Eine vergleichende Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Triheptanoin, einer anaplerotischen Therapie bei der Huntington-Krankheit (TRIHEP3)

In die Studie planen die Forscher, 100 früh betroffene Huntington-Patienten (5 ≤ UHDRS ≤ 40) in eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie in 2 Zentren (Frankreich und Niederlande) einzuschließen. Die Patienten erhalten entweder Triheptanoin mit 1 g/kg Körpergewicht pro Tag (n = 50) oder ein Kontrollöl (n = 50) mit 1 g/kg Körpergewicht pro Tag für 6 Monate, gefolgt von einer Open-Label-Phase mit Triheptanoin für weitere 6 Monate. Die Wirksamkeit von Triheptanoin wird durch Messungen des Caudatvolumens unter Verwendung von volumetrischer Magnetresonanztomographie und des Energiestoffwechsels des Gehirns, wie durch das Verhältnis von anorganischem Phosphat/Phosphokreatin bewertet, während der visuellen Stimulation unter Verwendung von 31P-MRS bewertet. Die klinische Verbesserung wird durch UHDRS-, TFC- und PBA-S-Scores sowie die Leistung auf der neuropsychologischen Batterie bewertet; Die Lebensqualität der Patienten wird mit qualitativen Forschungsmethoden nach 6 Monaten und mit dem SF-36-Fragebogen vor und nach der Behandlung bewertet; Die biologische Verträglichkeit und Compliance wird durch routinemäßige biochemische Bluttests, Plasma- und Urinmessungen von Triheptanoinölderivaten und Patientenberichten bewertet.