terapi ved Huntingtons sygdom (TRIHEP3)
1. juni 2026 opdateret af: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
I undersøgelsen planlægger efterforskerne at inkludere 100 tidligt påvirkede HS-patienter (5 ≤ UHDRS ≤ 40) i et randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret studie i 2 centre (Frankrig og Holland).
Patienterne vil modtage enten triheptanoin med 1 g/kg kropsvægt pr. dag (n = 50) eller en kontrololie (n = 50) med 1 g/kg kropsvægt pr. dag i 6 måneder efterfulgt af en åben fase med triheptanoin til yderligere 6 måneder.
Effektiviteten af triheptanoin vil blive evalueret ved målinger af caudatvolumen ved hjælp af volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse og hjerneenergimetabolisme som evalueret ved forholdet mellem uorganisk fosfat/phosphocreatin under visuel stimulering ved hjælp af 31P-MRS.
Klinisk forbedring vil blive evalueret ved UHDRS, TFC og PBA-S score samt ydeevne på det neuropsykologiske batteri; patientens livskvalitet vil blive evalueret med kvalitative forskningsmetoder efter 6 måneder og med SF-36 spørgeskema før og efter behandling; biologisk tolerance og compliance vil blive evalueret ved rutinemæssige biokemiske blodprøver, plasma- og urinmålinger af triheptanoinoliederivater og patientrapport.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
100
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Positiv genetisk test med CAG-gentagelseslængde ≥39 i HTT-gen
- Mindst 18 år
- Underskrift af informeret samtykke
- Dækket af social sikring
- UHDRS-score mellem 5 og 40
- Evne til at gennemgå MR-scanning
- BMI mellem 18 og 30
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhed over for triheptanoin eller et af dets hjælpestoffer
- Yderligere alvorlige følgesygdomme
- Anamnese med alvorlig hovedskade
- Deltagelse i et andet terapeutisk forsøg (3 måneders udelukkelsesperiode)
- For kvinder i den fødedygtige alder, fraværet af to former for effektiv prævention (med undtagelse af dem, der er afholdende)
- Graviditet eller amning
- Manglende evne til at forstå information om protokollen
- Personer, der er berøvet deres frihed ved retslig eller administrativ afgørelse
- Voksen subjekt under juridisk beskyttelse eller ude af stand til at give samtykke
- Behandling med tetrabenazin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo gruppe
Forsøgspersonerne vil modtage tidselolie med 1 g/kg/dag i 6 måneder (måneder 0 - 6) og triheptanoinolie med 1 g/kg/dag i 6 måneder (måneder 7 - 12)
|
Tidselolie indgivet oralt med 1 g/kg/dag
|
|
Aktiv komparator: Triheptanoin gruppe
Forsøgspersonerne vil modtage triheptanoinolie med 1 g/kg/dag i 6 måneder (måneder 0 - 6) og triheptanoinolie med 1 g/kg/dag i 6 måneder (måneder 7 - 12)
|
Triheptanoinolie indgivet oralt med 1g/kg/dag
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Et fald i hastigheden af caudatatrofi ved hjælp af volumetrisk MR
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
motorisk funktion efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Fald i progressionen af UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale efter 6 måneders behandling
|
6 måneder
|
|
motorisk funktion efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Fald i progressionen af UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale efter 12 måneders behandling
|
12 måneder
|
|
Patientautonomi efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Stabilitet af den samlede funktionelle kapacitet (TFC) efter 6 måneders behandling
|
6 måneder
|
|
Patientautonomi efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Stabilitet af den samlede funktionelle kapacitet (TFC) efter 12 måneders behandling
|
12 måneder
|
|
Vedvarende genopretning af hjernens energimetabolisme efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Vedvarende genopretning af hjernens energimetabolisme ved hjælp af 31P-MRS efter 6 måneders behandling
|
6 måneder
|
|
Vedvarende genopretning af hjernens energimetabolisme efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Vedvarende genopretning af hjernens energimetabolisme ved hjælp af 31P-MRS efter 12 måneders behandling
|
12 måneder
|
|
Symbol Digit Modalities Test efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 6 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri inklusive SDMT (Symbol Digit Modalities Test), en test af visuomotorisk koordination
|
6 måneder
|
|
Symbol Digit Modalities Test efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 12 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri inklusive SDMT (Symbol Digit Modalities Test), en test af visuomotorisk koordination
|
12 måneder
|
|
Strooptest efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 6 måneder ved brug af et neuropsykologisk batteri inklusive Stroop-testen, en test, der evaluerer koncentration og evne til hæmning
|
6 måneder
|
|
Strooptest efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 12 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri inklusive Stroop-testen, en test, der evaluerer koncentration og evne til hæmning
|
12 måneder
|
|
Trailmaking test efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 6 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri inklusive Trail making-testen, en test til at evaluere mental fleksibilitet
|
6 måneder
|
|
Trailmaking test efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 12 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri inklusive Trail making-testen, en test til at evaluere mental fleksibilitet
|
12 måneder
|
|
Cifferspan test efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 6 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri, inklusive Digit span-testen, en test, der evaluerer opmærksomhed og arbejdshukommelse
|
6 måneder
|
|
Cifferspan test efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Fordelen ved triheptanoin på kognitiv funktion vil blive evalueret efter 12 måneder ved hjælp af et neuropsykologisk batteri, inklusive Digit span-testen, en test, der evaluerer opmærksomhed og arbejdshukommelse
|
12 måneder
|
|
psykiatriske symptomer efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
|
Effekten af triheptanoin på psykiatriske symptomer vil blive evalueret efter 3 måneder med PBA-S, en evaluering af problemadfærd forbundet med HS
|
3 måneder
|
|
psykiatriske symptomer efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten af triheptanoin på psykiatriske symptomer vil blive evalueret efter 6 måneder med PBA-S, en evaluering af problemadfærd forbundet med HS
|
6 måneder
|
|
psykiatriske symptomer efter 9 måneder
Tidsramme: 9 måneder
|
Effekten af triheptanoin på psykiatriske symptomer vil blive evalueret efter 9 måneder med PBA-S, en evaluering af problemadfærd forbundet med HS
|
9 måneder
|
|
psykiatriske symptomer efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Effekten af triheptanoin på psykiatriske symptomer vil blive evalueret efter 12 måneder med PBA-S, en evaluering af problemadfærd forbundet med HS
|
12 måneder
|
|
patienters dagligdag
Tidsramme: 6 måneder
|
Triheptanoins globale indvirkning på patienters dagligdag vil blive evalueret ved afslutningen af den blindede behandlingsperiode ved hjælp af kvalitative forskningsmetoder.
For statistisk at teste, om eksperter klassificerer behandlede og ikke-behandlede patienter bedre end tilfældigt kunne forventes, vil der blive brugt en permutationstest baseret på en modificeret version af Fisher's Lady-smagningste-proceduren (Fischer 1935).
|
6 måneder
|
|
livskvalitetsspørgeskema efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Et standardiseret livskvalitetsspørgeskema, Short Form-36 Health Survey, vil blive brugt efter 6 måneder
|
6 måneder
|
|
livskvalitetsspørgeskema efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Et standardiseret livskvalitetsspørgeskema, Short Form-36 Health Survey, vil blive brugt efter 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
|
Triheptanoins sikkerhed vil blive evalueret baseret på gennemgang af uønskede hændelser
|
12 måneder
|
|
klinisk undersøgelse for langsigtet tolerance
Tidsramme: 12 måneder
|
Langtidstolerance vil blive bekræftet ved klinisk undersøgelse ved studiebesøg
|
12 måneder
|
|
hjemmesygeplejerskebesøg for langvarig tolerance
Tidsramme: 12 måneder
|
Langtidstolerance vil blive bekræftet ved patientrapport under hjemmesygeplejerskebesøg
|
12 måneder
|
|
31- Fosfor magnetisk resonansspektroskopi
Tidsramme: 3 måneder
|
En stigning i indekset for genoprettelse af hjerneenergi - som defineret ved forskellen mellem Pi/PCr-ration under visuel stimulering og gennemsnittet af Pi/PCr-forholdet under hvile og restitution - ved brug af 31P-MRS
|
3 måneder
|
|
Caudal Atrofi
Tidsramme: 12 måneder
|
Rate af caudatatrofi ved hjælp af volumetrisk MR
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. juni 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
3. december 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. maj 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. maj 2015
Først opslået (Anslået)
25. maj 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. juni 2026
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurokognitive lidelser
- Kognitionsforstyrrelser
- Demens
- Neurodegenerative sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Basal Ganglia Sygdomme
- Dyskinesier
- Chorea
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Huntingtons sygdom
- triheptanoin
Andre undersøgelses-id-numre
- C14-62
- 2014-005112-42 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .