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Un estudio comparativo de fase 2 que evalúa la eficacia de la triheptanoína, una terapia anaplerótica en la enfermedad de Huntington (TRIHEP3)

1 de junio de 2026 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
En el estudio, los investigadores planean incluir 100 pacientes con EH afectados de forma temprana (5 ≤ UHDRS ≤ 40) en un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado en 2 centros (Francia y Países Bajos). Los pacientes recibirán triheptanoína a 1 g/kg de peso corporal por día (n = 50) o un aceite de control (n = 50) a 1 g/kg de peso corporal por día durante 6 meses, seguido de una fase abierta con triheptanoína para otros 6 meses. La eficacia de la triheptanoína se evaluará mediante mediciones del volumen caudado utilizando imágenes de resonancia magnética volumétrica y el metabolismo energético del cerebro evaluado por la proporción de fosfato inorgánico/fosfocreatina, durante la estimulación visual, utilizando 31P-MRS. La mejoría clínica se evaluará mediante las puntuaciones de UHDRS, TFC y PBA-S, así como el desempeño en la batería neuropsicológica; se evaluará la calidad de vida del paciente con métodos de investigación cualitativa a los 6 meses y con el cuestionario SF-36 antes y después del tratamiento; la tolerancia biológica y el cumplimiento se evaluarán mediante análisis de sangre bioquímicos de rutina, mediciones de plasma y orina de derivados del aceite de triheptanoína e informe del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Département de Génétique
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2300RC
        • Department of Neurology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Prueba genética positiva con longitud de repetición CAG ≥39 en el gen HTT
  • Al menos 18 años de edad
  • Firma de consentimiento informado
  • Cubierto por la seguridad social
  • Puntaje UHDRS entre 5 y 40
  • Capacidad para someterse a una resonancia magnética
  • IMC entre 18 y 30

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad a la triheptanoína o a alguno de sus excipientes
  • Comorbilidades importantes adicionales
  • Antecedentes de traumatismo craneoencefálico grave
  • Participación en otro ensayo terapéutico (período de exclusión de 3 meses)
  • Para las mujeres en edad fértil, la ausencia de dos métodos anticonceptivos efectivos (a excepción de las que se abstienen)
  • Embarazo o lactancia
  • Incapacidad para comprender la información sobre el protocolo.
  • Personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa
  • Sujeto adulto bajo protección legal o incapaz de consentir
  • Tratamiento con tetrabenazina

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Grupo placebo
Los sujetos recibirán aceite de cártamo a 1 g/kg/día durante 6 meses (meses 0 a 6) y aceite de triheptanoína a 1 g/kg/día durante 6 meses (meses 7 a 12)
Droga: Placebo
Aceite de cártamo administrado por vía oral a razón de 1 g/kg/día
Comparador activo: Grupo triheptanoína
Los sujetos recibirán aceite de triheptanoína a 1 g/kg/día durante 6 meses (meses 0 a 6) y aceite de triheptanoína a 1 g/kg/día durante 6 meses (meses 7 a 12)
Droga: Aceite de triheptanoína
Aceite de triheptanoína administrado por vía oral a 1 g/kg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
resonancia magnética volumétrica
Periodo de tiempo: 6 meses
Una disminución en la tasa de atrofia del caudado, usando resonancia magnética volumétrica
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
función motora después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Disminución en la progresión de la UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale después de 6 meses de tratamiento
6 meses
función motora después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Disminución en la progresión de la UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale después de 12 meses de tratamiento
12 meses
Autonomía del paciente a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Estabilidad de la Capacidad Funcional Total (CFT) tras 6 meses de tratamiento
6 meses
Autonomía del paciente a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Estabilidad de la Capacidad Funcional Total (CFT) tras 12 meses de tratamiento
12 meses
Restauración sostenida del metabolismo energético del cerebro después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Restauración sostenida del metabolismo energético del cerebro usando 31P-MRS después de 6 meses de tratamiento
6 meses
Restauración sostenida del metabolismo energético del cerebro después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Restauración sostenida del metabolismo energético del cerebro usando 31P-MRS después de 12 meses de tratamiento
12 meses
Símbolo Dígito Modalidades Prueba después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará después de 6 meses utilizando una batería neuropsicológica que incluye el SDMT (Symbol Digit Modalities Test), una prueba de coordinación visomotora.
6 meses
Símbolo Dígito Modalidades Prueba después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará después de 12 meses utilizando una batería neuropsicológica que incluye el SDMT (Symbol Digit Modalities Test), una prueba de coordinación visomotora.
12 meses
Prueba de Stroop después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 6 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el test de Stroop, una prueba que evalúa la concentración y la capacidad de inhibición
6 meses
Prueba de Stroop después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 12 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el test de Stroop, una prueba que evalúa la concentración y la capacidad de inhibición
12 meses
Prueba de creación de senderos después de 6 meses.
Periodo de tiempo: 6 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 6 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el Trailmaking test, una prueba para evaluar la flexibilidad mental
6 meses
Prueba de creación de senderos después de 12 meses.
Periodo de tiempo: 12 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 12 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el Trailmaking test, una prueba para evaluar la flexibilidad mental
12 meses
Prueba de rango de dígitos después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 6 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el Digit span test, una prueba que evalúa la atención y la memoria de trabajo
6 meses
Prueba de rango de dígitos después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
El beneficio de la triheptanoína sobre la función cognitiva se evaluará a los 12 meses mediante una batería neuropsicológica que incluye el Digit span test, una prueba que evalúa la atención y la memoria de trabajo
12 meses
síntomas psiquiátricos después de 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
El efecto de la triheptanoína sobre los síntomas psiquiátricos se evaluará después de 3 meses con el PBA-S, una evaluación de conductas problemáticas asociadas con la EH
3 meses
síntomas psiquiátricos después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
El efecto de la triheptanoína sobre los síntomas psiquiátricos se evaluará después de 6 meses con el PBA-S, una evaluación de las conductas problemáticas asociadas con la EH
6 meses
síntomas psiquiátricos después de 9 meses
Periodo de tiempo: 9 meses
El efecto de la triheptanoína sobre los síntomas psiquiátricos se evaluará después de 9 meses con el PBA-S, una evaluación de conductas problemáticas asociadas con la EH
9 meses
síntomas psiquiátricos después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
El efecto de la triheptanoína sobre los síntomas psiquiátricos se evaluará después de 12 meses con el PBA-S, una evaluación de las conductas problemáticas asociadas con la EH
12 meses
la vida diaria de los pacientes
Periodo de tiempo: 6 meses
El impacto global de la triheptanoína en la vida diaria de los pacientes se evaluará al final del período de tratamiento ciego utilizando métodos de investigación cualitativos. Para probar estadísticamente si los expertos clasifican a los pacientes tratados y no tratados mejor de lo que podría esperarse por casualidad, se utilizará una prueba de permutación basada en una versión modificada del procedimiento de degustación de té Fisher's Lady (Fischer 1935).
6 meses
Cuestionario de calidad de vida a los 6 meses.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizará un cuestionario estandarizado de calidad de vida, la Encuesta de Salud Short Form-36, después de 6 meses.
6 meses
Cuestionario de calidad de vida a los 12 meses.
Periodo de tiempo: 12 meses
Un cuestionario estandarizado de calidad de vida, la Encuesta de salud Short Form-36, se utilizará después de 12 meses.
12 meses
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
La seguridad de la triheptanoína se evaluará en función de la revisión de los eventos adversos
12 meses
examen clínico para la tolerancia a largo plazo
Periodo de tiempo: 12 meses
La tolerancia a largo plazo se confirmará mediante un examen clínico en las visitas del estudio.
12 meses
visitas de enfermeras a domicilio para tolerancia a largo plazo
Periodo de tiempo: 12 meses
La tolerancia a largo plazo será confirmada por el informe del paciente durante las visitas de enfermería a domicilio.
12 meses
31- Espectroscopia de Resonancia Magnética de Fósforo
Periodo de tiempo: 3 meses
Un aumento en el índice de restauración de energía cerebral, definido por la diferencia entre la proporción Pi/PCr durante la estimulación visual y la media de la proporción Pi/PCr durante el descanso y la recuperación, utilizando 31P-MRS.
3 meses
Atrofia caudal
Periodo de tiempo: 12 meses
Tasa de atrofia del caudado, mediante resonancia magnética volumétrica
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Colaboradores

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

3 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

3 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

25 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C14-62
  • 2014-005112-42 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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